Undersøgelse af Rituximab-behandling styret af B-celle niveau hos børn med kompliceret nefrotisk syndrom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse, kaldet MEMORINEPH-undersøgelsen, fokuserer på en nyrelidelse hos børn kendt som steroidsensitivt nefrotisk syndrom. Dette er en tilstand, hvor nyrerne lækker store mængder protein ud i urinen, hvilket kan føre til hævelser i kroppen. Undersøgelsen kigger specifikt på komplicerede former af denne sygdom, hvor børnene oplever gentagne tilbagefald af symptomerne på trods af behandling med medicin som mykofenolat mofetil og andre immundæmpende lægemidler.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, hvor mange genbehandlinger med medicinen Rixathon der er optimale for børn med denne komplicerede form af nyresygdom. Rixathon er et lægemiddel, der virker ved at påvirke bestemte celler i immunsystemet kaldet B-celler. Undersøgelsen sammenligner to forskellige behandlingsmetoder: den ene gruppe følges baseret på genopbygningen af alle B-celler, mens den anden gruppe følges baseret på genopbygningen af specielle B-celler kaldet hukommelsesceller. Hukommelsesceller er en type B-celler, der husker tidligere infektioner og hjælper kroppen med at forsvare sig mod sygdomme.

Under undersøgelsen vil deltagerne blive fulgt i 24 måneder efter behandlingen. Læger vil overvåge, hvor mange gange sygdommen kommer tilbage, hvor mange dage patienterne skal være indlagt på hospitalet, og hvor mange alvorlige infektioner de får. De vil også måle, hvor lang tid der går, før de første tegn på tilbagefald opstår. Derudover vil forskerne undersøge niveauerne af forskellige immunoglobuliner i blodet, som er stoffer der hjælper kroppen med at bekæmpe infektioner. Dette inkluderer test af, hvor godt kroppen kan producere antistoffer mod sygdomme som tetanus og hepatitis B efter vaccination.

1 Indledende vurdering og randomisering

Du vil blive tildelt tilfældigt til en af to behandlingsgrupper. Arm A følger niveau af alle B-celler i blodet, mens Arm B følger specifikke hukommelses B-celler.

Der tages blodprøver for at måle dit nuværende niveau af B-celler ved hjælp af en teknik kaldet flowcytometri. B-celler er en type hvide blodlegemer, der er vigtige for dit immunsystem.

Du vil få information om, hvilken gruppe du er blevet tildelt, og hvordan behandlingen vil forløbe.

2 Første behandling med Rixathon

Du modtager den første behandling med Rixathon, som er medicinen rituximab. Dette er et lægemiddel, der påvirker B-cellerne i dit immunsystem.

Medicinen gives som en infusion direkte i en vene gennem en slange. Infusionen foregår på hospitalet under lægeligt tilsyn.

Dosis og varighed af infusionen vil blive bestemt af dit behandlingsteam baseret på din vægt og tilstand.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du skal møde op til regelmæssige opfølgningsbesøg gennem hele studieperioden på 24 måneder.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle dit B-celleniveau og kontrollere, om dine B-celler er ved at komme tilbage.

Din læge vil også kontrollere for tegn på tilbagefald af din nyresygdom ved at teste din urin for protein.

4 Beslutning om yderligere behandlinger

Baseret på resultaterne af dine blodprøver vil dit behandlingsteam beslutte, om du har brug for yderligere infusioner med Rixathon.

Hvis du er i Arm A, får du næste behandling, når alle dine B-celler er kommet tilbage til normale niveauer.

Hvis du er i Arm B, får du næste behandling, når specifikke hukommelses B-celler er kommet tilbage til normale niveauer.

Antallet af yderligere behandlinger vil variere fra patient til patient og afhænger af, hvor hurtigt dine B-celler kommer tilbage.

5 Løbende overvågning af sygdom

Du skal regelmæssigt teste din urin hjemme for at kontrollere for tegn på tilbagefald af din nyresygdom.

Et tilbagefald defineres som genkomst af store mængder protein i urinen eller positive urintestresultater over flere dage.

Du skal rapportere eventuelle ændringer i din tilstand til dit behandlingsteam, herunder hævelser eller andre symptomer.

Alle tilfælde af tilbagefald, indlæggelser og alvorlige infektioner vil blive registreret og overvåget.

6 Overvågning af immunsystem

Der vil regelmæssigt blive taget blodprøver for at måle niveauer af immunoglobuliner (IgG, IgM, IgA), som er antistoffer, der hjælper med at bekæmpe infektioner.

Dit behandlingsteam vil også teste specifikke antistoffer mod sygdomme som stivkrampe og hepatitis B for at sikre, at din vaccination stadig beskytter dig.

Hvis dine immunoglobulinniveauer bliver for lave (kaldes hypogammaglobulinæmi), kan det være nødvendigt med erstatningsbehandling.

7 Afsluttende evaluering

Ved slutningen af den 24-måneders opfølgningsperiode vil dit behandlingsteam evaluere, hvor mange gange du har haft brug for Rixathon-behandling.

Der vil blive foretaget en endelig vurdering af antallet af tilbagefald, indlæggelsesdage og alvorlige infektioner, du har oplevet under studiet.

Resultaterne fra de to behandlingsgrupper vil blive sammenlignet for at bestemme, hvilken metode der er mest effektiv til at beslutte, hvornår yderligere behandling er nødvendig.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du eller dit barns forældre/værge skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen, før nogen procedurer påbegyndes
Dit barn skal være mellem 3 og 24 år gammel
Dit barn skal have en kompliceret form af hyppigt tilbagevendende nyresygdom eller steroid-afhængig nyresygdom – dette betyder, at nyresygdommen kommer tilbage ofte eller kræver kontinuerlig behandling med steroid-medicin
Dit barn skal have mindst 2 tilbagefald om året – det vil sige, at sygdommen kommer tilbage mindst to gange årligt
Dit barn skal allerede være i behandling med medicin kaldet mycophenolat mofetil og/eller en calcineurin-hæmmer – disse er immundæmpende lægemidler, der hjælper med at kontrollere immunsystemet
Medicinen skal gives i den rigtige dosis: 3-5 mg pr. kilo kropsvægt fordelt på 2 daglige doser
Det er tilladt, hvis dit barn tidligere har fået behandling med RTX – dette er en type medicin, der påvirker bestemte celler i immunsystemet
Du og dit barn skal kunne kommunikere godt med læge-teamet og forstå samt udføre de nødvendige procedurer for at gennemføre undersøgelsen
Hvis dit barn er i den fødedygtige alder (piger), skal der bruges sikker prævention under hele undersøgelsesperioden – dette kan være afholdenhed, barriere-prævention eller hormonel prævention

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har ikke idiopatisk steroidfølsom nefrotisk syndrom (en nyresygdom hvor nyrerne lækker protein, og som reagerer på steroidbehandling)
Din nyresygdom er ikke kompliceret – dette betyder, at sygdommen ikke er tilbagevendende eller afhængig af steroidmedicin
Du har ikke hyppigt tilbagevendende nefrotisk syndrom (FRNS) – dette betyder sygdom der kommer tilbage ofte
Du har ikke steroidafhængig nefrotisk syndrom (SDNS) – dette betyder sygdom der kræver konstant steroidbehandling for at holde sig væk
Du er ikke et barn – dette studie er kun for børn
Du har allergi eller overfølsomhed over for rituximab (RTX) – medicinen der undersøges i studiet
Du har tidligere haft alvorlige bivirkninger fra rituximab behandling
Du har aktive infektioner eller svært nedsat immunforsvar
Du har andre alvorlige sygdomme der kan påvirke studiet
Du tager medicin der kan påvirke dit immunsystem på måder der ikke er forenelige med studiet
Dine forældre eller værger kan ikke eller vil ikke give samtykke til deltagelse
Du kan ikke følge studiets krav til besøg og undersøgelser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer endnu ikke	01.11.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Rituximab

Rixathon er et lægemiddel, der hjælper med at behandle nyresygdomme hos børn. Det virker ved at påvirke bestemte celler i immunsystemet kaldet B-celler, som kan forårsage betændelse i nyrerne. Rixathon gives som en infusion direkte i blodet gennem en slange i armen. Dette lægemiddel kan hjælpe med at forhindre, at nyresygdommen kommer tilbage, og reducere behovet for andre mediciner som steroidbehandling. I dette studie undersøger lægerne, hvor mange gange børnene skal have Rixathon for at få den bedste behandling af deres nyresygdom.

Undersøgte sygdomme:

Nefrotisk syndrom

Idiopatisk steroid-sensitiv nefrotisk syndrom – En nyresygdom hvor nyrerne mister deres evne til at holde på proteiner, hvilket resulterer i store mængder protein i urinen. Sygdommen kaldes steroid-sensitiv, fordi den normalt reagerer godt på behandling med kortikosteroider. Tilstanden kan udvikle sig til komplicerede former, hvor patienten oplever hyppige tilbagefald eller bliver afhængig af kontinuerlig steroidbehandling. Sygdommen medfører ofte hævelser, især omkring øjne, ankler og ben, på grund af væskeophobning. Børn med denne tilstand kan også udvikle infektioner på grund af nedsat immunforsvar. De komplicerede former kræver ofte mere avancerede behandlingsmetoder end standard steroidbehandling.

Forsøgs-ID:

2024-511214-20-00

Protokolkode:

MEM_01_OPBG_2024

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af Rituximab-behandling styret af B-celle niveau hos børn med kompliceret nefrotisk syndrom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?