Indholdsfortegnelse

• Oversigt over de kliniske forsøg
• Studie ved voksen ALL Ph+
• Studie ved retinoblastom
• Hvad måler forsøgene?
• Hvem kan deltage?
• Faser og studiedesign

Oversigt over de kliniske forsøg

De to registrerede forsøg med Melphalan Hydrochloride undersøger behandling af kræft i meget forskellige patientgrupper: voksne med Philadelphia-kromosom-positiv akut lymfoblastisk leukæmi og patienter med retinoblastom.^[1][2]

Begge studier er interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling som en del af forsøget.^[1][2]

Studie ved voksen ALL Ph+

NCT04722848 er et fase 3-studie hos voksne med Philadelphia-kromosom-positiv akut lymfoblastisk leukæmi, også kaldet Ph+ ALL.^[1]

Studiet undersøger, om en sekventiel strategi med Ponatinib plus Blinatumomab er mere effektiv end kemoterapi kombineret med Imatinib.^[1]

I forsøgsoplysningerne indgår også Melphalan Hydrochloride i behandlingslisten, sammen med andre lægemidler, der gives intravenøst, oralt eller som infusion.^[1]

Målet er at vurdere, om den nye behandlingsrækkefølge giver bedre sygdomskontrol og færre hændelser undervejs i forløbet.^[1]

Studie ved retinoblastom

NCT04681417 er et fase 2-studie om konservativ behandling af retinoblastom, altså behandling, der forsøger at bevare øjet.^[2]

Studiet sammenligner en forsøgsarm med Topotecan og Melphalan med en referencearm med Melphalan alene for at se, hvor godt øjet kan bevares efter 24 måneder.^[2]

Forsøget ser også på synsudfald ved brug af WHO-kriterier, som beskriver om synet er normalt, let nedsat eller mere påvirket.^[2]

Den anden del af studiet vurderer synsfunktion hos patienter, der får andre skånsomme behandlinger, herunder intravenøs kemoterapi sammen med lokale øjenbehandlinger eller lokal behandling uden intravenøs kemoterapi.^[2]

Hvad måler forsøgene?

Det vigtigste mål i leukæmistudiet er event-free survival (EFS), som betyder tiden, hvor patienten ikke får en vigtig negativ hændelse i studiet.^[1]

De hændelser, der tæller med i EFS, er ikke opnåelse af MRD-negativitet, død uanset årsag, toksicitet og resistens, også hvis dette skyldes udvikling af en ABL1-mutation.^[1]

I retinoblastomstudiet er det vigtigste mål øjenbevarelse efter 24 måneder i både forsøgsarmen og referencearmen.^[2]

Studiet måler også, hvor mange patienter der har normal, let eller ingen svækkelse af synet, når de er 6 år gamle og har mindst 24 måneders opfølgning.^[2]

Hvem kan deltage?

I leukæmistudiet kan voksne deltage, og alderskravet er mindst 18 år uden øvre aldersgrænse.^[1]

De skal have Philadelphia-kromosom-positiv akut lymfoblastisk leukæmi.^[1]

I retinoblastomstudiet kan patienter deltage, hvis de er egnede til konservativ øjenbevarende behandling.^[2]

Studiets beskrivelse viser, at det også omfatter patienter, der kan få intravenøs kemoterapi sammen med lokale øjenbehandlinger eller lokal øjenbehandling alene.^[2]

Faser og studiedesign

Leukæmistudiet er et fase 3-studie med 236 planlagte deltagere, og status er autoriseret.^[1]

Fase 3-studier sammenligner ofte behandlinger i større grupper for at se, hvilken strategi der klarer sig bedst.^[1]

Retinoblastomstudiet er et fase 2-studie med 225 planlagte deltagere, og status er også autoriseret.^[2]

Fase 2-studier bruges typisk til at se nærmere på, om en behandlingsstrategi ser lovende ud i praksis.^[2]

Begge forsøg er interventionelle, så forskerne giver en bestemt behandling og måler resultatet over tid.^[1][2]