Undersøgelse af medicinen crovalimab til at forebygge smerter hos personer med seglcelleanæmi

1

Hvad handler dette forsøg om?

Seglcelleanæmi er en arvelig sygdom, hvor de røde blodlegemer får en unormal form, der ligner en segl. Disse deformerede blodlegemer kan blokere blodkarrene og forårsage smertefulde episoder kaldet vaso-okklusive episoder, som er perioder hvor blodtilførslen til dele af kroppen bliver begrænset. Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet crovalimab, som gives sammen med eksisterende behandling for at se, om det kan forhindre disse smertefulde episoder hos personer med seglcelleanæmi.

Formålet med studiet er at evaluere, hvor effektivt crovalimab er sammenlignet med placebo til at forebygge vaso-okklusive episoder. Under studiet vil deltagerne tilfældigt få enten crovalimab eller placebo som tillægsbehandling til deres nuværende medicin mod seglcelleanæmi. Både deltagerne og lægerne vil ikke vide, hvilken behandling der gives, hvilket kaldes et dobbeltblindt studie. Behandlingen vil blive givet over en længere periode, og deltagerne vil blive overvåget regelmæssigt for at se, hvor mange smerteepisoder de oplever.

Forskerne vil måle forskellige ting under studiet, herunder hvor ofte deltagerne får vaso-okklusive episoder, hvor mange dage de skal være indlagt på hospitalet, og hvordan deres blodtal ændrer sig. De vil også undersøge, hvordan medicinen påvirker hjertets funktion og deltagernes træthedsfølelse. Studiet vil hjælpe med at bestemme, om crovalimab kan være en nyttig behandling til at reducere de smertefulde komplikationer af seglcelleanæmi.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tildelt enten crovalimab eller placebo (en inaktiv behandling) ved tilfældig udvælgelse. Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Din første dosis gives som en indledende dosis, der er højere end de efterfølgende doser.

2 Ugentlig behandling i de første 4 uger

I de første 4 uger får du behandlingen hver uge.

Medicinen gives som en subkutan injektion, hvilket betyder at den sprøjtes ind under huden.

Du skal møde op til disse behandlinger på det planlagte tidspunkt hver uge.

3 Behandling hver anden uge

Efter de første 4 uger skifter behandlingsplanen til hver anden uge.

Du fortsætter med at få den samme type injektion under huden.

Denne behandlingsplan fortsætter gennem resten af studiet.

4 Hjemmerapportering af smertekriser

Du får udleveret en håndholdt enhed til brug derhjemme.

På denne enhed skal du rapportere eventuelle smertekriser (også kaldet vaso-oklusive episoder), som du behandler derhjemme.

Det er vigtigt at du bruger enheden konsekvent gennem hele studieperioden.

5 Regelmæssige kontroller og målinger

Du skal til regelmæssige kontroller, hvor dit behandlingsteam vil måle forskellige ting i dit blod og din urin.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit hæmoglobin og andre blodværdier.

Din urin vil blive testet for at måle forholdet mellem albumin og kreatinin.

Du får foretaget en ekkokardiografi (ultralyd af hjertet) for at måle hastigheden af blodstrømmen gennem dit hjerte.

6 Overvågning af bivirkninger og sikkerhed

Dit behandlingsteam vil overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger gennem hele studiet.

Du skal rapportere alle sundhedsproblemer eller ændringer i dit helbred til dit behandlingsteam.

Regelmæssige sikkerhedsvurderinger vil blive foretaget for at sikre din sundhed.

7 Afslutning efter 49 uger

Studiet varer i 49 uger fra du starter behandlingen.

Ved afslutningen vil der blive foretaget en sidste række målinger og undersøgelser.

Du vil få en afsluttende vurdering af dit helbred og eventuelle ændringer siden studiestart.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal veje mindst 40 kg
  • Du skal være mand eller kvinde med bekræftet diagnose af HbSS (en type seglcelleanæmi) eller HbSβ0 (seglcelle beta nul thalassæmi)
  • Du skal have haft mellem 2 og 10 smerteepisoder (pludselige anfald af stærke smerter) inden for de sidste 12 måneder
  • Hvis du får anden behandling for din seglcellesygdom, skal du have fået samme dosis i mindst 3 måneder før deltagelse i undersøgelsen
  • Du skal være vaccineret mod meningokokker (bakterier der kan give hjernehindebetændelse) type A, C, W og Y
  • Du skal være vaccineret mod Haemophilus influenza type B (bakterie der kan give alvorlige infektioner)
  • Du skal være vaccineret mod pneumokokker (bakterier der kan give lungebetændelse)
  • Din leverfunktion (hvordan din lever arbejder) skal være tilstrækkelig god
  • Din nyrefunktion (hvordan dine nyrer arbejder) skal være tilstrækkelig god

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har seglcelleanæmi (en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer har en unormal form)
  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 12 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du vejer mindre end 40 kg
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en seglcellekriser (smertefulde episoder forårsaget af blokerede blodkar) inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft mere end 10 seglcellekriseer i det sidste år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har været indlagt på hospitalet mere end 5 gange på grund af seglcelleanæmi i det sidste år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået blodtransfusioner (tilførsel af donorblod) inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin kaldet hydroxyurea i mindre end 6 måneder eller hvis dosis er blevet ændret inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som kan påvirke studieresultaterne
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre eksperimentelle lægemidler eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for studielægemidlet eller dets ingredienser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l. Verona Italien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Unviersitario Miguel Servet Zaragoza Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Afavpoubg Uvr Amsterdam Holland
Hypotra Hxktb Mfdxsj &ojgqzh 1 rjr Gwuiwtg Eiscyf Créteil Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
08.03.2022
Holland Holland
rekrutterer ikke
08.03.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
08.03.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
08.03.2022

Forsøgssteder

Crovalimab er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en tilføjelse til den sædvanlige behandling for seglcelleanæmi. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at forebygge smertefulde kriser, der kaldes vaso-okklusiv episoder, som opstår, når de deforme seglceller blokerer blodkarrene og forårsager intense smerter og organskader. Crovalimab virker ved at påvirke immunsystemet på en måde, der kan reducere hyppigheden af disse kriser og forbedre livskvaliteten for patienter med seglcelleanæmi.

Seglcelleanæmi – Dette er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer har en unormal sickelform i stedet for den normale runde form. Sygdommen opstår på grund af en genetisk mutation, der påvirker hæmoglobinet i de røde blodlegemer. De sickleformede celler er stive og klæbrige, hvilket får dem til at sætte sig fast i små blodkar og blokere blodgennemstrømningen. Dette fører til smertefulde episoder kaldet vaso-oklusive kriser, hvor patienten oplever intense smerter i forskellige dele af kroppen. Over tid kan sygdommen påvirke mange organer, herunder lunger, nyrer og hjerte. De abnorme blodlegemer går også hurtigere i stykker end normale celler, hvilket kan føre til anæmi.

Forsøgs-ID:
2022-502542-28-00
Protokolkode:
BO42451
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af genterapi med DREAM01 og imatinib til behandling af seglcelleanæmi hos patienter med svær sygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig
  • Afprøvning af medicinen rilzabrutinib til behandling af seglcelleanæmi hos børn og voksne

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Grækenland Italien Holland +1