Dette kliniske forsøg undersøger behandling af neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration, som er en øjensygdom hvor der dannes unormale blodkar i nethinden, hvilket kan føre til synsnedsættelse. I undersøgelsen sammenlignes to forskellige behandlinger. Den ene behandling er surabgene lomparvovec med kodenavnet ABBV-RGX-314, som er en genterapi der gives som en enkelt indsprøjtning under nethinden. Den anden behandling er ranibizumab, som er et lægemiddel der gives som gentagne indsprøjtninger ind i glaslegemet i øjet. Nogle deltagere vil modtage placebo-indsprøjtninger. Formålet med undersøgelsen er at sammenligne hvor mange indsprøjtninger der er behov for med de to forskellige behandlinger, og at vurdere hvor godt behandlingerne virker til at bevare synet på lang sigt.
Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt inddelt i grupper, hvor nogle vil få genterapi med surabgene lomparvovec givet under nethinden gennem en operation, mens andre vil fortsætte med at få ranibizumab-indsprøjtninger ind i glaslegemet efter behov. Genterapi-behandlingen gives som en enkelt behandling, mens ranibizumab gives som gentagne indsprøjtninger baseret på, hvordan sygdommen udvikler sig. Under undersøgelsen vil deltagerne komme til regelmæssige kontroller, hvor deres syn bliver målt og øjnene bliver undersøgt. Undersøgelsen varer i flere år for at kunne følge, hvordan behandlingerne virker over tid.
Under hele forløbet vil der blive holdt øje med bivirkninger og komplikationer i både det behandlede øje og det andet øje. Der vil blive taget billeder af nethinden for at måle eventuelle forandringer, og synsevnen vil blive testet ved hver kontrol. Undersøgelsen vil også registrere, hvor mange gange deltagerne har brug for yderligere indsprøjtninger med anti-VEGF medicin, som er stoffer der hæmmer dannelsen af de unormale blodkar. Resultaterne skal vise, om genterapi kan reducere behovet for gentagne indsprøjtninger sammenlignet med den nuværende standardbehandling.
1Randomisering og tildeling af behandling
Du vil blive tilfældigt tildelt en af to behandlingsgrupper. Dette betyder, at det er tilfældigt, om du får behandling med surabgene lomparvovec eller ranibizumab.
Surabgene lomparvovec gives som en subretinal injektion, hvilket betyder en indsprøjtning under nethinden i øjet. Ranibizumab gives som en intravitreal injektion, hvilket betyder en indsprøjtning i glaslegemet i øjet.
2Behandlingsperiode fra uge 6 til uge 54 (år 1)
Hvis du får surabgene lomparvovec, vil du modtage en enkelt subretinal injektion. Dette er en suspension til injektion, der gives under nethinden.
Hvis du får ranibizumab (handelsnavnet Lucentis), vil du modtage intravitreale injektioner efter behov. Dette betyder, at du kun får en injektion, når det er nødvendigt baseret på specifikke kriterier, der er fastlagt i undersøgelsesprotokollen. Ranibizumab er en opløsning til injektion med en styrke på 10 mg/ml, der gives i glaslegemet i øjet.
I denne periode vil antallet af injektioner, du modtager, blive nøje registreret. Perioden starter fra uge 6 og fortsætter til uge 54.
3Opfølgningsperiode fra år 1 til år 3
Efter det første år fortsætter undersøgelsen i yderligere to år.
Hvis du er i ranibizumab-gruppen, vil du fortsætte med at modtage intravitreale injektioner efter behov. Injektionerne vil blive givet på en måde, der efterligner den normale kliniske praksis.
I denne periode vil antallet af injektioner, du modtager årligt, fortsat blive registreret fra uge 6 til år 3.
4Regelmæssige undersøgelser gennem hele forsøget
Du vil få foretaget regelmæssige øjenundersøgelser for at vurdere dit syn og sikkerheden ved behandlingen.
Din bedst korrigerede synsstyrke vil blive målt ved baseline (før behandlingen starter) og ved forskellige tidspunkter under forsøget, herunder ved år 3. Dette er en måling af, hvor godt du kan se med briller eller kontaktlinser.
Der vil blive foretaget undersøgelser af makulær atrofi (tynding af den centrale del af nethinden) ved hjælp af fundus autofluorescens (FAF), som er en særlig type øjenbillede. Ændringer fra baseline vil blive vurderet på forskellige tidspunkter.
Eventuelle bivirkninger i det behandlede øje og det modsatte øje vil blive registreret og vurderet med hensyn til hyppighed og alvorlighed.
5Langvarig opfølgning
Undersøgelsen forventes at fortsætte indtil april 2033.
Du vil blive fulgt for at vurdere den langsigtede bevarelse af din synsstyrke og sikkerheden ved behandlingen over en længere periode.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal have fået fjernet din grå stær i det øje, der skal behandles, og operationen skal være sket mindst 12 uger før undersøgelsen
Du skal have en diagnose med CNV, som står for choroidal neovaskularisation. Dette betyder, at der er vokset unormale blodkar under nethinden i øjet på grund af AMD, som er aldersrelateret makuladegeneration
Du skal have modtaget mindst 2 anti-VEGF injektioner i øjet inden for de sidste 6 måneder før undersøgelsen. Anti-VEGF injektioner er sprøjter, der gives direkte i øjet for at bremse væksten af unormale blodkar
De tidligere anti-VEGF injektioner skal have virket godt på din tilstand, hvilket din læge skal have vurderet
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige data for dette kliniske forsøg.
For at deltage i undersøgelsen skal du opfylde de inklusionskriterier, som forskerne har fastsat.
Kontakt studiestedet for at få mere detaljeret information om, hvem der ikke kan deltage i forsøget.
Surabgene lomparvovec er en genterapi, der gives som en enkelt injektion under nethinden i øjet. Denne behandling er designet til at hjælpe øjet med selv at producere et stof, der kan bekæmpe unormal blodkarvækst i øjet, som ses ved våd aldersrelateret makuladegeneration. Målet er at reducere behovet for gentagne injektioner i øjet over tid.
Ranibizumab er et lægemiddel, der gives som injektioner direkte ind i øjet. Det bruges til at behandle våd aldersrelateret makuladegeneration ved at blokere et stof i øjet, der får unormale blodkar til at vokse og lække. Denne medicin hjælper med at bevare synet og forhindre yderligere synstab.
Neovascular age-related macular degeneration – Neovascular age-related macular degeneration er en øjensygdom, der påvirker den gule plet, som er den centrale del af nethinden. Sygdommen opstår, når unormale blodkar vokser under nethinden og lækker væske eller blod. Dette fører til beskadigelse af de lysfølsomme celler i den gule plet. Patienter oplever gradvist tab af det centrale syn, hvilket gør det svært at læse, genkende ansigter og udføre detaljerede opgaver. Sygdommen udvikler sig hurtigere end den tørre form af aldersrelateret makuladegeneration. Det perifere syn forbliver normalt bevaret, men det centrale syn forværres over tid.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.