Undersøgelse af lægemidlet Imetelstat til behandling af blodkræft (akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom) hos patienter hvor tidligere behandling ikke virkede

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to typer blodkræft: akut myeloid leukæmi (AML) og myelodysplastisk syndrom (MDS). Begge sygdomme påvirker blodets dannelse i knoglemarven, hvor de normale blodceller ikke udvikles korrekt. Patienter i dette studie har tidligere fået behandling med såkaldte hypometylerende midler, som er lægemidler der forsøger at genoprette normal celledeling, men behandlingen har ikke virket eller er holdt op med at virke. Studiet vil teste et nyt lægemiddel kaldet Imetelstat, som virker på en anden måde end tidligere behandlinger.

Formålet med studiet er at undersøge om Imetelstat kan være en effektiv behandling for patienter med AML eller MDS, som ikke længere har gavn af standardbehandling med hypometylerende midler. Lægemidlet arbejder ved at blokere et enzym kaldet telomerase, som kræftceller har brug for for at fortsætte med at dele sig ukontrolleret. Ved at stoppe dette enzym håber forskerne at kunne bremse eller standse sygdommens udvikling.

Under studiet vil patienterne modtage Imetelstat som infusion i en blodåre over flere behandlingscyklusser. Læger vil regelmæssigt overvåge patienternes blodtal og generelle helbred for at se, hvordan de reagerer på behandlingen. Studiet vil også undersøge bivirkninger og måle, hvor længe patienterne lever uden forværring af deres sygdom. Behandlingens effekt vil blive vurderet ved at se på forbedringer i blodtal og reduktion af unormale celler i knoglemarven.

1 indledende screeningsperiode

Du skal gennemgå forskellige tests for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver, knoglemarvsundersøgelse (en prøve taget fra din knoglemarv for at undersøge dine blodceller), og andre medicinske tests.

Du skal have mindst 5% blastceller (umodne blodceller) i din knoglemarv for at kunne deltage.

Dine blodtal skal vise tegn på cytopeni, hvilket betyder lave niveauer af en eller flere typer blodceller.

Du skal have stoppet alle andre behandlinger for din sygdom mindst 14 dage før behandlingen starter. Dog er det tilladt at fortsætte med G-CSF (et stof der hjælper med at producere hvide blodceller) og erythropoietin (et stof der hjælper med at producere røde blodceller) hvis det er medicinsk nødvendigt.

2 påbegyndelse af behandling med imetelstat

Du vil modtage imetelstat som en infusion direkte i en blodåre. Dette er hovedlægemidlet, der undersøges i denne studie.

Før hver infusion vil du få præmedicinering for at hjælpe med at forhindre allergiske reaktioner. Dette inkluderer diphenhydramine (et antihistamin) og hydrocortisone (et steroid).

Infusionen gives over en bestemt periode, som din læge vil forklare dig.

Du skal have taget blodprøver og være blevet undersøgt før hver behandling for at sikre, at det er sikkert at fortsætte.

3 behandlingscyklusser

Behandlingen er organiseret i cyklusser, hvor hver cyklus varer 4 uger.

Du vil modtage imetelstat på bestemte dage i hver cyklus som planlagt af dit behandlingsteam.

Du skal møde op til regelmæssige besøg på hospitalet for at modtage behandlingen og blive overvåget for bivirkninger.

Mellem behandlingerne vil du have hvileperioder, hvor du ikke modtager medicin, men stadig bliver overvåget.

4 løbende overvågning og tests

Du skal have taget regelmæssige blodprøver for at tjekke dine blodtal og se, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Du vil få foretaget knoglemarvsundersøgelser på bestemte tidspunkter for at se, om behandlingen virker.

Dit behandlingsteam vil overvåge dig for bivirkninger og justere din behandling, hvis det er nødvendigt.

Du skal udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og symptomer på regelmæssig basis.

5 evaluering efter 4 måneder

Efter 4 måneder af behandling vil dit behandlingsteam vurdere, om behandlingen virker for dig.

Dette bliver gjort ved at sammenligne dine blodtal og knoglemarvstests med dem, du havde før behandlingen startede.

Denne evaluering vil hjælpe med at bestemme, om du skal fortsætte med behandlingen eller skifte til en anden behandling.

6 evaluering i uge 17

I uge 17 af behandlingen (i cyklus 5, besøg 9) vil du få foretaget en yderligere evaluering af dit respons på behandlingen.

Dette er særligt relevant, hvis du har myelodysplastisk syndrom (MDS), og vil blive vurderet efter specifikke kriterier.

Resultaterne vil hjælpe dit behandlingsteam med at træffe beslutninger om din fortsatte behandling.

7 fortsættelse eller afslutning af behandling

Baseret på evalueringerne vil dit behandlingsteam beslutte, om du skal fortsætte med at modtage imetelstat.

Hvis behandlingen virker og du tåler den godt, kan du fortsætte med yderligere cyklusser.

Hvis behandlingen ikke virker, eller hvis du oplever for mange bivirkninger, kan behandlingen blive stoppet.

8 opfølgningsperiode

Efter at behandlingen er afsluttet, vil du blive fulgt op i en periode for at overvåge din tilstand og eventuelle sene bivirkninger.

Du skal stadig møde op til regelmæssige besøg, selv om du ikke længere modtager behandlingen.

Dit behandlingsteam vil fortsætte med at overvåge din sygdom og din generelle sundhedstilstand.

Denne opfølgningsperiode hjælper med at indsamle vigtige data om behandlingens langsigtede virkninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have underskrevet et informeret samtykke, hvilket betyder at du har fået information om studiet og har sagt ja til at deltage
Du skal være i stand til at møde op til de planlagte besøg og følge studieplanens krav
Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have fået diagnosen AML (akut myeloid leukæmi) eller MDS (myelodysplastisk syndrom) ifølge WHO’s klassifikation fra 2016 – dette er blodkræfttyper
Du skal have mindst én af følgende lave blodværdier: neutrofile granulocytter (en type hvide blodlegemer) under 1800 pr. mikroliter, blodplader under 100.000 pr. mikroliter, eller hæmoglobin (røde blodlegemer) under 10 gram pr. deciliter
Du skal have prøvet behandling med hypometylerende midler (lægemidler som azacitidin eller decitabin) uden succes, eller din sygdom skal være kommet tilbage efter sådan behandling
Du skal ikke være egnet til stamcelletransplantation fra en donor
Du skal have mindst 5% blaster (umodne blodceller) i din knoglemarv ved undersøgelsen
Du skal have stoppet alle andre behandlinger for AML eller MDS i mindst 14 dage før studiestart
Din ECOG performance status skal være 0-2, hvilket betyder dit generelle helbred og aktivitetsniveau skal være rimeligt godt
Dine levertal (AST, ALT og ALP) må ikke være mere end 2,5 gange højere end det normale
Dit kreatinin (nyrefunktionstal) må ikke være mere end 2 gange højere end det normale
Dit bilirubin (levertal) må ikke være mere end 3 gange højere end det normale
Der skal findes oplysninger om dine blodprøver og eventuelle blodtransfusioner fra de sidste 16 uger
Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention under studiet og i 3 måneder efter
Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest før studiestart og blive testet regelmæssigt under studiet
Hvis du er en mand der har sex med kvinder der kan blive gravid, skal du bruge barriere-prævention (som kondom) under studiet og i 3 måneder efter
Hvis du deltager på et fransk studiested, skal du være dækket af det franske offentlige sundhedssystem

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har andre former for kræft, der er aktive
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har fået stamcelletransplantation – det vil sige, hvor raske stamceller fra en donor er blevet overført til dig
Du kan ikke deltage, hvis du har fået anden kræftbehandling inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem
Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for studiemedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom, der gør det svært for dig at forstå og følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med blodets størkningsevne – det vil sige, hvordan dit blod kan danne prop
Du kan ikke deltage, hvis du bruger alkohol eller stoffer på en måde, der kan påvirke din sikkerhed i studiet
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at din generelle helbredstilstand er for dårlig til at deltage sikkert

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum)	München	Tyskland
Marien Hospital Duesseldorf GmbH	Düsseldorf	Tyskland
Axscsevyxz Pchabmuq Hdyethbm Dj Psess	Paris	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	01.04.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Imetelstat er et eksperimentelt lægemiddel, der blokerer et enzym kaldet telomerase. Dette enzym hjælper kræftceller med at overleve og dele sig ukontrolleret. Ved at blokere telomerase håber forskerne at stoppe væksten af kræftceller hos patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akut myeloid leukæmi (AML). Dette lægemiddel gives til patienter, hvis sygdom ikke har reageret på eller er kommet tilbage efter behandling med andre kræftlægemidler kaldet hypometylerende midler.

Undersøgte sygdomme:

Akut myeloid leukæmi – En kræftform der påvirker blod og knoglemarv, hvor unormale hvide blodlegemer produceres i store mængder. Sygdommen udvikler sig hurtigt og forstyrrer produktionen af normale, sunde blodceller. De abnorme celler samler sig i knoglemarven og blodbanen, hvilket hindrer normale blodlegemer i at fungere korrekt. Tilstanden påvirker kroppens evne til at bekæmpe infektioner og kontrollere blødninger. Sygdommen kan sprede sig til andre organer som lever, milt og lymfeknuder.

Myelodysplastisk syndrom – En gruppe af lidelser hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Tilstanden opstår når stamcellerne i knoglemarven bliver beskadigede og ikke kan modne til normale, fungerende blodceller. Dette fører til mangel på røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader i kroppen. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan forårsage træthed, infektioner og blødningsproblemer. Over tid kan tilstanden forværres og i nogle tilfælde udvikle sig til akut leukæmi.

Forsøgs-ID:

2022-500721-32-01

Protokolkode:

IMpress_001

NCT ID:

NCT05583552

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet Imetelstat til behandling af blodkræft (akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom) hos patienter hvor tidligere behandling ikke virkede

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?