Undersøgelse af om medicinen etavopivat kan hjælpe personer med seglcelleanæmi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet seglcelleanæmi, som er en arvelig blodsygdom, der påvirker de røde blodlegemer. Ved seglcelleanæmi har de røde blodlegemer en unormal form, der ligner en segl, i stedet for den normale runde form. Dette kan forårsage smertefulde episoder kaldet vaso-okklusive kriser, hvor blodcirkulationen blokeres, samt andre komplikationer som træthed og nedsat iltkapacitet.

Formålet med studiet er at vise, om behandling med medicinen etavopivat er bedre end placebo hos unge mennesker og voksne med seglcelleanæmi. Studiet er designet som et globalt fase 3 studie, hvilket betyder, at medicinen allerede har været testet i tidligere undersøgelser og nu bliver afprøvet på et større antal deltagere for at bekræfte dens virkning og sikkerhed.

Under studiet vil deltagerne få enten etavopivat eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er færdigt. Forskerne vil måle forskellige ting for at se, hvor godt behandlingen virker, herunder antallet af smerteepisoder, ændringer i hæmoglobin-niveauer (det protein i blodet, der transporterer ilt), hvor langt deltagerne kan gå på seks minutter, og hvor trætte de føler sig. De vil også måle andre blodværdier som laktatdehydrogenase, som kan vise, hvor meget skade der sker på de røde blodlegemer.

1 Tilmelding og randomisering

Du bliver tilfældigt tildelt til at modtage enten etavopivat (det undersøgte lægemiddel) eller placebo (en tablet uden aktiv medicin). Ingen ved, hvilken gruppe du får tildelt – hverken du eller lægen.

Dette kaldes en dobbeltblindet undersøgelse, hvor hverken patient eller læge ved, hvilken behandling der gives.

2 Daglig tabletindtagelse

Du skal tage 200 mg etavopivat eller placebo som tabletter hver dag.

Tabletterne skal tages på samme tidspunkt hver dag for at opretholde en jævn mængde medicin i kroppen.

Det er vigtigt at tage tabletterne nøjagtigt som anvist, også selvom du føler dig bedre.

3 Regelmæssige besøg på klinikken

Du skal møde op til planlagte besøg på klinikken gennem hele undersøgelsen.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig og tage blodprøver for at måle dit hæmoglobin (de røde blodlegemer, der transporterer ilt).

Lægen vil også måle andre værdier i blodet som laktatdehydrogenase (et stof der viser, om celler bliver nedbrudt) og indirekte bilirubin (et stof der dannes, når røde blodlegemer nedbrydes).

4 Registrering af smertekriser

Du skal fortælle lægen om alle vaso-okklusiv kriser (smertekriser forårsaget af, at blodkar blokeres) du oplever.

Lægen vil registrere, hvor mange gange du har behov for lægehjælp på grund af disse smertekriser.

Det er vigtigt at rapportere alle smertekriser, da dette er en af de vigtigste måder at vurdere, om behandlingen virker.

5 Gangtest og spørgeskema om træthed

Du skal gennemføre en 6-minutters gangtest, hvor du går så langt som muligt på 6 minutter. Dette måler din fysiske funktionsevne.

Du skal udfylde et spørgeskema om træthed kaldet PROMIS Fatigue 7a Scale. Dette hjælper med at vurdere, hvor træt du føler dig i hverdagen.

Disse tests gentages ved flere besøg for at se, om der sker forbedringer.

6 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil løbende kontrollere dig for eventuelle bivirkninger ved behandlingen.

Du skal fortælle lægen om alle symptomer eller ændringer i dit helbred, uanset om du tror, de har forbindelse til medicinen.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan det være nødvendigt at justere eller stoppe behandlingen.

7 Afslutning af undersøgelsen

Undersøgelsen forventes at slutte omkring september 2028.

Ved afslutningen vil lægen foretage en sidste vurdering af din tilstand.

Du vil få besked om, hvilken behandling du har modtaget (etavopivat eller placebo), når undersøgelsen er afsluttet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være enten mand eller kvinde
  • Du skal være mindst 12 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykkeerklæringen
  • Du skal have en bekræftet diagnose af seglcelleanæmi – en sygdom hvor de røde blodlegemer har en unormal form. Dette skal være dokumenteret gennem tidligere blodprøver, der viser bestemte genetiske varianter som HbSS, HbSβ0-thalassæmi eller andre former for seglcellesygdom
  • Du skal have haft mellem 2 og 15 episoder af dokumenterede vaso-okklusive kriser inden for de sidste 12 måneder før undersøgelsen starter. Dette er smertefulde episoder, hvor blodkarrene bliver blokeret af de forkert formede blodlegemer. Disse episoder skal være registreret i din lægejournal – ikke kun baseret på din egen hukommelse
  • Dit hæmoglobin-niveau skal være mellem 5,0 og 10,0 g/dL ved screeningen. Hæmoglobin er det protein i de røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 16 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en stamcelletransplantation (behandling hvor syge celler erstattes med sunde celler fra en donor)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyresygdomme eller nyresvigt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leversygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hjerteproblemer som hjertesvigt (når hjertet ikke kan pumpe blod effektivt nok)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller er i behandling for kræft
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage, hvis du har været indlagt på hospitalet inden for de sidste 2 uger på grund af sickelcellekrise (smertefylde episoder forårsaget af sygdommen)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager visse lægemidler, der kan påvirke studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom, der gør det svært for dig at følge studieplanerne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at indtage medicin gennem munden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet klinisk studie inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Haga Hospital Haag Holland
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l. Verona Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italien
CHU Saint Pierre Bruxelles Belgien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
ARNAS Garibaldi Di Catania Catania Italien
Nosokomeio Paidon I Agia Sofia Athen Grækenland
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Thessaloniki Grækenland
University General Hospital Of Ioannina Ioannina Grækenland
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga Orbassano Italien
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
University Childrens Hospital Queen Fabiola Bruxelles Belgien
Hippokration Hospital Athen Grækenland
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Leyzi Gzigtgo Hffphbdj Of Aeogcn Athen Grækenland
Ulzptdxexj Ot Aisvtlc Edegem Belgien
Aksryio Ouooduueqlw Oxlffnwa Rneojbo Vtxer Serfz Cexunbzv Palermo Italien
Aalwpfizq Uxe Amsterdam Holland
Esatfau Uobqlynnnpfu Mwtloqu Cyxlgmi Rajmtfqtp (slyoeyw Mop Rotterdam Holland
Flxahotuf Plen Lu Ieldfocjnedya Bcwsvzmzd Dxv Hmnpkklg Uqvdqohivngqp Lh Pdz Madrid Spanien
Hxhznrng Vsun dwebakor Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
16.12.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer
16.12.2024
Grækenland Grækenland
rekrutterer
16.12.2024
Holland Holland
rekrutterer
16.12.2024
Italien Italien
rekrutterer
16.12.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
16.12.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Etavopivat er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for seglcelleanæmi. Dette lægemiddel virker ved at hjælpe de røde blodlegemer med at fungere bedre og overleve længere i kroppen. Etavopivat er designet til at reducere de smertefulde kriser og andre komplikationer, som personer med seglcelleanæmi ofte oplever. Lægemidlet tages som tabletter gennem munden og sigter mod at forbedre patienternes livskvalitet ved at mindske sygdommens symptomer og komplikationer.

Undersøgte sygdomme:

Seglcelleanæmi – Seglcelleanæmi er en arvelig blodsygdom, der påvirker de røde blodlegemer. Sygdommen opstår på grund af en ændring i hæmoglobinet, som er proteinet der transporterer ilt i blodet. De røde blodlegemer får en karakteristisk seglform i stedet for den normale runde form. Disse seglformede celler er mindre fleksible og kan sætte sig fast i små blodkar, hvilket blokerer blodgennemstrømningen. Dette fører til smerteepisoder, der kaldes vasoocklusive kriser, samt organskader over tid. Sygdommen er kronisk og progrederer gennem gentagne episoder af blokerede blodkar og påvirkning af forskellige organer i kroppen.

Forsøgs-ID:
2023-509175-16-00
Protokolkode:
NN7535-7807
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af genterapi med DREAM01 og imatinib til behandling af seglcelleanæmi hos patienter med svær sygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig
  • Afprøvning af medicinen rilzabrutinib til behandling af seglcelleanæmi hos børn og voksne

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Grækenland Italien Holland +1