Dette kliniske forsøg undersøger facioscapulohumeral muskeldystrofi, som er en arvelig sygdom der medfører gradvis muskelsvækkelse. Sygdommen påvirker typisk musklerne i ansigtet, skulderbladene og overarmene, men kan også ramme andre muskelgrupper i kroppen. I undersøgelsen vil deltagerne enten modtage behandling med AOC 1020 eller placebo. AOC 1020 er et lægemiddel der gives som infusion direkte i blodårerne, hvilket betyder at det gives langsomt gennem et drop. Lægemidlet er udviklet til at målrette sig mod de underliggende årsager til sygdommen. Derudover anvendes 0,9% saltvand til intravenøs indgivelse i forbindelse med behandlingen.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere om AOC 1020 kan forbedre den fysiske bevægelighed hos personer med facioscapulohumeral muskeldystrofi. Undersøgelsen er designet som et randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret forsøg, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved hvem der får den aktive behandling og hvem der får placebo. Dette gøres for at sikre at resultaterne bliver så pålidelige som muligt.
Under forsøget vil deltagerne modtage behandling over en periode på 78 uger. Gennem hele forløbet vil der blive foretaget forskellige målinger for at vurdere behandlingens effekt. Dette omfatter blandt andet test af hvor hurtigt deltagerne kan gå en bestemt distance, test af muskelstyrke, og spørgeskemaer om livskvalitet og evnen til at udføre daglige aktiviteter. Der vil også blive taget blodprøver for at måle forskellige markører i kroppen der kan fortælle noget om sygdommen og behandlingens virkning.
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
Tyskland