Undersøgelse af ny medicin (TAK-341) til behandling af multipel systematrofi – test af virkning og sikkerhed

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Multipel systemisk atrofi er en sjælden sygdom, der påvirker nervesystemet og forårsager problemer med bevægelse, balance og kroppens automatiske funktioner som blodtryk og blærekontrol. Sygdommen forværres gradvist over tid og kan påvirke en persons evne til at gå, tale og udføre daglige aktiviteter. Denne undersøgelse tester et nyt lægemiddel kaldet TAK-341, som gives direkte i blodåren som en infusion. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om TAK-341 kan hjælpe med at bremse sygdommens forværring sammenlignet med placebo.

Undersøgelsen varer 52 uger, hvor deltagerne vil få enten TAK-341 eller placebo gennem regelmæssige behandlinger. Under hele forløbet vil deltagerne blive overvåget nøje af læger og sundhedspersonale, som vil vurdere, hvordan sygdommen udvikler sig og om behandlingen har nogen gavnlige effekter. Der vil blive foretaget forskellige undersøgelser og tests for at måle symptomernes sværhedsgrad og for at sikre deltagernes sikkerhed. Disse omfatter neurologiske undersøgelser, hvor lægen vurderer bevægelse og balance, samt blodprøver for at overvåge kroppens reaktion på behandlingen.

Deltagerne vil også få taget prøver af cerebrospinalvæske, som er den væske, der omgiver hjernen og rygmarven, for at undersøge, hvordan lægemidlet påvirker nervesystemet. Hele undersøgelsen er designet til at være dobbeltblind, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel, og hvem der får placebo. Dette hjælper med at sikre, at resultaterne er pålidelige og ikke påvirket af forventninger eller forudindtagelser.

1 Indledende undersøgelser og baseline måling

Du vil gennemgå en grundig medicinsk undersøgelse, der omfatter fysisk undersøgelse og neurologisk undersøgelse for at vurdere din tilstand før behandling begynder.

Der vil blive taget blodprøver og foretaget hjerteundersøgelse med EKG for at kontrollere dit helbred. Du vil også blive spurgt om selvmordstanker som en sikkerhedsforanstaltning.

Du skal gennemføre en hjerneskanning og få foretaget en spinalpunktur (væskeprøve fra rygmarven) for at måle forskellige stoffer i din krop.

Din sygdomstilstand vil blive vurderet ved hjælp af forskellige spørgeskemaer, herunder UMSARS (en skala til måling af symptomer ved multipel systematrofi) og andre bedømmelsesskalaer.

2 Start på infusionsbehandling

Du vil modtage enten TAK-341 (et antistof mod alfa-synuclein) eller placebo (saltvand) gennem en infusion direkte i blodbanen. Du vil ikke vide, hvilken behandling du får, da dette er et blindt studie.

Infusionerne vil blive givet på hospitalet eller klinikken under medicinsk overvågning.

Behandlingen fortsætter i 52 uger (omkring 1 år).

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du skal møde op til planlagte besøg gennem hele behandlingsperioden for at blive overvåget og evalueret.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig og spørge om eventuelle bivirkninger eller ændringer i din tilstand.

Der vil blive taget blodprøver ved hver kontrol for at måle, hvor meget medicin der er i dit blod, og for at kontrollere din sikkerhed.

Du vil blive bedt om at udfylde de samme spørgeskemaer som ved start for at følge eventuelle ændringer i dine symptomer.

4 Sikkerhedsmålinger gennem hele studiet

Din puls, blodtryk og temperatur vil blive målt ved hvert besøg.

Der vil blive foretaget regelmæssige EKG-målinger for at overvåge dit hjerte.

Du vil blive spurgt om selvmordstanker ved hjælp af Columbia-skalaen som en sikkerhedsforanstaltning.

Lægen vil kontrollere, om din krop udvikler antistoffer mod behandlingen.

5 Afsluttende evaluering ved uge 52

Efter 52 ugers behandling vil du gennemgå en afsluttende evaluering med de samme undersøgelser som ved studiestart.

Du vil få foretaget en ny hjerneskanning og spinalpunktur for at sammenligne med dine startværdier.

Alle spørgeskemaer og bedømmelsesskalaer vil blive udfyldt igen for at måle eventuelle ændringer i dine symptomer.

Der vil blive taget en sidste serie blodprøver og foretaget en afsluttende medicinsk undersøgelse.

6 Opfølgning efter behandling

Efter at behandlingen er afsluttet, vil du blive fulgt i yderligere 130 dage (hvis du er kvinde) eller 190 dage (hvis du er mand) for at overvåge eventuelle sene bivirkninger.

I denne periode skal du fortsætte med at bruge sikker prævention som aftalt ved studiestart.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal underskrive et informeret samtykke, som betyder, at du forstår, hvad undersøgelsen går ud på, og at du frivilligt vil deltage
  • Du skal have en MoCA-score på mindst 18, hvilket er en test der måler din hukommelse og tænkeevne
  • Du skal kunne forstå og følge instruktionerne i undersøgelsen efter lægens vurdering
  • Hvis du er en mand, der er seksuelt aktiv med en kvinde, der kan blive gravid, skal du bruge barrieremetoder som kondomer under hele undersøgelsen og i 190 dage efter den sidste medicin
  • Hvis du er en kvinde, skal du enten ikke kunne blive gravid eller bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 130 dage efter den sidste medicin
  • Du skal være mindst 40 år gammel
  • Du skal kunne deltage i alle planlagte undersøgelser, herunder hjernescanninger og rygmarvsvæskeprøver
  • Dit BMI skal være mellem 18 og 35, hvilket betyder at forholdet mellem din vægt og højde skal være inden for disse grænser
  • Du skal have fået stillet diagnosen MSA af en læge, som er en sygdom der påvirker bevægelse og andre kropsfunktioner
  • Dine første symptomer på MSA skal være startet inden for de sidste 4 år
  • Lægen skal vurdere, at du forventes at leve i mindst 3 år
  • Du skal have en UMSARS Part I score på maksimalt 21, som er en vurdering af dine symptomer
  • Du må ikke have for alvorlige problemer med at synke, eller falde baseret på en bestemt skala
  • Du skal have en UMSARS Part IV score på maksimalt 3, som måler hvor meget sygdommen påvirker dit daglige liv

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre sygdomme i hjernen eller nervesystemet end multipel systematrofi, som er den sygdom, der undersøges i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft en hjerneblødning eller blodprop i hjernen, som er tilstande hvor blodtilførslen til hjernen bliver afbrudt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har demens eller alvorlige problemer med hukommelse og tænkning
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ustabile psykiatriske lidelser som depression eller angst, der ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dopamin-systemet i hjernen, som er vigtige kemiske signaler i nervesystemet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme eller problemer med dit hjerte og blodkar
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kendt allergi over for studiemedicinen eller dens ingredienser
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
St. Josef-Hospital Bochum Tyskland
Paracelsus-Kliniken Deutschland GmbH & Co. KGaA Kassel Tyskland
Unidade Local De Saude De Matosinhos E.P.E. Senhora Da Hora Portugal
Deutsches Zentrum Fuer Neurodegenerative Erkrankungen e.V. Bonn Tyskland
CNS Saude Lda. Torres Vedras Portugal
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spanien
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Roskilde University Roskilde Danmark
Universitaetsklinikum Leipzig AöR Leipzig Tyskland
Hnzmyuhe Uqfhpnjmeqqao Dc Lp Pknrrkor Madrid Spanien
Apslukmgai Psyljupd Hjqzmgao Dm Mnxvrzjml Marseille Frankrig
Mgfyddo Uogzvagqey Oo Ghxh Graz Østrig
Kildzlet dgh Uaeuydohyfqg Mzkbelwc Abf München Tyskland
Unqmndnyhuzmlfywgktiq Mzjgejwo Amy Münster Tyskland
Alnhdd Uhrlxglcss Hclzcacq Aarhus Danmark
Hbsezguj Dl La Ssqjh Csee I Swiz Pjs Barcelona Spanien
Htmumatu Vqud dlgvkxsu Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
27.10.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
27.10.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
27.10.2022
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
27.10.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
27.10.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
27.10.2022
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
27.10.2022

Forsøgssteder

TAK-341 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives gennem en blodåre (intravenøst). Dette lægemiddel undersøges som en mulig behandling for multipel systematrofi, som er en sjælden neurologisk sygdom, der påvirker nervesystemet og forårsager problemer med bevægelse, balance og andre kropsfunktioner. TAK-341 er designet til at hjælpe med at bremse sygdommens progression og potentielt forbedre symptomerne hos patienter med denne tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Multipel systematrofi – Multipel systematrofi er en sjælden neurologisk sygdom, der påvirker det autonome nervesystem og bevægelsessystemet. Sygdommen opstår når nerveceller i specifikke områder af hjernen og rygmarven gradvist bryder ned og dør. Dette fører til problemer med balance, koordination og grundlæggende kropslige funktioner som blodtryk og fordøjelse. Symptomerne udvikler sig langsomt over tid og kan omfatte stivhed i muskler, problemer med at gå, svimmelhed ved rejsning og vanskeligheder med at tale tydeligt. Tilstanden påvirker også kroppens evne til at regulere temperatur, blærefunktion og andre automatiske processer. Sygdommen forværres gradvist og kan føre til betydelige funktionsnedsættelser i dagligdagen.

Forsøgs-ID:
2023-509876-40-00
Protokolkode:
TAK-341-2001
NCT ID:
NCT05526391
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Et forsøg med emrusolmin til voksne patienter med multipel systematrofi for at undersøge langtidssikkerhed og virkning af behandlingen

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien
  • Afprøvning af ny medicin (TEV-56286) til behandling af multipel systematrofi – en sjælden neurologisk sygdom

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien