Undersøgelse af medicinen belapectin til at forebygge udvidede blodårer i spiserøret hos patienter med fedtleverbetinget skrumpelever

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet NASH cirrhose, som er en alvorlig leversygdom, der opstår når fedtophobning i leveren fører til betændelse og ardannelse. Over tid kan denne tilstand udvikle sig til cirrhose, hvor det normale levervæv erstattes af arvæv, hvilket påvirker leverens evne til at fungere normalt. En af de alvorlige komplikationer ved cirrhose er udviklingen af øsofagusvarices, som er udvidede blodkar i spiserøret, der kan blive farlige hvis de brister og bløder.

Formålet med dette studie er at undersøge, om et lægemiddel kaldet belapectin (også kendt som GR MD-02) kan forhindre udviklingen af øsofagusvarices hos patienter med NASH cirrhose. Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i tre grupper: én gruppe vil modtage en lav dosis belapectin, én gruppe vil modtage en høj dosis belapectin, og den tredje gruppe vil modtage placebo. Under studiet vil alle deltagere modtage deres tildelte behandling gennem regelmæssige infusioner, og ingen vil vide, hvilken behandling de får.

Studiet vil løbe over 18 måneder, og deltagerne vil blive overvåget nøje gennem regelmæssige undersøgelser og tests for at se, om behandlingen er effektiv til at forhindre udviklingen af øsofagusvarices. Forskerne vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og andre komplikationer relateret til leversygdommen. Gennem hele studieperioden vil deltagernes helbred blive overvåget tæt af det medicinske team.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt en af tre behandlingsgrupper: belapectin 2 mg/kg kropsvægt, belapectin 4 mg/kg kropsvægt, eller placebo (inaktiv behandling).

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får, da dette er et dobbeltblindt studie.

Du vil modtage din behandling som en injektion, der gives direkte i blodåren.

2 Regelmæssige behandlinger

Du vil modtage behandlingen med jævne mellemrum gennem hele studieperioden.

Dosis beregnes ud fra din magre kropsmasse (kroppens vægt minus fedtvæv).

Hver behandling gives som en opløsning, der injiceres i en blodåre.

3 Overvågning af spiserørsårer

Det primære formål med studiet er at se, om behandlingen kan forhindre udvikling af spiserørsårer (udvidede blodårer i spiserøret).

Du vil få regelmæssige undersøgelser for at kontrollere, om der udvikles spiserørsårer.

Disse undersøgelser vil foregå gennem hele behandlingsperioden på 78 uger (18 måneder).

4 Løbende sikkerhedsovervågning

Dit behandlingsteam vil overvåge dig for tegn på alvorlige komplikationer som blødning fra årer, væskeophobning i maven (ascites), infektion i bughulen, eller forvirring på grund af leverproblemer (hepatisk encefalopati).

Din MELD-score (et mål for leversygdommens alvorlighed) vil blive kontrolleret regelmæssigt.

Alle bivirkninger og ændringer i dit helbred vil blive nøje registreret.

5 Behandlingsperiodens afslutning

Behandlingsperioden varer i alt 78 uger (cirka 18 måneder).

I slutningen af denne periode vil dit behandlingsteam vurdere, om du har udviklet spiserørsårer eller andre komplikationer.

Resultaterne fra din behandlingsgruppe vil blive sammenlignet med de andre grupper for at se, om belapectin har været effektivt.

6 Opfølgning efter behandling

Efter behandlingsperiodens afslutning vil du fortsætte med at blive fulgt tæt af dit behandlingsteam.

Der vil blive foretaget yderligere undersøgelser for at se de langsigtede effekter af behandlingen.

Dit helbred og eventuelle ændringer i din leversygdom vil blive overvåget i en periode efter behandlingens ophør.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel
  • Du skal være mand eller kvinde
  • Hvis du kan få børn, skal du bruge to forskellige former for prævention (svangerskabsforebyggelse), hvor den ene skal være en fysisk barriere som kondom eller pessar
  • Hvis du ammer, skal du stoppe med at amme før behandlingen starter og ikke amme i 90 dage efter sidste dosis
  • Hvis du er mand, må du ikke donere sæd under studiet og i 90 dage efter sidste dosis
  • Hvis du er kvinde, må du ikke donere æg under studiet og i 90 dage efter sidste dosis
  • Du skal kunne og ville give dit skriftlige samtykke til at deltage
  • Du skal have tegn på portal hypertension (forhøjet tryk i leverens blodårer) vist ved enten: lave blodplader under 150.000 per kubikmillimeter, eller målinger der viser tryk over 6 mmHg i leverens blodårer, eller mindst to af følgende: forstørret milt på 14 cm eller mere, ekstra blodårer i maven, leverstivhed målt til 20 kPa eller mere, eller bestemte leverenzymer hvor AST er højere end ALT
  • Du skal have en historie med NASH cirrhosis (arvæv i leveren på grund af fedtlever med betændelse) bekræftet gennem enten: tidligere leverprøve der viser arvæv med fedtbetændelse, eller tidligere leverprøve med fedtbetændelse plus tegn på arvæv, eller leverprøve med arvæv og fedtindhold, eller billeder der viser fedt i leveren sammen med arvæv
  • Du skal have mindst én eller to metaboliske sygdomme som: fedme (BMI over 30 eller stor taljemål), forhøjet blodtryk, type 2 diabetes (sukkersyge), eller forhøjede fedtstoffer i blodet
  • Du må ikke have leverkræft vist gennem billeder taget inden for de sidste 6 måneder
  • Hvis du har type 2 diabetes, skal din blodsukker være velbeskyttet i mindst 3 måneder med HbA1c under 9,5%
  • Hvis du tager vitamin E eller pioglitazone, skal du have taget det samme i mindst 3 måneder
  • Hvis du tager kolesterolmedicin, skal du have taget den samme dosis i mindst 3 måneder
  • Du må ikke være gravid og skal have en negativ graviditetstest

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år gammel
  • Du har allerede esophagusvaricer (udvidede blodkar i spiserøret)
  • Du har anden type leversygdom end NASH-cirrose (fedtlever med inflammation og ardannelse)
  • Du har alvorlig hjertesvigt eller ustabil hjertesygdom
  • Du har nyresvigt eller alvorligt nedsat nyrefunktion
  • Du tager blodfortyndende medicin som warfarin eller andre antikoagulantia
  • Du har haft blødning fra maven eller tarmen inden for de sidste 6 måneder
  • Du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du er gravid eller ammer
  • Du planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du har ukontrolleret diabetes med meget høje blodsukkerværdier
  • Du har alvorlig lungesygdom der påvirker din vejrtrækning
  • Du misbruger alkohol eller stoffer
  • Du tager medicin der påvirker dit immunforsvar kraftigt
  • Du har haft levertransplantation (fået en ny lever)
  • Du står på venteliste til levertransplantation
  • Du har alvorlige psykiske lidelser der forhindrer dig i at følge studieforløbet
  • Du deltager i andre medicinske forsøg på samme tid
  • Du er allergisk over for den medicin der testes i studiet
  • Du har meget lave blodtal der kan være farlige

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Hospital Del Mar Barcelona Spanien
Az Maria Middelares Gent Gent Belgien
Eugastro GmbH Leipzig Tyskland
ID Clinic Myslowice Polen
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Hjqvgedw Udciwkvsnkjnf Moheygj Dp Vsaeruzrzu Santander Spanien
Uckkqbubia Ou Arnsvnj Edegem Belgien
Cey Cqqaf Rzbyzezbesn Lyon Frankrig
Hmwcyyic Uyqzctsahjjicw Scfgqwbcgq &vvrwab Hrucxvp dl Hfirqgelqmx Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
25.06.2020
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
25.06.2020
Polen Polen
rekrutterer ikke
25.06.2020
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
25.06.2020
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
25.06.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Belapectin (GR MD-02) er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling til at forhindre udviklingen af åreknuder i spiserøret hos patienter med NASH-cirrose. NASH-cirrose er en leversygdom, der kan føre til dannelse af åreknuder i spiserøret, som kan være farlige hvis de brister. Belapectin virker ved at påvirke visse processer i kroppen, der er forbundet med betændelse og arvævsdannelse i leveren. I dette studie testes lægemidlet for at se, om det kan hjælpe med at forhindre, at disse åreknuder overhovedet dannes hos patienter med denne type leversygdom.

Esophageal Varices – Esophageal varices are enlarged, swollen veins that develop in the lower part of the esophagus, the tube that connects the throat to the stomach. These abnormal blood vessels form when normal blood flow to the liver is blocked or restricted, causing blood to seek alternative pathways back to the heart. The increased pressure forces blood through smaller veins in the esophagus, which become enlarged and twisted over time. As these veins continue to expand under pressure, their walls become thinner and more fragile. The condition typically develops gradually as the underlying liver problem worsens. Without proper management, these swollen veins can eventually rupture and cause serious internal bleeding.

Nonalcoholic Steatohepatitis – Nonalcoholic steatohepatitis, commonly known as NASH, is a liver condition characterized by the accumulation of fat in liver cells along with inflammation and liver cell damage. Unlike alcoholic liver disease, NASH occurs in people who drink little or no alcohol. The disease begins with simple fatty liver, where fat builds up in liver cells without causing significant inflammation. Over time, this fat accumulation triggers an inflammatory response that damages liver cells and can lead to scarring. The inflammation and cell death progress gradually, often without noticeable symptoms in the early stages. As the condition advances, it can cause the liver to become increasingly scarred and hardened.

Liver Cirrhosis – Liver cirrhosis is a late-stage liver disease characterized by the replacement of healthy liver tissue with scar tissue. The condition develops when the liver repeatedly tries to repair itself from ongoing damage, forming bands of scar tissue that gradually take over normal liver tissue. As more scar tissue forms, the liver’s normal structure becomes distorted, making it difficult for blood to flow through the organ properly. The liver becomes hard and lumpy instead of smooth, and its ability to perform essential functions gradually decreases. This scarring process typically occurs slowly over many years of continuous liver damage. The formation of scar tissue is irreversible, and the liver’s function continues to decline as more healthy tissue is replaced.

Forsøgs-ID:
2024-512619-28-00
Protokolkode:
GT-031
NCT ID:
NCT04365868
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af humant serumalbumin sammenlignet med saltvand hos patienter med dekompenseret levercirrose og akut nyresvigt

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Spanien
  • Undersøgelse af blodtryksmedicinen Carvedilol til behandling af forhøjet tryk i leverens blodkar hos patienter med skrumpelever

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig