Undersøgelse af tovorafenib til behandling af børn og unge voksne med nydiagnosticeret eller tilbagevendende craniopharyngiom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger brugen af lægemidlet tovorafenib til behandling af børn og unge voksne med craniopharyngioma, som er en sjælden type tumor placeret i hjernen nær kirtlerne, der styrer kroppens hormonbalance. Tilstanden kan enten være nyligt diagnosticeret eller være vendt tilbage efter tidligere behandling.

Formålet med undersøgelsen er at se på, hvordan medicinen påvirker sygdommens udvikling og livskvaliteten over en periode på 12 måneder. Deltagerne vil modtage tovorafenib i form af enten tabletter eller et pulver, der skal blandes i væske og indtages gennem munden.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 1 og 39 år gammel.
Du skal have fået konstateret kraniopharyngiom, som er en type svulst, der sidder i hjernen nær koglekirtlen.
Hvis du er nydiagnosticeret, skal din diagnose bekræftes gennem billeddiagnostik (såsom scanninger) eller en biopsi (en lille vævsprøve taget fra svulsten).
Hvis det er din anden gang, du får sygdommen (recidiv), skal den tidligere diagnose være blevet bekræftet med en vævsprøve.
Du skal kunne gennemgå en operation for at fjerne svulsten eller tage en vævsprøve, medmindre du allerede har gemt vævsprøver fra tidligere.
Du skal have en vis grad af fysisk funktion, målt ved en skala kaldet Karnofsky (for voksne) eller Lansky (for børn), som vurderer, hvor meget du kan klare dig selv i hverdagen.
Hvis du tager kortikosteroider (betændelseshæmmende medicin som f.eks. dexamethason), skal din dosis have været stabil eller faldende i mindst en uge.
Din knoglemarv skal fungere godt, hvilket betyder, at du har et tilstrækkeligt højt antal neutrofile granulocytter (en type hvide blodlegemer, der bekæmper infektion) og blodplader (celler, der hjælper blodet med at størkne).
Dine nyrer skal fungere normalt, målt ved et niveau af stoffet kreatinin i blodet.
Din lever skal fungere normalt, målt ved niveauer af bilirubin (et affaldsstof), SGPT/ALT (en leverenzymer) og albumin (et protein i blodet).
Hvis du har epilepsi (anfaldssygdom), skal dine anfald være godt kontrolleret med medicin.
Dine lunger skal fungere godt, så du ikke har svært ved at trække vejret i hvile og har en god iltmætning i blodet.
Dit blodets evne til at størkne (målt ved PT/PTT/INR) skal være inden for det normale område.
Kvinder, der kan blive gravide, og mænd skal bruge effektiv prævention (f.eks. kondom), da medicinen kan påvirke fosteret eller gøre hormonel prævention virkningsløs.
Du eller din værge skal kunne forstå og skrive under på et informeret samtykke, som er et dokument, der forklarer alle detaljer om undersøgelsen.
Hvis du tidligere har fået kemoterapi eller anden behandling, skal der være gået et bestemt antal dage, før du kan deltage.
Hvis du tidligere har fået strålebehandling, skal der være gået mindst 12 uger (eller 14 dage ved lindrende behandling), før du kan deltage.
Hvis du er i behandling efter en operation, skal din sygdom kunne måles præcist på en scanning som målbar sygdom.
Du skal være villig til at udfylde et spørgeskema om din livskvalitet (kaldet PedsQL).

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke have modtaget nogen form for tidligere behandling rettet mod en tumor (en knude eller vækst i kroppen).
Hvis du tidligere har fået behandling, der påvirker RAS-signalvejen (en biologisk proces i kroppens celler), må du ikke have modtaget medicinen tovorafenib.
Du kan ikke deltage, hvis dine symptomer udvikler sig så hurtigt, at du har brug for akut kirurgi (operation) eller strålebehandling, som vil gøre det umuligt at følge dit forløb med kun medicinsk behandling.
Du kan ikke deltage, hvis du har ubalancerede symptomer fra de neuroendokrine hormoner (hormoner, der styrer kroppens processer), såsom diabetes insipidus (en tilstand, der påvirker væskebalancen), hypothyreose (lavt stofskifte) eller panhypopituitarisme (når hele hypofysen ikke producerer nok hormoner). Hvis du får medicin til at erstatte disse hormoner, skal dosis have været stabil i mindst 2 uger.
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig hjerte-kar-sygdom, har haft et myokardieinfarkt (hjertestop eller blodprop i hjertet), eller har haft dyb venetrombose (blodprop i en dyb vene) eller lungeemboli (blodprop i lungen) inden for de sidste 6 måneder.
Du kan ikke deltage, hvis du har en igangværende kardiomyopati (sygdom i hjertemusklen) eller har et forlænget QT-interval (en måling af hjertets elektriske rytme på et EKG/hjertediagram), der er højere end 440 ms.
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft allergiske reaktioner over for stoffer, der ligner tovorafenib eller andre lægemidler, der bruges i studiet.
Du kan ikke deltage, hvis du lider af kraftig kvalme og opkastning (grad 2 eller højere), malabsorption (når kroppen har svært ved at optage næringsstoffer), eller hvis du har fået fjernet en stor del af din mave eller tarm, hvilket kan gøre det svært for medicinen at virke.
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden igangværende sygdom, herunder en aktiv infektion (et infektionstilfælde).
Du kan ikke deltage, hvis du er i gang med at modtage anden undersøgende medicin (medicin, der stadig er under testning).
Kvinder, der er i stand til at blive gravide, må ikke være gravide eller amme.
Du kan ikke deltage, hvis du bruger medicin, der påvirker cytochrom P450 2C8 (CYP2C8), som er et enzym i leveren, der hjælper med at nedbryde medicin, medmindre det er specifikt tilladt.
Hvis du har modtaget kemoterapi (cellegift) eller radioterapi (strålebehandling), skal der være gået 3 uger (6 uger for visse typer som nitrosourea eller mitomycin C), før du kan deltage.
Du kan ikke deltage, hvis du ikke er i stand til at komme til de nødvendige kontrolbesøg eller undersøgelser for at holde øje med eventuelle toksiske bivirkninger (skadelige virkninger) fra behandlingen.
Hvis du har modtaget biologisk medicin eller små molekyle-agenser (specifikke typer medicin), skal der være gået mindst 1 uge, og du skal være helt uden bivirkninger fra denne medicin, før du kan starte i studiet.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland
Ipddqasc Cwvhg	Paris	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.01.2026
Holland	rekrutterer endnu ikke	01.01.2026
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	01.01.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Tovorafenib

Tovorafenib er en medicin, der gives som en tablet eller som et pulver, der blandes i væske og drikkes. Formålet med denne behandling er at undersøge, hvordan medicinen virker på børn og unge voksne, der har fået konstateret craniopharyngioma, enten som deres første diagnose eller som en tilbagevendende sygdom.

Undersøgte sygdomme:

Kraniofaryngiom

Craniopharyngioma – Dette er en sjælden type svulst, der vokser nær hjernen og hypofysen. Svulsten opstår typisk i området omkring hjernens midterlinje. Den kan vokse langsomt over tid og presse på de omkringliggende strukturer. Denne vækst kan påvirke synet og de hormonelle funktioner i kroppen. Efterhånden som svulsten udvikler sig, kan den påvirke balancen i kroppens kemiske signaler.

Forsøgs-ID:

2024-511510-20-00

NCT ID:

NCT05465174

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af tovorafenib til behandling af børn og unge voksne med nydiagnosticeret eller tilbagevendende craniopharyngiom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?