Dette er et undersøgelse af sigdcelleanæmi hos børn og unge. Sigdcelleanæmi er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer får en unormal form, der ligner en segl, hvilket kan føre til blokering af blodkarrene og forårsage smerte og andre komplikationer. I denne undersøgelse vil deltagerne modtage behandling med lægemidlet etavopivat, som gives som granulat til indtagelse gennem munden. Formålet med undersøgelsen er at vurdere hvordan kroppen optager og nedbryder etavopivat, samt at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af lægemidlet hos børn og unge med sigdcelleanæmi.
Undersøgelsen er delt op i forskellige aldersgrupper, der omfatter børn fra 6 måneders alder op til 18 år. Deltagerne vil modtage etavopivat i en primær behandlingsperiode på 24 uger, efterfulgt af en forlængelsesperiode. Under undersøgelsen vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i blodet, og lægen vil følge eventuelle bivirkninger. Undersøgelsen vil også se på hvordan behandlingen påvirker mængden af hæmoglobin i blodet, som er det stof der transporterer ilt i de røde blodlegemer, samt hvordan ofte deltagerne oplever smertekriser, også kaldet vasoocklusive kriser, hvor blodkarrene bliver blokeret.
Deltagerne kan fortsætte med deres nuværende behandling med hydroxyurea, crizanlizumab eller L-glutamin under undersøgelsen, hvis dosen har været stabil i en periode. Under undersøgelsen vil der blive gennemført forskellige målinger og vurderinger, herunder spørgeskemaer om træthed og undersøgelser med ultralyd af blodkarrene i hjernen hos børn over 2 år. Alle bivirkninger og ændringer i helbredstilstanden vil blive nøje overvåget gennem hele undersøgelsen, som forventes at vare frem til 2029.
Frankrig