Dette studie undersøger en sygdom kaldet højrisiko myelodysplastisk syndrom, som er en type kræft i knoglemarven hvor kroppen ikke producerer nok sunde blodceller. Sygdommen påvirker dannelsen af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader, hvilket kan føre til træthed, infektioner og blødningsproblemer. Studiet tester kombinationen af to lægemidler: lisaftoclax (også kaldet APG-2575) sammen med azacitidin mod placebo sammen med azacitidin hos patienter, der netop har fået stillet diagnosen højrisiko myelodysplastisk syndrom.
Formålet med studiet er at undersøge hvor effektivt det er at behandle denne sygdom med kombinationen af lisaftoclax og azacitidin sammenlignet med kun azacitidin og placebo. Azacitidin er et lægemiddel, der allerede bruges til behandling af denne type kræft, og det virker ved at hjælpe knoglemarven med at producere mere normale blodceller. Lisaftoclax er et nyt lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner i kræftcellerne, hvilket kan få dem til at dø.
Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt inddelt i to grupper – en gruppe vil få lisaftoclax sammen med azacitidin, mens den anden gruppe vil få placebo sammen med azacitidin. Både deltagerne og lægerne vil ikke vide, hvilken behandling der gives, hvilket kaldes et dobbeltblindt studie. Deltagerne vil modtage behandling gennem flere måneder, og der vil blive taget regelmæssige blodprøver og foretaget undersøgelser for at se, hvordan sygdommen reagerer på behandlingen og for at overvåge eventuelle bivirkninger.
1Screening og baseline undersøgelser
Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere din nyrefunktion, leverfunktion og andre vigtige værdier.
Der vil blive taget en graviditetstest, hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder.
Din præstationsevne (hvor godt du kan klare daglige aktiviteter) vil blive vurderet på en skala fra 0 til 2.
Din forventede levetid skal være mindst 3 måneder for at deltage i studiet.
2Randomisering og behandlingsstart
Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Hverken du eller din læge vil vide, hvilken gruppe du er i.
Du vil enten få lisaftoclax (det undersøgte lægemiddel) eller placebo (en identisk tablet uden aktiv medicin) sammen med azacitidin.
Begge grupper får azacitidin, som er en standard behandling for din tilstand.
3Daglig tabletindtagelse
Du skal tage lisaftoclax eller placebo i form af tabletter gennem munden hver dag.
Tabletterne skal tages på samme tidspunkt hver dag for at opretholde en konstant mængde medicin i kroppen.
Du skal kunne synke tabletter for at deltage i studiet.
4Azacitidin injektioner
Du vil få azacitidin som en suspension til injektion under huden.
Azacitidin gives som Azacitidine Seacross 25 mg/mL pulver til suspension til injektion.
Injektionerne vil blive givet af sundhedspersonale på hospitalet eller klinikken.
5Regelmæssige opfølgningsbesøg
Du skal møde op til regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken under hele behandlingsforløbet.
Ved hvert besøg vil du få taget blodprøver for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.
Din læge vil undersøge dig fysisk og spørge om, hvordan du har det.
6Sikkerhedsovervågning
Du skal rapportere alle bivirkninger eller ændringer i dit helbred til studiepersonalet.
Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at overvåge din nyrefunktion, leverfunktion og andre vigtige værdier.
Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan behandlingen blive justeret eller stoppet.
7Livskvalitetsvurdering
Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og daglige funktioner.
Disse spørgeskemaer bruges til at måle, hvordan behandlingen påvirker dit velbefindende.
Spørgeskemaerne er baseret på EuroQol 5 Dimension (EQ-5D) systemet.
8Prøveindsamling til forskning
Der vil blive taget ekstra blodprøver for at studere, hvordan medicinen optages og udskilles af kroppen.
Disse prøver hjælper forskerne med at forstå den optimale dosering af lisaftoclax.
Alle prøver vil blive behandlet fortroligt og anonymt.
9Svangerskabsforebyggelse
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under hele behandlingen.
Du skal fortsætte med at bruge prævention i mindst 6 måneder efter den sidste dosis af studiemedicinen.
Din partner skal også bruge prævention i samme periode.
10Behandlingsafslutning
Behandlingen kan blive stoppet af flere årsager, herunder sygdomsforværring, uacceptable bivirkninger eller dit eget ønske.
Når behandlingen stopper, vil du få en afsluttende undersøgelse med blodprøver og fysisk undersøgelse.
Du vil modtage information om din fremtidige behandling og opfølgning.
11Opfølgning efter behandling
Efter behandlingens afslutning vil du blive fulgt i en periode for at overvåge din tilstand.
Du kan blive kontaktet for at få information om din sundhedstilstand og eventuelle langtidsvirkninger.
Denne opfølgning er vigtig for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effekt af behandlingen.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have fået stillet diagnosen MDS (myelodysplastisk syndrom – en sygdom der påvirker knoglemarven) for nylig, ifølge de nyeste medicinske retningslinjer fra 2022
Din ECOG performance status skal være 2 eller lavere – dette er en skala der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter, hvor 0 betyder at du er fuldt aktiv og 2 betyder at du er oppe og i gang mindre end halvdelen af dagen
Lægerne skal vurdere at du har mindst 3 måneders forventet levetid
Du skal være i stand til at tage medicin gennem munden
Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt, hvilket måles ved blodprøver:
Din kreatininclearance skal være mindst 30 ml/min – dette måler hvor godt dine nyrer arbejder
Dit totale bilirubin i blodet må ikke være for højt – bilirubin er et stof der dannes når røde blodlegemer nedbrydes
Dine leverenzymer (ALT og AST) må ikke være for høje – disse viser om leveren fungerer normalt
Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest før du starter i undersøgelsen
Kvinder der kan blive gravid og deres partnere skal bruge sikker prævention under behandlingen og i mindst 6 måneder efter den sidste dosis af studiemedicinen
Du skal kunne forstå og frivilligt underskrive en informeret samtykke – dette er et dokument der forklarer undersøgelsen og dine rettigheder som deltager
Du skal være villig til at deltage i undersøgelsen og være i stand til at gennemføre alle de planlagte undersøgelser og opfølgende besøg
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling for myelodysplastisk syndrom (en type blodsygdom) før
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået kemoterapi (medicin der bruges til at bekæmpe kræft) eller strålebehandling (behandling med stråling) mod kræft
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden form for blodsygdom end myelodysplastisk syndrom
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention (beskyttelse mod graviditet) under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type kræft, som ikke er behandlet eller under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du har autoimmun sygdom (en sygdom hvor kroppens eget forsvar angriber sunde celler)
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem)
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en knoglemarvstransplantation (operation hvor syg knoglemarv erstattes med sund knoglemarv)
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at sluge medicin eller har mave-tarm problemer, der forhindrer optagelse af medicin
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for nogle af de stoffer, der bruges i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske undersøgelser samtidig
Lisaftoclax (APG-2575) er et eksperimentelt lægemiddel, der tilhører en gruppe kaldet BCL-2-hæmmere. Dette lægemiddel virker ved at blokere et protein, som hjælper kræftceller med at overleve. Ved at blokere dette protein kan lisaftoclax få kræftcellerne til at dø, hvilket kan hjælpe med at behandle myelodysplastisk syndrom.
Azacitidin er et kemoterapi-lægemiddel, der bruges til at behandle visse typer blodkræft, herunder myelodysplastisk syndrom. Det virker ved at påvirke DNA i kræftcellerne og hjælper normale blodceller med at vokse igen. Azacitidin gives normalt som en indsprøjtning under huden og er allerede godkendt til behandling af denne sygdom.
Myelodysplastisk syndrom – Dette er en gruppe af blodsygdomme, der påvirker knoglemarven, hvor blodcellerne dannes. Ved denne sygdom producerer knoglemarven unormale og defekte blodceller, som ikke kan fungere ordentligt. Sygdommen medfører, at kroppen ikke kan danne nok sunde røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller blodplader. Dette fører til symptomer som træthed, øget risiko for infektioner og tendens til blødninger. Sygdommen udvikler sig langsomt over tid, og blodcellernes funktion bliver gradvist dårligere. Tilstanden kan i nogle tilfælde udvikle sig til akut leukæmi.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Bulgarien 
Finland 
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Norge 
Polen 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 