Generaliseret myasthenia gravis er en kronisk sygdom, der påvirker forbindelsen mellem nerver og muskler, hvilket fører til muskelsvaghed og træthed. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber receptorer, der hjælper med at sende signaler fra nerverne til musklerne. Dette undersøgelsesformål er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af rozanolixizumab hos børn og unge i alderen 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis.
Under studiet vil deltagerne modtage rozanolixizumab, som gives som en indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at reducere de skadelige antistoffer, der forårsager muskelsvaghed ved myasthenia gravis. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både deltagerne og lægerne ved, hvilket behandling der gives. Behandlingsperioden varer 6 uger, efterfulgt af en observationsperiode, hvor deltagernes tilstand overvåges.
Under studiet vil lægerne nøje overvåge sikkerheden ved at registrere alle bivirkninger og måle, hvordan medicinen bevæger sig gennem kroppen. De vil også måle ændringer i niveauerne af immunoglobulin G, som er en type antistof, samt specifikke antistoffer relateret til myasthenia gravis. Deltagernes symptomer og daglige funktioner vil blive vurderet regelmæssigt for at se, om behandlingen har en positiv effekt på deres tilstand.
Italien 
Polen 
