Dette studie undersøger en sygdom kaldet seglcelleanæmi, som er en arvelig blodsygdom, der påvirker de røde blodlegemer. Ved seglcelleanæmi har de røde blodlegemer en unormal form, der ligner en segl, i stedet for den normale runde form. Dette kan forårsage smertefulde episoder kaldet vaso-okklusive kriser, hvor blodcirkulationen blokeres, samt andre komplikationer som træthed og nedsat iltkapacitet.
Formålet med studiet er at vise, om behandling med medicinen etavopivat er bedre end placebo hos unge mennesker og voksne med seglcelleanæmi. Studiet er designet som et globalt fase 3 studie, hvilket betyder, at medicinen allerede har været testet i tidligere undersøgelser og nu bliver afprøvet på et større antal deltagere for at bekræfte dens virkning og sikkerhed.
Under studiet vil deltagerne få enten etavopivat eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er færdigt. Forskerne vil måle forskellige ting for at se, hvor godt behandlingen virker, herunder antallet af smerteepisoder, ændringer i hæmoglobin-niveauer (det protein i blodet, der transporterer ilt), hvor langt deltagerne kan gå på seks minutter, og hvor trætte de føler sig. De vil også måle andre blodværdier som laktatdehydrogenase, som kan vise, hvor meget skade der sker på de røde blodlegemer.



Belgien
Frankrig
Grækenland
Holland
Italien
Spanien