Du vil modtage plerixafor, som er et lægemiddel, der hjælper med at flytte stamceller fra din knoglemarv til dit blodomløb. Dette gør det muligt at høste de celler, der skal bruges til behandlingen.

Plerixafor gives som en injektion under huden. Lægen vil bestemme den nøjagtige dosis baseret på din vægt og tilstand.

Efter du har fået plerixafor, vil dit blod blive behandlet gennem en proces kaldet aferese. Dette betyder, at dit blod bliver taget ud gennem et kateter, stamcellerne bliver fjernet, og resten af dit blod bliver returneret til dig.

De høstede stamceller bliver derefter sendt til et laboratorium, hvor de vil blive modificeret ved hjælp af CRISPR-Cas9 teknologi. Dette er en metode til at ændre gener i cellerne.

Før du kan modtage de modificerede stamceller, skal din knoglemarv forberedes ved at fjerne de eksisterende celler. Dette sker ved hjælp af kemoterapimedicin.

Du vil modtage busulfan, som er et kemoterapimiddel, der ødelægger de celler i din knoglemarv, som producerer blodceller.

Busulfan gives gennem en vene som en infusion. Behandlingen vil vare flere dage, og lægen vil overvåge dig nøje under denne periode.

Denne del af behandlingen kan give bivirkninger som træthed, kvalme og øget risiko for infektion på grund af lavt antal hvide blodlegemer.

Du vil modtage en enkelt dosis af CTX001, som er dine egne stamceller, der er blevet modificeret i laboratoriet.

CTX001 gives som Casgevy 4-13 x 10^6 celler/mL dispersion til infusion. Dette betyder, at cellerne er blandet i en væske, så de kan gives direkte i dit blodomløb.

Infusionen gives gennem en vene og vil tage flere timer at gennemføre. Du vil blive overvåget nøje under hele processen.

De modificerede celler vil rejse til din knoglemarv, hvor de skal begynde at producere nye, sunde blodceller.

I de første 60 dage efter infusionen kan du have behov for støtte med røde blodlegemer gennem transfusioner, hvis dit blodtal er for lavt.

Du vil blive overvåget tæt for tegn på, at de nye stamceller begynder at fungere. Dette kaldes engraftment og betyder, at cellerne har etableret sig i din knoglemarv.

Lægen vil tjekke dine blodprøver regelmæssigt for at se, om antallet af neutrofiler (en type hvide blodlegemer) og blodplader stiger til normale niveauer.

Du vil være i øget risiko for infektioner, da dit immunsystem vil være svækket i denne periode.

Fra 60 dage efter din sidste blodtransfusion vil lægen begynde at måle, hvor effektiv behandlingen har været.

Det primære mål er at se, om du kan gå mindst 12 måneder i træk uden at opleve alvorlige vaso-okklusive kriser (svære smertekriser). Dette kaldes VF12.

Lægen vil også overvåge dit niveau af føtal hæmoglobin (HbF), som er en type hæmoglobin, der kan hjælpe med at forhindre seglcellekrise. Målet er at nå og opretholde niveauer på 20% eller 30%.

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at måle forskellige markører som hæmoglobin, bilirubin, haptoglobin og laktatdehydrogenase, som viser, hvor godt behandlingen virker.

I det første år efter behandlingen vil du have regelmæssige besøg hos lægen for at overvåge din tilstand.

Lægen vil registrere antallet og sværhedsgraden af eventuelle smertekriser, der stadig måtte opstå.

Du vil få målt, hvor mange gange du skal indlægges på hospital på grund af seglcellerelaterede problemer sammenlignet med før behandlingen.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere, at de modificerede celler fortsat fungerer korrekt og producerer sunde blodceller.

Opfølgningen fortsætter i op til 24 måneder efter behandlingen for at vurdere de langsigtede effekter.

Lægen vil sammenligne antallet af smertekriser per år før og efter behandlingen for at se den relative forbedring.

Der vil blive målt, hvor meget tid du tilbringer indlagt på hospital på grund af seglcellerelaterede problemer sammenlignet med før behandlingen.

Behovet for blodtransfusioner vil blive overvåget og sammenlignet med dit tidligere behov.

Lægen vil fortsætte med at måle niveauer af føtal hæmoglobin og andre blodmarkører for at sikre, at behandlingseffekten opretholdes.