Dette kliniske forsøg undersøger behandling af homozygot familiær hyperkolesterolæmi, som er en arvelig sygdom hvor kroppen har meget høje niveauer af kolesterol i blodet fra fødslen. Personer med denne sygdom har et meget højt indhold af det såkaldte dårlige kolesterol, også kaldet LDL-kolesterol, hvilket kan føre til alvorlige problemer med hjerte og blodkar i en ung alder. Sygdommen skyldes genetiske forandringer, der nedsætter kroppens evne til at fjerne kolesterol fra blodet. I forsøget vil deltagerne få enten zodasiran, som er et lægemiddel der gives som indsprøjtning under huden, eller placebo. Zodasiran virker ved at sænke produktionen af et protein kaldet angiopoietin-like protein 3, hvilket hjælper med at reducere kolesterolniveauet i blodet.

Formålet med forsøget er at undersøge om zodasiran kan sænke LDL-kolesterol sammenlignet med placebo hos personer med homozygot familiær hyperkolesterolæmi. Forsøget vil også måle virkningen på andre fedtstoffer i blodet, herunder apolipoprotein B, non-HDL-kolesterol, triglycerider, totalt kolesterol og HDL-kolesterol, som er det gode kolesterol. Desuden vil man undersøge hvor mange deltagere der opfylder betingelserne for at få behandling med kolesterolfjernelse gennem blodet, hvilket er en procedure der bruges til at sænke meget høje kolesterolniveauer.

Deltagerne i forsøget skal være mindst 12 år gamle og veje mindst 35 kilo. De skal have en bekræftet diagnose af homozygot familiær hyperkolesterolæmi enten gennem en genetisk test eller gennem kliniske kriterier, og deres LDL-kolesterol skal være over bestemte grænseværdier. Alle deltagere skal allerede være i behandling med den bedst mulige kolesterolsænkende medicin. Forsøget vil følge deltagerne i 12 måneder, hvor lægemidlet gives som indsprøjtninger under huden med en færdigfyldt sprøjte. Den maksimale daglige dosis er 200 milligram, og den samlede dosis over behandlingsperioden på 24 måneder kan være op til 2000 milligram.