Dette studie undersøger heterozygot familiær hyperkolesterolæmi, som er en arvelig sygdom hvor kroppen ikke kan fjerne kolesterol fra blodet på normal vis, hvilket fører til meget høje niveauer af LDL-kolesterol (det “dårlige” kolesterol) allerede fra en tidlig alder. Børn med denne tilstand har øget risiko for hjertesygdomme senere i livet på grund af de høje kolesterolniveauer. Studiet vil teste medicinen inclisiran, som er designet til at hjælpe med at sænke LDL-kolesterol ved at blokere produktionen af et specifikt protein kaldet PCSK9.

Formålet med studiet er at undersøge om inclisiran er sikkert og effektivt til at sænke LDL-kolesterol hos børn i alderen 6 til under 12 år med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi. Studiet er opdelt i to dele og varer i alt to år. I det første år vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten inclisiran eller placebo uden at vide, hvilken behandling de får. I det andet år vil alle deltagere få inclisiran, og både deltagerne og lægerne vil vide, hvilken behandling der gives.

Under studiet vil børnene modtage injektioner med medicinen eller placebo på bestemte tidspunkter og skal til regelmæssige kontroller, hvor der tages blodprøver for at måle kolesterolniveauer og andre vigtige værdier. Lægerne vil også overvåge børnenes generelle sundhed, vækst og udvikling gennem hele studieperioden. Mange deltagere vil fortsætte med deres eksisterende kolesterolsænkende medicin som statiner eller ezetimib under studiet.