Dette kliniske forsøg undersøger type 1 myoton dystrofi, som er en arvelig sygdom der påvirker musklerne og gør dem stive og svage. Sygdommen kan også påvirke andre dele af kroppen. I forsøget vil deltagerne enten få behandling med et lægemiddel kaldet ARO-DM1 eller placebo. ARO-DM1 indeholder det aktive stof ADS-019 og gives som en infusion direkte i blodet gennem en vene. Formålet med forsøget er at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og virkningen af ARO-DM1 hos personer med type 1 myoton dystrofi.

Forsøget er opdelt i flere dele, hvor forskellige doser af lægemidlet afprøves. I den første del af forsøget får deltagerne en enkelt dosis af ARO-DM1 eller placebo for at se, hvordan kroppen reagerer på medicinen. Derefter får nogle deltagere flere doser over en længere periode for at undersøge, om behandlingen er sikker og virker godt over tid. Under forsøget vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i kroppen og for at se, hvordan medicinen påvirker sygdommen.

Deltagerne i forsøget skal være mellem 18 og 65 år gamle og have en bekræftet diagnose af type 1 myoton dystrofi med en bestemt genetisk forandring. De skal have synlige tegn på sygdommen, herunder muskelstivhed, og skal kunne gå mindst 10 meter uden hjælp, selvom hjælpemidler til benene er tilladt. Forsøget vil følge deltagerne over en periode for at overvåge eventuelle bivirkninger og for at vurdere, hvordan lægemidlet virker på sygdommen.