Europas førende søgning efter kliniske forsøg

VTX-002

Denne artikel handler om kliniske forsøg med VTX-002 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Forsøgene undersøger især sikkerhed, tolerabilitet og tidlige målepunkter efter en enkelt behandling. Målgruppen er deltagere med ALS i et fase 1/2-forsøg.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det eneste beskrevne kliniske forsøg med VTX-002 i de givne data er et interventionalt forsøg, hvor man tester en behandling direkte i deltagere.[1] Forsøget har titlen “A Phase 1/2 Study of the Safety and Tolerability of ICM VTx-002 in participants with ALS”, og det undersøger personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).[1]

Formålet er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet ved stigende doser af en enkelt administration af VTX-002.[1] Forsøget bruger også en sammenligningsbehandling kaldet VTX-002 Diluent, som er nævnt i forsøgsdataene.[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget er målrettet deltagere med ALS.[1] ALS er en sygdom i nervesystemet, som gradvist svækker musklerne, og derfor er det vigtigt at undersøge nye behandlinger i netop denne gruppe.[1]

Der er planlagt 12 deltagere i forsøget, så det er et meget lille tidligt studie.[1] Små tidlige forsøg bruges ofte til at få de første oplysninger om, hvordan en behandling virker i kroppen, og om den kan tåles.[1]

Hvad forskerne undersøger

Hovedmålet er at se på sikkerhed og tolerabilitet af VTX-002.[1] Sikkerhed betyder, om behandlingen giver uacceptable problemer, mens tolerabilitet betyder, hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.[1]

Forsøget ser på en enkelt administration af VTX-002 i stigende doser.[1] “Stigende doser” betyder, at forskerne undersøger forskellige mængder af behandlingen for at lære mere om, hvordan kroppen reagerer.[1]

Forsøget er fase 1/2, hvilket betyder, at det ligger tidligt i den kliniske udvikling.[1] I denne type forsøg ser man både på tidlig sikkerhed og på de første tegn på, om behandlingen kan være nyttig.[1]

Målepunkter i forsøget

Det vigtigste målepunkt er behandlingsopståede bivirkninger (TEAEs), som er bivirkninger, der starter efter behandlingen er givet.[1] Forskerne vurderer blandt andet deres art, hvor ofte de opstår, hvor alvorlige de er, om de kan forbindes med behandlingen, og hvordan de udvikler sig over tid.[1]

  • Laboratorieværdier: disse prøver kan vise, om kroppen reagerer på behandlingen på en måde, der kræver opmærksomhed.[1]
  • MR-scanning: denne billedundersøgelse bruges til at se efter ændringer inde i kroppen.[1]
  • Treatment-induced Peripheral Neuropathy Assessment Scale (TNAS): denne skala bruges til at vurdere påvirkning af nerver uden for hjernen og rygmarven.[1]
  • Cellulære responser: forskerne ser på, hvordan celler reagerer på både vektoren og det protein, som genet koder for.[1]
  • Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS): denne skala bruges til at vurdere selvmordstanker og selvmordsadfærd.[1]

Disse målepunkter viser, at forsøget ikke kun handler om bivirkninger, men også om at forstå flere tidlige sikkerhedsmarkører efter behandlingen.[1]

Fase og forsøgsstørrelse

Forsøget er angivet som Phase 1/2 og er godkendt med status Authorised.[1] Det betyder, at forsøget har fået lov til at starte i den angivne ramme.[1]

Med kun 12 deltagere er dette et lille forsøg, som typisk bruges til at indsamle tidlige data før større undersøgelser.[1] Den lille størrelse passer godt til et tidligt sikkerhedsforsøg, hvor man vil følge deltagerne tæt.[1]

Status for forsøget

Forsøget har status Authorised i de givne data.[1] Der er ikke oplyst flere resultater i materialet, så beskrivelsen her handler om forsøgsdesignet, målene og målgruppen.[1]

Forsøgs-ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2025-522697-37-00 Phase 1/2 Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) Authorised 12

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med VTX-002? Forsøget undersøger, om VTX-002 er sikkert og tåles godt hos personer med ALS. Det ser også på tidlige tegn på, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.
  • Hvem kan deltage i forsøget? Forsøget er lavet for deltagere med amyotrofisk lateral sklerose, også kaldet ALS. Der er kun tale om et lille forsøg med 12 deltagere.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 1/2. Det betyder, at man både ser på tidlig sikkerhed og på de første tegn på, hvad behandlingen gør.
  • Hvad måler forskerne i forsøget? Forskerne måler blandt andet bivirkninger, blodprøver, MR-scanninger, vurdering af nerver og cellers reaktion på behandlingen. De bruger også en skala til at vurdere selvmordstanker og selvmordsadfærd.
  • Hvor mange deltagere er der i forsøget? Der er planlagt 12 deltagere. Det er et meget lille tidligt forsøg, som typisk bruges til at få mere viden om sikkerhed.

Igangværende kliniske forsøg for VTX-002

  • Undersøgelse af sikkerheden ved brug af VTx-002 til patienter med ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Holland Spanien

Ordliste

  • Amyotrofisk lateral sklerose (ALS): En alvorlig sygdom i nervesystemet, som gradvist svækker musklerne.
  • Fase 1/2: Et tidligt stadie i klinisk forskning, hvor man både ser på sikkerhed og de første tegn på effekt.
  • Sikkerhed: Om behandlingen kan gives uden uacceptable problemer eller alvorlige skader.
  • Tolerabilitet: Hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.
  • Bivirkninger: Uønskede reaktioner eller gener, som kan opstå under behandling.
  • Behandlingsopståede bivirkninger (TEAEs): Bivirkninger, der starter efter behandlingen er givet.
  • Laboratorieværdier: Resultater fra blod- eller andre prøver, som kan vise, hvordan kroppen reagerer.
  • MR-scanning: En billedundersøgelse, der bruger magnetfelter til at se ind i kroppen.
  • TNAS: En skala til at vurdere symptomer på perifer nervepåvirkning, altså påvirkning af nerver uden for hjernen og rygmarven.
  • C-SSRS: En vurderingsskala, der bruges til at undersøge selvmordstanker og selvmordsadfærd.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2025-522697-37-00