Indholdsfortegnelse

• Oversigt over studiet
• Hvem studiet er for
• Hvad forskerne måler
• Behandling og sammenligning med placebo
• Hvad fase 1/2 betyder
• Praktiske oplysninger

Oversigt over studiet

Dette kliniske forsøg undersøger LTX-002 SODIUM hos voksne med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).^[1]

Studiet er et interventionelt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en undersøgelsesbehandling, og forskerne følger resultatet.^[1]

Forsøget er autoriseret og har et planlagt deltagerantal på 56.^[1]

Hvem studiet er for

Studiet er rettet mod voksne deltagere med ALS.^[1]

ALS er den sygdom, som forsøget specifikt undersøger, så målgruppen er ikke en bred gruppe, men personer med denne diagnose.^[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål er sikkerhed og tolerabilitet, altså om behandlingen kan gives uden uacceptabel belastning for deltagerne.^[1]

Forskerne måler også bivirkninger, herunder hændelser under behandlingen, alvorlige bivirkninger og ændringer i symptomer eller fund.^[1]

Derudover vurderes laboratorieprøver som blodkemi, blodtal og urinprøver, samt EKG, vitale tegn og fysiske og neurologiske undersøgelser.^[1]

Behandling og sammenligning med placebo

Deltagerne får LTX-002 SODIUM givet i spinalkanalen, også kaldet den intratekale plads.^[1]

Studiet sammenligner denne behandling med placebo, som ser ens ud, men ikke indeholder aktivt stof.^[1]

Placeboen består af en tilsvarende mængde steril aCSF-opløsning, som er beregnet til intratekal brug.^[1]

Hvad fase 1/2 betyder

Et fase 1/2-studie er et tidligt forsøg, hvor man både ser på sikkerhed og på de første tegn på effekt.^[1]

Det betyder, at forskerne stadig er i gang med at lære, hvordan behandlingen opfører sig i mennesker med sygdommen.^[1]

Praktiske oplysninger

Studiet har status Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.^[1]

De vigtigste resultater, der følges, er ændringer i bivirkninger, laboratorieprøver, EKG, vitale tegn samt fysiske og neurologiske undersøgelser.^[1]

Samlet set er dette et tidligt studie, der undersøger, om LTX-002 SODIUM kan gives sikkert til voksne med ALS, og hvordan kroppen reagerer på behandlingen sammenlignet med placebo.^[1]