Dette undersøgelsesstudie handler om myoton dystrofi type 1 og type 2, som er arvelige sygdomme, der påvirker musklerne. Personer med disse sygdomme oplever ofte myotoni, hvilket betyder, at musklerne har svært ved at slappe af efter sammentrækning. Dette kan for eksempel gøre det vanskeligt at slippe grebet om en genstand efter at have holdt fast i den. I undersøgelsen vil der blive anvendt mexiletin i form af granulat til forlænget frigivelse, som tages gennem munden efter opblanding til en suspension. Mexiletin er et lægemiddel, der normalt bruges til at behandle hjerterytmeforstyrrelser, men som også kan hjælpe med at lindre myotoni. Nogle deltagere vil i stedet for mexiletin modtage placebo. Formålet med undersøgelsen er at vurdere hvor godt og hvor sikkert mexiletin virker til at lindre myotoni hos patienter med myoton dystrofi type 1 og type 2, når det tages én gang dagligt i 26 uger.

Undersøgelsen er tilfældigt fordelt og dobbeltblindet, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får mexiletin, og hvem der får placebo, før undersøgelsen er afsluttet. Deltagerne vil blive behandlet i 26 uger, hvor de tager medicinen eller placebo hver dag. Under undersøgelsen vil der blive foretaget forskellige målinger for at se, om behandlingen hjælper. Dette omfatter blandt andet test af hvor lang tid det tager for hånden at slappe af efter at have knuget et håndtag så hårdt som muligt, hvilket måles med et særligt apparat. Der vil også blive foretaget en 10 meter gangtest for at vurdere gangfunktionen, og deltagerne vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og hvordan myotonien påvirker deres daglige aktiviteter.

Undersøgelsen omfatter patienter, der er 16 år eller ældre, som har fået bekræftet diagnosen myoton dystrofi gennem genetisk testning, og som har synlig myotoni i hænderne. Deltagerne skal kunne gå 10 meter selvstændigt, selvom brug af stok eller anden hjælp er tilladt. Der vil blive foretaget undersøgelser af hjertet for at sikre, at det er sikkert for deltagerne at være med i undersøgelsen. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i mindst 7 dage efter den sidste dosis af studiemedicinen.