Undersøgelse af sikkerheden ved brug af VTx-002 til patienter med ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny behandling til personer med Amyotrofisk Lateral Sklerose, også kendt som ALS. ALS er en sygdom, der påvirker de nerveceller, som styrer kroppens bevægelser. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og hvordan kroppen tåler stoffet VTx-002.

Behandlingen med VTx-002 gives som en injektion direkte i brystområdet. For at kunne give medicinen anvendes også et hjælpestof kaldet natriumdihydrogenfosfatdihydrat. Under forløbet vil man holde øje med forskellige reaktioner i kroppen og bruge metoder som MRI, som er en scanning, der bruger magnetfelter til at lave detaljerede billeder af kroppens indre, for at sikre, at behandlingen er sikker.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel.
  • Du skal have en diagnose med ALS (en sygdom, der påvirker nerverne og musklerne) bekræftet efter specifikke medicinske retningslinjer kaldet El Escorial-kriterierne.
  • Det må højst være 18 måneder siden, du første gang oplevede svaghed i kroppen, såsom svage lemmer, problemer med at tale (dysartri), problemer med at synke (dysfagi) eller åndedrætsbesvær.
  • Du skal have fået vacciner mod pneumokokker (en type bakterie, der kan give lungebetændelse) og helvedesild inden for de sidste 10 år, eller acceptere at få disse vacciner under undersøgelsen.
  • Du skal have en risikoscore (en vurdering af sygdommens forløb) mellem -2 og -6 målt med TRICALS-metoden.
  • Din lungefunktion, målt som SVC % (en måling af, hvor meget luft du kan indånde, mens du sidder op), skal være på mindst 80 % af det, man ville forvente for din alder og højde.
  • Det skal bekræftes gennem genetiske tests, at du ikke har de specifikke former for ALS, der skyldes mutationer i generne FUS eller SOD1.
  • Du skal kunne give skriftligt samtykke (en underskrevet accept) og være villig til at følge alle studiets regler og besøg.
  • Du skal have en pålidelig omsorgsperson eller juridisk repræsentant, som kan støtte dig i studiet og give tilladelse på dine vegne, hvis din sygdom skulle blive så fremskreden, at du ikke længere selv kan give samtykke.
  • Du skal have gennemført de relevante kræftscreeninger, som er normale for din alder og dit køn.
  • Hvis du bruger medicinen riluzol eller edaravon, skal du have været på en stabil dosis i mindst 4 uger (for riluzol) eller have gennemført en fuld behandlingscyklus (for edaravon), før studiet starter.
  • Kvinder, der kan blive gravide, må ikke være gravide eller ammende, og skal have en negativ graviditetstest i blodet og urinen.
  • Kvinder, der ikke kan blive gravide, skal enten være kirurgisk sterile (f.eks. gennem en operation, hvor livmoderen eller æggelederne er fjernet) eller være i overgangsalderen (defineret ved ingen menstruation i mindst 2 år og bestemte niveauer af hormonet FSH).
  • Kvinder og mænd, der kan forårsage graviditet, skal bruge meget effektiv prævention (forebyggelse af graviditet, såsom p-piller, spiral eller kondom) før, under og efter studiet.
  • Mænd må ikke donere sæd under hele studiet og i 90 dage efter det er slut.
  • Kvinder må ikke donere æg under hele studiet og i 90 dage efter det er slut.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke have andre sygdomme i centralnervesystemet (hjernen og rygmarven) eller det perifere nervesystem (nerverne uden for hjernen og rygmarven), som kan være årsag til dine symptomer eller gøre det svært at måle resultaterne af studiet.
  • Lægen må ikke finde unormale resultater i dine blodprøver eller andre laboratorietests, som vurderes at være vigtige for dit helbred.
  • Du må ikke tidligere have modtaget gen- eller celleterapi (behandlinger, der ændrer på kroppens gener eller celler).
  • Du må ikke have fået levende vacciner i de sidste 4 uger før undersøgelsen.
  • Du må ikke være gravid eller amme.
  • Du må ikke bruge blodfortyndende medicin (medicin der gør blodet mindre tykt) i de sidste 2 uger før en rygmarvsvæskeprøve, eller hvis du har brug for at starte på det under studiet.
  • Du må ikke have klaustrofobi (angst for lukkede rum) eller ikke kunne tåle de midler, man bruger til at se ind i kroppen under en scanning (som MRI eller CT-scanning).
  • Du må ikke have grunde til ikke at kunne tåle bedøvelse eller dyb afslapning under medicinsk behandling.
  • Du må ikke teste positivt for misbrug af stoffer (som f.eks. narkotika eller visse beroligende midler), medmindre det er ordineret af en læge.
  • Du må ikke være meget svag eller skrøbelig, eller have en sygdom, der gør det usikkert for dig at deltage.
  • Du må ikke have en kendt allergi over for det medicin, der undersøges (VTx-002).
  • Dine scanninger af rygsøjlen, nakken eller hjernen må ikke vise alvorlige fejl, såsom tidligere blødninger (hvor blod er løbet ud i vævet) eller infarkter (områder hvor væv er døde på grund af manglende blodtilførsel).
  • Du må ikke have en luftvejstracheostomi (et hul i halsen til vejrtrækning) eller en fodringssonde (et rør til mad gennem næsen eller maven).
  • Du må ikke have modtaget eksperimentel medicin, stamceller eller andre forsøgsbehandlinger inden for de sidste 30 dage.
  • Du må ikke have indopereret udstyr som f.eks. en hjernestimulator (en enhed der sender elektriske impulser til hjernen) eller en shunt (et rør der leder væske væk fra hjernen).
  • Du må ikke have en overfølsomhed over for kortikosteroider (en type medicin der dæmper betændelse) eller have visse sygdomme som osteoporose (knogleskørhed) eller ukontrolleret højt blodtryk.
  • Du må ikke have sygdomme inden for de sidste 6 måneder, der kan påvirke studiet, herunder leverproblemer, autoimmune sygdomme (hvor kroppen angriber sig selv), eller diabetes, der ikke er velreguleret.
  • Du må ikke have haft hjerteproblemer som f.eks. hjerteinfarkt (blodprop i hjertet) eller alvorlig hjerterytmeforstyrrelse inden for det sidste år.
  • Du må ikke have haft alvorlige afvigelser i dit EKG (en måling af hjertets elektriske aktivitet).
  • Du må ikke have haft kræft inden for de sidste 5 år (med visse undtagelser).
  • Du må ikke have et misbrug af alkohol eller stoffer inden for de sidste 2 år.
  • Du må ikke have en psykiatrisk diagnose, der kan gøre det svært at gennemføre studiet, eller være i risiko for at skade dig selv.
  • Du må ikke have medicinske tilstande, der gør det farligt at få foretaget en lumbalpunktur (en prøve, hvor man stikker en nål ind i rygmarvsvæsken), såsom problemer med at størkne blodet eller for højt tryk inde i kraniet.
  • Du må ikke have haft et slagtilfælde (hjerneblødning eller blodprop i hjernen) eller en TIA (en midlertidig advarsel om slagtilfælde) inden for det sidste år.
  • Du må ikke have haft krampeanfald eller uforklarlige besvimelser inden for de sidste 10 år.
  • Du må ikke have en aktiv eller alvorlig infektion (som f.eks. lungebetændelse eller betændelse i hjernen) inden for de sidste 12 uger.
  • Du må ikke have forhøjede værdier i dine blodprøver relateret til leveren, nyrerne, blodprocenten eller dit immunforsvar.
  • Du må ikke have infektioner med hepatitis (leverbetændelse) eller HIV.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
30.04.2026
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
30.04.2026
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
30.04.2026

Forsøgssteder

VTx-002 er et eksperimentelt lægemiddel, som testes i dette forsøg for at undersøge, hvordan det påvirker personer med sygdommen ALS. Det gives som en sprøjte direkte ind i brystbenet.

Undersøgte sygdomme:

Amyotrophic Lateral Sclerosis – Denne sygdom rammer de nerveceller, der styrer kroppens bevægelser. Sygdommen medfører, at de nerveceller, der forbinder hjernen med musklerne, gradvist svækkes. Som sygdommen skrider frem, mister musklerne deres evne til at modtage signaler. Dette fører til, at musklerne bliver svagere og mindre effektive. Forløbet indebærer ofte en tiltagende besvær med at udføre fysiske handlinger.

Forsøgs-ID:
2025-522697-37-00
Protokolkode:
VTx-002-01-001
Forsøgsfase:
Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af cromoglicat-inhalation som supplerende behandling til patienter med let til moderat ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Tyskland Polen Spanien
  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af pridopidin til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3