Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Lasn01

LASN01 er et nyt lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg til behandling af skjoldbruskkirtel-øjensygdom (TED). Dette er et særligt antistof, der er designet til at blokere bestemte receptorer i kroppen, som bidrager til betændelse og ardannelse. Lægemidlet gives gennem en intravenøs infusion og er i øjeblikket under afprøvning i flere fase 1 og fase 2 studier for at undersøge dets sikkerhed og effektivitet hos patienter med denne øjensygdom.

Indholdsfortegnelse

Hvad er LASN01?

LASN01 er et nyt, eksperimentelt lægemiddel, der er under udvikling til behandling af skjoldbruskkirtel-øjensygdom[1]. Det er et fuldt humant antistof, som er designet til at binde sig til og blokere den menneskelige IL-11 receptor[1][2]. Dette antistof er specifikt udviklet til at adressere den fibro-inflammatoriske patologi, der ses ved lungefibrose og skjoldbruskkirtel-øjensygdom[2].

LASN01 betragtes som et first-in-class lægemiddel, hvilket betyder, at det er det første af sin type til at målrette IL-11 receptoren på denne måde[1]. Lægemidlet udvikles af Lassen Therapeutics Inc. og er i øjeblikket i de tidlige faser af klinisk afprøvning.

Hvilke sygdomme behandler LASN01?

LASN01 undersøges primært til behandling af skjoldbruskkirtel-øjensygdom (TED), som også kendes under flere andre navne[1]:

  • Graves’ øjensygdom (Graves Ophthalmopathy)
  • Graves’ orbitopati (Graves Orbitopathy)
  • Skjoldbruskkirtlen-associeret øjensygdom (Thyroid Associated Ophthalmopathy)

Disse betegnelser refererer alle til den samme tilstand, hvor immunsystemet angriber vævene omkring øjnene, hvilket fører til betændelse, hævelse og ofte udposning af øjnene[1]. Tilstanden klassificeres også som en del af endokrine systemsygdomme og orbitale sygdomme[1].

Ud over skjoldbruskkirtel-øjensygdom er LASN01 også blevet testet til behandling af lungefibrose, herunder idiopatisk lungefibrose og progressiv fibroserende interstitiel lungesygdom[2].

Aktuelle kliniske forsøg med LASN01

Der pågår flere kliniske forsøg med LASN01, som undersøger lægemidlets sikkerhed og effektivitet:

Fase 2 forsøg (NCT06226545)

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret studie, der specifikt fokuserer på patienter med skjoldbruskkirtel-øjensygdom[1]. Studiet har fire behandlingsgrupper:

  • Lav dosis LASN01 for patienter uden tidligere anti-IGF-1R behandling
  • Høj dosis LASN01 for patienter uden tidligere anti-IGF-1R behandling
  • Placebo for patienter uden tidligere anti-IGF-1R behandling
  • Åben behandling med høj dosis LASN01 for patienter, der tidligere har modtaget teprotumumab

Fase 1/2a forsøg (NCT05331300)

Dette var et tidligt studie, der testede LASN01 både hos raske frivillige og hos patienter med lungefibrose eller skjoldbruskkirtel-øjensygdom[2]. Studiet bestod af fire dele og er nu afsluttet[2].

Hvordan virker LASN01?

LASN01 virker ved at blokere IL-11 receptoren, som er et protein på celleoverfladen, der er involveret i inflammatoriske processer og ardannelse[1][2]. Ved at blokere denne receptor kan LASN01 potentielt reducere:

  • Betændelse i øjenvævene
  • Ardannelse og fibrose
  • Hævelse omkring øjnene
  • Udposning af øjnene (proptosis)

Denne mekanisme gør LASN01 forskellig fra andre behandlinger for skjoldbruskkirtel-øjensygdom, da det målretter en specifik vej i den inflammatoriske process.

Administration og dosering

LASN01 gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder, at lægemidlet infunderes direkte i blodbanen gennem en slange i en blodåre[1][2]. Behandlingen foregår på hospital eller klinik under professionel overvågning.

I de kliniske forsøg testes forskellige doser:

  • Lav dosis LASN01 – den nøjagtige dosering er ikke offentliggjort
  • Høj dosis LASN01 – maksimal daglig dosis på op til 600 mg og maksimal total dosis på op til 7800 mg[1]

Behandlingsperioden kan vare op til 48 uger afhængig af det specifikke studie[1].

Effektmål og overvågning

Primære effektmål

Det vigtigste mål med LASN01 behandlingen er at reducere proptosis (øjnenes udposning), som måles ved hjælp af et exophthalmometer[1][1]. Forskerne ser specifikt efter en reduktion på mindst 2 mm i øjnenes udposning sammenlignet med udgangspunktet.

Sekundære effektmål

Andre vigtige målinger inkluderer[1][1]:

  • Clinical Activity Score (CAS) – måler betændelsesaktiviteten i øjnene
  • Øjenlågsåbning – afstanden mellem øjenlågene
  • Øjenlågsretrækning – hvor meget øjenlåget trækker sig tilbage
  • Lagofthalmus – manglende evne til at lukke øjenlåget helt
  • Von Graefe’s tegn – en specifik øjenbevægelsesafvigelse
  • Øjenmuskelbevægelser – funktionen af musklerne omkring øjnene
  • Dobbeltsyn – målt på Bahn-Gorman skalaen

Sikkerhed og bivirkninger

Da LASN01 stadig er under klinisk udvikling, overvåges sikkerheden meget nøje i alle forsøg[1][2][1]. Forskerne følger:

  • Bivirkninger – alle uønskede hændelser registreres og vurderes
  • Blodprøver – regelmæssig kontrol af laboratorieparametre
  • Vitale tegn – blodtryk, puls, temperatur og vejrtrækning
  • EKG – hjertets elektriske aktivitet
  • Fysisk undersøgelse – generel helbredsstatus
  • Samtidig medicin – ændringer i andre behandlinger

Fase 1 og 2a studierne hos raske frivillige og patienter er blevet afsluttet, hvilket tyder på, at lægemidlet har vist acceptabel sikkerhed i de tidlige faser[2].

Hvem kan deltage i studierne?

Inklusionskriterier

For at kunne deltage i LASN01 studierne skal patienter opfylde følgende kriterier[1]:

  • Alder: 18 år eller ældre
  • Diagnose: Klinisk diagnose af Graves’ sygdom associeret med aktiv skjoldbruskkirtel-øjensygdom
  • Sværhedsgrad: Moderat til svær aktiv skjoldbruskkirtel-øjensygdom
  • Symptomdauer: Mindre end 15 måneder siden de første symptomer på skjoldbruskkirtel-øjensygdom
  • Tidligere behandling: Ingen tidligere medicinsk behandling for skjoldbruskkirtel-øjensygdom, bortset fra lokale støttende foranstaltninger, mycophenolat og steroidbehandling
  • Fertilitet: Kvinder skal være ikke-gravide og bruge sikker prævention, mænd skal også bruge sikker prævention

Eksklusionskriterier

Patienter kan ikke deltage, hvis de har[1]:

  • Betydelig forbedring i proptosis eller CAS score mellem screening og behandlingsstart
  • Synsnedsættelse på grund af synsnerve-involvering
  • Tidligere eller planlagt orbital strålebehandling eller øjenkirurgi
  • Brug af steroider til andre tilstande end skjoldbruskkirtel-øjensygdom
  • Andre aktive autoimmune sygdomme
  • Tidligere behandling med anti-IGF-1R medicin
  • Brug af selen eller biotin inden for bestemte tidsperioder
AspektInformation
LægemiddelnavnLASN01
TypeFuldt humant antistof mod IL-11 receptor
HovedsygdomSkjoldbruskkirtel-øjensygdom (TED)
AdministrationsmådeIntravenøs infusion
StudietyperFase 1/2a og Fase 2 kliniske forsøg
Primære effektmålReduktion i øjnenes udposning (proptosis)
PatientgruppeVoksne (≥18 år) med aktiv TED
BehandlingsvarighedOp til 48 uger afhængig af studiet
UdviklingsstatusUnder klinisk afprøvning

FAQ

  • Hvad er LASN01? LASN01 er et nyt, fuldt humant antistof, der er rettet mod IL-11 receptoren i kroppen. Det er udviklet til at behandle skjoldbruskkirtel-øjensygdom ved at blokere signaler, der forårsager betændelse og ardannelse i øjnene.
  • Hvordan gives LASN01? LASN01 gives som en intravenøs infusion direkte i blodbanen. Behandlingen foregår på hospitalet eller klinikken, hvor sundhedspersonale overvåger patienten under og efter behandlingen.
  • Hvilke sygdomme behandles med LASN01? LASN01 undersøges hovedsageligt til behandling af skjoldbruskkirtel-øjensygdom, som også kaldes Graves' øjensygdom. Lægemidlet er også blevet testet til lungefibrose i tidligere studier.
  • Hvem kan deltage i LASN01 studierne? Patienter på 18 år og derover med aktiv skjoldbruskkirtel-øjensygdom kan være egnede til at deltage. Der er specifikke kriterier omkring sygdommens varighed og sværhedsgrad, samt begrænsninger for tidligere behandlinger.
  • Hvilke bivirkninger kan der være ved LASN01? Da LASN01 stadig er under udvikling, overvåges alle bivirkninger nøje i de kliniske forsøg. Patienter følges tæt for eventuelle ændringer i blodprøver, vitale tegn og generel helbredstilstand under og efter behandlingen.

Igangværende kliniske forsøg for Lasn01

  • Afprøvning af lægemidlet LASN01 til behandling af skjoldbruskkirtel-øjensygdom

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Spanien

Ordliste

  • LASN01: Et eksperimentelt lægemiddel, der er et fuldt humant antistof designet til at blokere IL-11 receptoren for at behandle skjoldbruskkirtel-øjensygdom.
  • Skjoldbruskkirtel-øjensygdom (TED): En autoimmun sygdom, hvor immunsystemet angriber øjnene og forårsager betændelse, hævelse og udposning af øjnene. Også kendt som Graves' øjensygdom.
  • IL-11 receptor: Et protein på celleoverfladen, som LASN01 binder sig til for at blokere signaler, der forårsager betændelse og ardannelse.
  • Intravenøs infusion: En behandlingsmetode, hvor medicin gives direkte i blodbanen gennem en slange i en blodåre.
  • Proptosis: Medicinsk term for udposning af øjnene, hvor øjnene rager frem fra øjenhulerne mere end normalt.
  • Clinical Activity Score (CAS): En skala, der bruges til at måle, hvor aktiv og betændt øjensygdommen er baseret på symptomer som smerte, rødme og hævelse.
  • Teprotumumab: Et andet lægemiddel, der bruges til behandling af skjoldbruskkirtel-øjensygdom. Nogle patienter i LASN01 studierne har tidligere modtaget denne behandling.
  • Placebo: En inaktiv behandling, der ligner det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder aktive ingredienser. Bruges til sammenligning i kliniske forsøg.
  • Anti-IGF-1R behandling: En type behandling, der blokerer IGF-1 receptoren. Teprotumumab er et eksempel på denne type behandling.
  • Farmakokinetik: Studiet af, hvordan kroppen håndterer et lægemiddel – hvordan det optages, fordeles, nedbryder og udskiller medicinen.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-laegemidlet-lasn01-til-behandling-af-skjoldbruskkirtel-ojensygdom/
  2. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05331300