Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ZODASIRAN

ZODASIRAN bliver undersøgt i kliniske forsøg for at se, om det kan sænke LDL-kolesterol hos personer med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH). Denne artikel handler om, hvad forsøget måler, hvem der kan deltage, og hvilket fase 3-studie der er i gang.

Indholdsfortegnelse

Studieoversigt

ZODASIRAN bliver undersøgt i et fase 3, interventionalt studie med navnet YOSEMITE hos unge og voksne med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH). Studiet er autoriseret og har en planlagt deltagelse på 61 personer.[1]

Hvem studiet er for

Studiet er målrettet adolescent and adult subjects, altså unge og voksne med HoFH.[1] HoFH er en sjælden arvelig sygdom, hvor LDL-kolesterol er meget højt, og derfor er det en gruppe, hvor man ønsker at finde bedre behandlingsmuligheder.[1]

Hvad studiet undersøger

Forsøget undersøger, om ZODASIRAN kan reducere low density lipoprotein cholesterol (LDL-C) sammenlignet med placebo hos personer med HoFH.[1] Placebo er en kontrolbehandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til at sammenligne resultaterne på en mere retfærdig måde.[1]

Det vigtigste mål i studiet

Det primære endepunkt er percent change from baseline to Month 12 in fasting LDL-C i den randomiserede periode.[1] Det betyder, at forskerne ser på, hvor meget LDL-kolesterol ændrer sig fra starten af studiet til 12 måneder senere, mens deltagerne er fordelt tilfældigt til behandlingsgrupper.[1]

Studiedesign og sammenligning

Studiet er et interventionalt studie, hvilket betyder, at forskerne giver en bestemt behandling og sammenligner den med placebo.[1] Den beskrevne sammenligning er mellem ZODASIRAN og placebo af ZODASIRAN, så formålet er at se, om der er en målbar forskel i LDL-kolesterol.[1]

Status og deltagertal

Studiet har status Authorised.[1] Det planlagte deltagerantal er 61 personer, hvilket viser, at det er et målrettet studie i en relativt lille patientgruppe.[1]

Vigtige begreber forklaret

Randomiseret periode betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem behandlingsgrupperne, så resultaterne bliver mere pålidelige.[1] Fastende LDL-C betyder, at kolesterolmålingen er taget efter faste, så målingen bliver mere ensartet.[1] Fase 3 er et sent udviklingstrin, hvor man tester en behandling i en større gruppe for at se, om den virker godt nok til at blive vurderet videre.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT07037771 Phase 3 Homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) Authorised 61

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med ZODASIRAN? Forsøget undersøger, om ZODASIRAN kan reducere LDL-kolesterol sammenlignet med placebo. Det fokuserer på personer med HoFH.
  • Hvem er målgruppen i det vigtigste studie? Målgruppen er unge og voksne med homozygot familiær hyperkolesterolæmi, også kaldet HoFH. Det betyder en sjælden og alvorlig form for meget højt kolesterol.
  • Hvilken fase er studiet i? Det beskrevne studie er et fase 3-studie. Fase 3 betyder, at behandlingen testes i en større gruppe for at se, om den virker godt nok og kan sammenlignes med placebo.
  • Hvad er det vigtigste mål i studiet? Det vigtigste mål er ændringen i fastende LDL-kolesterol fra start til måned 12 i den randomiserede periode. Det bruges til at vurdere, om ZODASIRAN giver en større reduktion end placebo.
  • Hvor mange personer er med i studiet? Studiet har en planlagt deltagelse på 61 personer. Det giver et billede af, hvor mange patienter forsøget er designet til at omfatte.

Igangværende kliniske forsøg for ZODASIRAN

  • Undersøgelse af zodasiran til unge og voksne med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +4

Ordliste

  • Homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH): En sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen har meget svært ved at holde kolesterolet nede. Det kan give meget høje LDL-værdier allerede tidligt i livet.
  • LDL-kolesterol: Ofte kaldet det 'dårlige kolesterol'. Høje niveauer kan øge risikoen for hjerte-kar-sygdom.
  • Fastende: Betyder, at prøven eller målingen er taget efter en periode uden mad, så resultatet bliver mere ensartet.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel. Den bruges som sammenligning for at se, om forsøgsbehandlingen virker bedre.
  • Randomiseret periode: En del af studiet, hvor deltagerne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper. Det hjælper med at gøre resultaterne mere retfærdige og pålidelige.
  • Fase 3: Et sent trin i klinisk udvikling, hvor behandlingen testes i en større gruppe patienter for at vurdere effekt og sikkerhed.
  • Interventionsstudie: Et studie, hvor deltagerne får en bestemt behandling eller placebo, så forskerne kan sammenligne resultaterne.
  • Primært endepunkt: Det vigtigste mål i et studie. Her er det den ændring, forskerne først og fremmest vil måle.
  • Måned 12: Et tidspunkt 12 måneder efter studiestart, hvor resultaterne vurderes.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-zodasiran-til-unge-og-voksne-med-homozygot-familiaer-hyperkolesterolaemi/