Dette studie undersøger behandlingen af hereditært angioødem, som er en sjælden arvelig sygdom. Hereditært angioødem forårsager tilbagevendende anfald af hævelse, typisk i ansigtet, hals, hænder, fødder og kønsorganer, som kan være alvorlige og potentielt livstruende. Sygdommen skyldes mangel på eller defekt funktion af et protein kaldet C1-esterasehæmmer, hvilket fører til ukontrolleret produktion af stoffer, der forårsager hævelse.

Behandlingen der testes hedder NTLA-2002, som er en eksperimentel medicin designet til at reducere antallet og sværhedsgraden af hævelsesanfald. NTLA-2002 virker ved at bruge en avanceret genredigeringsteknologi til at reducere produktionen af prekallikrein, som er et protein der spiller en central rolle i udviklingen af hævelsesanfald. Formålet med dette studie er at undersøge sikkerheden og effekten af NTLA-2002 hos voksne med hereditært angioødem.

Studiet er opdelt i to faser. I den første fase vil forskellige doser af NTLA-2002 blive testet for at finde den rigtige og sikre dosis. I den anden fase vil effekten af medicinen blive sammenlignet med placebo over en periode på 16 uger. Deltagerne vil blive fulgt tæt med regelmæssige undersøgelser, hvor læger vil overvåge deres helbred og registrere eventuelle hævelsesanfald. Nogle deltagere kan også få mulighed for at modtage yderligere behandling i et opfølgningsstudie. Gennem hele studiet vil deltagerne have adgang til akut medicin til behandling af hævelsesanfald, hvis de opstår.