Dette studie undersøger en sygdom kaldet amyotrofisk lateral sklerose, som er en lidelse der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven. Studiet vil teste et lægemiddel ved navn LTX-002, som er et antisense oligonukleotid, og det vil blive sammenlignet med placebo. Lægemidlet gives som en injektion direkte ind i rygmarvskanalen, hvilket kaldes intratekal administration. Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af LTX-002 hos voksne deltagere med amyotrofisk lateral sklerose.
Studiet er designet som et første forsøg hos mennesker, hvor forskellige doser af lægemidlet vil blive afprøvet. Deltagerne vil modtage flere doser af enten LTX-002 eller placebo over en periode, og de vil ikke vide hvilken behandling de får, da studiet er dobbeltblindet. Under studiet vil deltagerne blive nøje overvåget gennem forskellige undersøgelser, herunder blodprøver, urinprøver, hjerterytmeundersøgelser, måling af vitale tegn som blodtryk og puls, samt fysiske og neurologiske undersøgelser.
Lægemidlet vil blive målt i væsken omkring rygmarven og i blodet for at forstå hvordan kroppen håndterer det. Studiet vil følge deltagerne over en længere periode for at indsamle information om eventuelle bivirkninger og hvordan lægemidlet påvirker kroppen. Alle sikkerhedsdata vil blive registreret omhyggeligt gennem hele studieforløbet.
Holland 
Italien 
Sverige 
Tyskland 
