Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af medicinen Voxelotor til behandling af nedbrudte røde blodceller hos patienter med seglcelleanæmi

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Seglcelleanæmi er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer får en sickelform i stedet for deres normale runde form. Disse misdannede blodlegemer kan blokere blodkarrene og forårsage smerte samt skade på forskellige organer. I dette studie undersøges effekten af lægemidlet Voxelotor, som er designet til at hjælpe de røde blodlegemer med at bevare deres normale form og dermed reducere komplikationerne ved sygdommen.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, om Voxelotor kan reducere nedbrydningen af røde blodlegemer i blodkarrene, hvilket måles ved at se på mængden af hæmoglobin (det røde farvestof i blodet) i blodplasmaet. Studiet følger patienterne over 48 uger, hvor de vil modtage Voxelotor og gennemgå forskellige undersøgelser for at måle behandlingens effekt. Der vil blive taget blodprøver for at måle hæmolyse (nedbrydning af røde blodlegemer) og for at vurdere, hvor længe de røde blodlegemer overlever i kroppen.

Under forløbet vil patienterne få foretaget forskellige undersøgelser, herunder MRI-scanninger af hjernen og nyrerne for at vurdere blodgennemstrømningen og eventuelle skader på disse organer. Der vil også blive målt på hjertefunktion, lungekapacitet og kognitiv funktion for at se, om behandlingen forbedrer organernes tilstand. Gangtests og blodprøver vil blive brugt til at overvåge patienternes generelle tilstand og behandlingens sikkerhed gennem hele studieperioden.

1 start af behandling og baseline undersøgelser

Du vil begynde at tage voxelotor som filmovertrukne tabletter på 500 mg hver dag. Voxelotor er et lægemiddel, der hjælper med at forhindre, at dine røde blodceller får den karakteristiske seglform, som forårsager komplikationer ved seglcellesygdom.

På dette tidspunkt vil der blive taget forskellige blodprøver for at måle din baseline hæmoglobin i blodet (plasma hæmoglobin). Dette er et mål for, hvor meget dine røde blodceller går i stykker inde i dine blodårer, hvilket kaldes intravaskulær hæmolyse.

Du vil få foretaget MRI-scanninger af din hjerne og nyrer for at se, hvor godt blodet strømmer til disse organer, og for at måle mængden af ilt-fattig hæmoglobin.

Der vil blive udført en 6 minutters gangtest for at måle, hvor langt du kan gå, og hvor godt din krop optager ilt under let aktivitet.

Du vil få målt din nyrefunktion gennem blod- og urinprøver for at se, hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer.

Der vil blive foretaget forskellige hjerte- og lungeundersøgelser, herunder en ekkokardiografi (ultralyd af hjertet) og en submaksimal cardiopulmonær belastningstest for at vurdere, hvor godt dit hjerte pumper blod.

2 daglig behandling og opfølgning

Du skal fortsætte med at tage voxelotor 500 mg én gang dagligt i hele studieperioden, som varer 48 uger (næsten et år).

Hvis du allerede tager andre lægemidler som hydroxyurea (HU), erythropoetin (EPO), ACE-hæmmere, glutamin eller crizanlizumab, skal du fortsætte med den samme dosis, som du har taget i mindst 3 måneder før studiet startede.

Gennem hele studieperioden vil dit behandlingsteam holde øje med eventuelle bivirkninger og tegn på komplikationer som vaso-okklusive kriser (smerteepisoder forårsaget af blokerede blodårer), akut thorax syndrom (en alvorlig lungekomplikation) eller priapisme (smertefuld og vedvarende erektion).

Du vil regelmæssigt få taget blodprøver for at overvåge dine røde blodcellers egenskaber, herunder deres tæthed, form og levetid.

3 mellemliggende evalueringer

På forskellige tidspunkter under de 48 uger vil du få gentaget mange af de samme undersøgelser som ved studiestart.

Der vil blive taget jævnlige blodprøver for at måle ændringer i plasma hæmoglobin og frit hæm (to markører for nedbrydning af røde blodceller).

Din total hæmoglobinmasse vil blive målt ved hjælp af en særlig åndedrætsprøve med kulmonoxid for at se, hvor meget hæmoglobin du har samlet i kroppen.

Du vil få foretaget transkranial Doppler-undersøgelser og nær-infrarød spektroskopi for at måle, hvor godt blodet strømmer til din hjerne.

Din kognitive præstation vil blive vurderet ved hjælp af MoCA-testen, som er en kort test af hukommelse og tænkning.

4 afsluttende evaluering efter 48 uger

Efter 48 ugers behandling vil alle de oprindelige undersøgelser blive gentaget for at sammenligne resultaterne med dine baseline-værdier.

Hovedformålet er at se, om der er sket en forbedring på mindst 20% i plasma hæmoglobin-niveauet, hvilket ville indikere mindre nedbrydning af dine røde blodceller.

Der vil blive målt på din blodviskositet (hvor tykt dit blod er) og dine røde blodcellers levetid ved hjælp af kulmonoxid-målinger.

Alle hjerne- og nyrescans vil blive gentaget for at se, om der er sket forbedringer i blodforsyningen til disse organer.

6-minutters gangtesten vil blive gentaget for at vurdere eventuelle forbedringer i din fysiske funktionsevne.

Alle sikkerheds- og nyrefunktionsparametre vil blive evalueret en sidste gang.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have seglcelleanæmi, som er en arvelig blodsygdom hvor de røde blodlegemer har en abnorm form
  • Du skal have en specifik type seglcelleanæmi kaldet SS eller S-β0, som er de mest alvorlige former af sygdommen
  • Dit hæmoglobinniveau skal være under 9 g/dL – hæmoglobin er det protein i blodet der transporterer ilt rundt i kroppen
  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Hvis du allerede får behandling med medicin som HU (hydroxyurea – en medicin der hjælper med at reducere smertekriser), EPO (erythropoietin – stimulerer produktion af røde blodlegemer), ACE-hæmmer eller ARB (blodtryksmedicin), glutamin eller crizanlizumab, skal dosis have været stabil i mindst 3 måneder
  • Hvis du er startet på HU-behandling, skal der være gået mindst 6 måneder siden behandlingen blev påbegyndt
  • Du skal have social sikring
  • Hvis du er kvinde, skal du have en negativ graviditetstest eller dokumentation for at være i overgangsalderen
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention som kondom, p-piller, spiral, hormonelle plastre eller injektioner, eller være seksuelt afholdenhed fra screeningperioden og indtil 4 uger efter den sidste dosis af studiemedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har fået blodtransfusion (overførsel af blod fra en donor) inden for de sidste 60 dage før undersøgelsen starter
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået hydroxyurea (medicin der bruges til behandling af seglcelleanæmi) inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået andre eksperimentelle behandlinger til seglcelleanæmi inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft en vasoocclusiv krise (smertefyldt episode hvor blodkarrene blokeres) inden for de sidste 14 dage
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke undersøgelsens resultater
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin som kan påvirke hvordan Voxelotor virker i kroppen
  • Du kan ikke deltage hvis du har allergi over for Voxelotor eller andre stoffer i medicinen
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan følge undersøgelsens regler og møde op til de planlagte besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Gbkzwd Hosudieabyg Udqyadmmdtfne Pappk Phinlibogfi Eq Nwtkmgkyabkh Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
24.03.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Voxelotor er et lægemiddel, der er udviklet til behandling af seglcelleanæmi. Dette lægemiddel virker ved at binde sig til de røde blodlegemer og hjælpe dem med at bevare deres normale form. Når røde blodlegemer har deres normale form, bliver de mindre tilbøjelige til at gå i stykker inde i blodkarrene, hvilket kan reducere komplikationerne ved seglcelleanæmi. Voxelotor kan hjælpe med at forbedre ilttransporten i kroppen og reducere de skadelige virkninger, som opstår, når de røde blodlegemer ødelægges for hurtigt.

Undersøgte sygdomme:

Seglcelleanæmi – Seglcelleanæmi er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer har en unormal sickelform i stedet for deres normale runde form. Denne formændring skyldes en genetisk mutation, der påvirker hæmoglobinet i de røde blodlegemer. De sickelformede celler er skrøbelige og går lettere i stykker end normale røde blodlegemer, hvilket fører til nedbrydning af blodlegemer i blodkarrene. Sygdommen medfører, at de røde blodlegemer har kortere levetid og dårligere evne til at transportere ilt rundt i kroppen. De sickelformede celler kan også blokere små blodkar, hvilket påvirker blodgennemstrømningen til forskellige organer. Dette kan medføre smertekriser og påvirkning af organernes funktion over tid.

Forsøgs-ID:
2024-513096-41-00
Protokolkode:
APHP200750
NCT ID:
NCT05199766
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af morfins virkning og nyrefunktion hos patienter med seglcelleanæmi under smertekrise

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

  • Afprøvning af CTX001 genterapi til behandling af børn med svær seglcelleanæmi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien