Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Voxelotor

Denne artikel handler om kliniske forsøg, der undersøger Voxelotor. Forsøgene ser på, om behandlingen kan forbedre mål hos personer med seglcellesygdom, især tegn på hæmolyse og organskade. Artiklen opsummerer også, hvem der deltager, hvilken fase forsøget er i, og hvilke resultater der måles.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det beskrevne studie er interventionelt, hvilket betyder, at forskerne gav en bestemt behandling og fulgte virkningen hos deltagerne.[1]

Forsøget havde titlen “HEMolyse and Organ damage imPROvement in sickle cell disease by VoxElotor” og undersøgte Voxelotor hos personer med seglcellesygdom.[1]

Studiet er registreret som afsluttet, og det omfattede 35 deltagere.[1]

Hvad undersøger forskerne?

Forskerne ville vurdere den biologiske aktivitet af Voxelotor ved at se på reduktion af intravaskulær hæmolyse, som betyder nedbrydning af røde blodlegemer inde i blodbanen.[1]

Det vigtigste var at måle, om plasma-hæmoglobin faldt, fordi det kan bruges som et tegn på hæmolyse.[1]

Hvem deltog?

Studiet omfattede personer med seglcellesygdom.[1]

Der er ikke angivet flere detaljer i den tilgængelige forsøgsinformation om alder, køn eller andre udvælgelseskriterier.[1]

Målte resultater

Det primære resultat var en forbedring af intravaskulær hæmolyse, defineret som et fald på mindst 20 % i plasma-hæmoglobin mellem uge 0 og uge 48.[1]

Et primært outcome er det vigtigste resultat, forskerne har valgt på forhånd for at vurdere studiet.[1]

Den planlagte opfølgning gik til uge 48, så forskerne kunne se, om ændringen holdt over tid.[1]

Hvad betyder fase 2?

Dette er et fase 2-forsøg, som typisk bruges til at undersøge, om en behandling ser lovende ud i en mindre gruppe mennesker.[1]

I dette studie handler det især om, hvorvidt Voxelotor kan ændre mål, der viser sygdomsaktivitet ved seglcellesygdom.[1]

Hvordan man forstår resultaterne

Når forskerne måler plasma-hæmoglobin, ser de på en laboratorieprøve, som kan hjælpe med at vise, hvor meget røde blodlegemer nedbrydes.[1]

Et fald på 20 % eller mere blev valgt som tegn på forbedring i dette studie.[1]

Ud fra den tilgængelige information er fokus i dette forsøg på biologiske mål, ikke på en bred klinisk beskrivelse af symptomer eller mange forskellige sygdomsudfald.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT05199766 Phase 2 Seglcellesygdom Completed 35

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Voxelotor? Forsøget undersøger, om Voxelotor kan forbedre biomarkører ved seglcellesygdom. Det vigtigste mål er at se på intravaskulær hæmolyse, som betyder nedbrydning af røde blodlegemer inde i blodbanen.
  • Hvem deltog i det beskrevne forsøg? Forsøget omfattede personer med seglcellesygdom. Der var 35 deltagere i alt.
  • Hvilken fase er forsøget i? Det beskrevne forsøg er et fase 2-forsøg. Det betyder, at man undersøger, om behandlingen ser lovende ud hos en mindre gruppe mennesker.
  • Hvilket resultat målte forskerne? Det primære resultat var, om der kom en forbedring i intravaskulær hæmolyse. Det blev målt som et fald på mindst 20 % i plasma-hæmoglobin fra start til uge 48.
  • Hvad betyder det, at forsøget er afsluttet? Det betyder, at deltagerne har gennemført forsøget, og at data er blevet indsamlet. Resultaterne bruges derefter til at vurdere, hvad man har lært af studiet.

Igangværende kliniske forsøg for Voxelotor

  • Undersøgelse af medicinen Voxelotor til behandling af nedbrudte røde blodceller hos patienter med seglcelleanæmi

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

Ordliste

  • Seglcellesygdom: En arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer kan få en unormal form og give problemer i kroppen.
  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie med mennesker, hvor man undersøger en behandling eller en måde at følge sygdom på.
  • Fase 2: En forsøgsfase, hvor man ser nærmere på, om en behandling virker lovende, og hvilke mål der ændrer sig.
  • Interventionelt studie: Et studie, hvor deltagerne får en bestemt behandling, og forskerne følger effekten.
  • Intravaskulær hæmolyse: Nedbrydning af røde blodlegemer inde i blodkarrene.
  • Plasma-hæmoglobin: Hæmoglobin, som findes i blodets væske-del. Det kan bruges som et mål for hæmolyse.
  • Primært outcome: Det vigtigste resultat, som forskerne på forhånd har besluttet at måle.
  • Enrolment: Antallet af personer, der deltager i et studie.
  • Completed: At forsøget er afsluttet, og at de planlagte data er indsamlet.
  • Oral use: At en behandling tages gennem munden.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-medicinen-voxelotor-til-behandling-af-nedbrudte-rode-blodceller-hos-patienter-med-seglcelleanaemi/