Facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1 eller FSHD1 er en arvelig sygdom, der medfører gradvis svækkelse og tab af muskelmasse. Sygdommen påvirker primært musklerne i ansigtet, skuldrene og overarmene, men kan også ramme andre muskler i kroppen. FSHD1 er forårsaget af genetiske ændringer på kromosom 4, som fører til problemer med musklernes normale funktion. Over tid kan personer med denne tilstand opleve vanskeligheder med at løfte armene, lukke øjnene helt eller smile, og de kan også få problemer med at gå.
Dette undersøgelse tester et lægemiddel kaldet satralizumab sammenlignet med placebo hos personer med FSHD1. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om satralizumab kan hjælpe med at bremse muskelforværringen og forbedre muskelstyrken hos mennesker med denne tilstand. Satralizumab er et lægemiddel, der påvirker immunsystemet og kan reducere betændelse i musklerne, hvilket potentielt kan hjælpe med at beskytte musklerne mod yderligere skade.
Undersøgelsen er opdelt i to faser og varer i alt 96 uger. I de første 48 uger vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten satralizumab eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling de får. Efter denne periode vil alle deltagere få satralizumab i de næste 48 uger. Under hele undersøgelsen vil deltagerne blive overvåget gennem regelmæssige besøg, hvor der tages blodprøver, udføres MRI-scanninger af musklerne, måles muskelstyrke, og evalueres daglige funktioner. MRI er en scanningsmetode, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af musklerne for at se, hvordan sygdommen påvirker dem over tid.
Frankrig 
