Dette studie undersøger behandling af cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at forårsage tykt og klistret slim, som kan blokere luftvejene og gøre det svært at trække vejret. Studiet fokuserer på at teste en kombinationsbehandling kaldet ELX/TEZ/IVA, som består af tre lægemidler: elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor. Disse lægemidler virker sammen for at hjælpe med at forbedre funktionen af et defekt protein i kroppen, som forårsager cystisk fibrose. Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af denne behandling hos meget små børn i alderen 12 til under 24 måneder.
Studiet er et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og forældre vil vide, hvilken behandling barnet får. For at deltage i studiet skal børnene have en bekræftet diagnose af cystisk fibrose og have mindst en specifik genetisk mutation kaldet F508del i CFTR-genet, eller en anden mutation som vides at reagere på behandlingen. CFTR-genet er det gen, som når det er defekt, forårsager cystisk fibrose. Børnenes sygdom skal være stabil på tidspunktet for studiestart, og forældrene skal være villige til at holde barnet på en stabil medicinsk behandling gennem hele studieperioden.
Under studiet vil læger nøje overvåge børnenes sikkerhed gennem forskellige undersøgelser, herunder blodprøver, hjerterytmeundersøgelser kaldet EKG, måling af vitale tegn som puls og blodtryk, samt måling af iltmætningen i blodet ved hjælp af pulsoximetri. Læger vil også måle, hvor godt medicinen optages i kroppen gennem farmakokinetiske undersøgelser, som viser, hvordan kroppen behandler medicinen over tid. En vigtig måling vil være ændringer i svedklorid-niveauer, da høje niveauer af salt i sveden er et karakteristisk tegn på cystisk fibrose, og effektiv behandling kan reducere disse niveauer.
Danmark 
Holland 
Tyskland 
