Undersøgelse af lægemidlet Panzyga til behandling af børn med PANS

Undersøgelse af lægemidlet Panzyga til behandling af børn med PANS – en akut neuropsykiatrisk sygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger pediatrisk akut-begyndende neuropsykiatrisk syndrom, også kaldet PANS, som er en tilstand der rammer børn og unge mellem 6 og 17 år. PANS er karakteriseret ved pludselig og dramatisk begyndelse af obsessiv-kompulsiv lidelse (OCD), som er en tilstand hvor personen oplever gentagne, uønskede tanker og føler sig tvunget til at udføre bestemte handlinger igen og igen. Sammen med OCD-symptomerne oplever børnene også andre neuropsykiatriske symptomer som angst, humørsvingninger, irritabilitet, aggressiv adfærd, forringelse af skoleresultater og forskellige fysiske tegn. Nogle patienter kan have en specifik form af PANS kaldet PANDAS, hvor symptomerne er forbundet med streptokokinfektioner.

Studiet sammenligner behandling med Panzyga med placebo for at undersøge, om Panzyga er mere effektiv til at reducere sværhedsgraden af symptomer forbundet med PANS hos børn. Panzyga er et lægemiddel der indeholder antistoffer, som kan hjælpe med at regulere immunsystemet. Formålet med studiet er at bekræfte, at Panzyga er overlegen i forhold til placebo når det kommer til at reducere symptomernes sværhedsgrad hos børn med PANS.

Under studiet vil deltagerne blive tildelt enten Panzyga eller placebo og blive fulgt i løbet af 18 uger. Forskerne vil bruge forskellige bedømmelsesskalaer til at måle ændringer i OCD-symptomer, generel klinisk forbedring og hvordan tilstanden påvirker både barnet og familien. Studiet vil også undersøge, hvor længe eventuelle forbedringer varer efter behandlingen er afsluttet.

1 Baseline-periode og randomisering

Du vil gennemgå en baseline-periode, hvor lægen dokumenterer dine nuværende symptomer og tilstand.

Lægen vil bruge forskellige skalaer til at måle sværhedsgraden af dine obsessive-compulsive disorder (OCD) symptomer – det er tvangstanker og tvangshandlinger.

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage Panzyga (det aktive lægemiddel) eller placebo (saltvandsopløsning uden aktiv medicin).

Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får – dette kaldes et blindet studie.

2 Første behandlingsperiode

Du vil modtage din tildelte behandling gennem et drop i en blodåre – enten Panzyga 100 mg/ml eller 0,9% natriumchloridopløsning (saltvandsopløsning).

Behandlingen gives som en infusion direkte ind i dit blod gennem en kanyle i armen.

Under denne periode vil lægen regelmæssigt vurdere dine symptomer ved hjælp af forskellige skalaer og spørgeskemaer.

3 Vurdering ved uge 9

Ved uge 9 vil lægen foretage en grundig vurdering af dine symptomer.

Dette inkluderer måling af dine OCD-symptomer ved hjælp af CY-BOCS skalaen, som er et standardiseret måleinstrument.

Lægen vil også bruge andre vurderingsværktøjer som Clinical Global Impression (CGI) og spørgeskemaer om, hvordan symptomerne påvirker dit daglige liv.

Dine forældre eller værger vil udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og adfærd.

4 Opfølgningsperiode

Efter uge 9 vil du fortsætte i en opfølgningsperiode indtil uge 18.

I denne periode vil du ikke modtage yderligere behandling, men lægen vil fortsætte med at overvåge dine symptomer.

Formålet er at se, om eventuelle forbedringer i dine symptomer fortsætter efter behandlingen er stoppet.

5 Afsluttende vurdering ved uge 18

Ved uge 18 vil lægen foretage den endelige vurdering af dine symptomer.

Dette inkluderer samme type målinger som ved uge 9 for at sammenligne eventuelle ændringer over tid.

Lægen vil vurdere, om behandlingen har haft en varig effekt på dine neuropsykiatriske symptomer – det vil sige symptomer, der påvirker både dit nervesystem og din adfærd.

Alle resultater vil blive sammenlignet mellem gruppen, der fik Panzyga, og gruppen, der fik placebo.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal være mellem 6 og 17 år gammel
Patienten skal have en bekræftet diagnose af moderat til alvorlig PANS (en tilstand der påvirker nervesystemet og adfærd hos børn) med tydelige og stabile tvangshandlinger (gentagne handlinger eller tanker som barnet ikke kan kontrollere)
Barnets symptomer skal være bedømt som alvorlige nok på en skala, hvor lægen vurderer sværhedsgraden til 4 eller højere
Barnet skal have haft en pludselig og dramatisk begyndelse af tvangshandlinger, som opfylder de officielle kriterier for denne tilstand
Barnet skal samtidig have mindst to andre neuropsykiatriske symptomer (symptomer der påvirker både nervesystemet og adfærd) som begyndte pludseligt og alvorligt, herunder:
- Angst (især separationsangst – frygt for at blive adskilt fra forældre)
- Humørsvingninger eller depression
- Irritabilitet eller aggressiv adfærd
- Tilbagegang i udvikling (for eksempel at begynde at tale som et mindre barn)
- Forringelse af skolepræstationer
- Problemer med sanser eller bevægelser
- Kropssymptomer som søvnproblemer eller vandladningsproblemer
Barnets værge eller forældre skal have underskrevet et dokument, der giver tilladelse til deltagelse i undersøgelsen
Hvis barnet er gammelt nok til at forstå undersøgelsen, skal barnet også give skriftligt samtykke
Barnets værge eller forældre skal være i stand til at forstå og følge undersøgelsens krav

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis dit barn er under 4 år eller over 18 år gammel
Dit barn kan ikke være med, hvis de har immundefekt – det betyder, at kroppens forsvarssystem ikke fungerer normalt
Hvis dit barn tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for immunglobulin – det er et protein der hjælper kroppens immunforsvar
Dit barn kan ikke deltage, hvis de har IgA-mangel – det betyder, at kroppen mangler en bestemt type protein der beskytter mod infektioner
Hvis dit barn har alvorlige problemer med nyrerne
Dit barn kan ikke være med, hvis de har alvorlige hjertesygdomme
Hvis dit barn har blodpropper eller høj risiko for at få blodpropper – det betyder, at blodet størkner og danner klumper i blodkarrene
Dit barn kan ikke deltage, hvis de tager medicin der påvirker immunsystemet som kortikosteroider – det er hormoner der bruges til at behandle betændelse
Hvis dit barn har fået immunglobulin-behandling inden for de sidste 3 måneder – det er en behandling med proteiner der hjælper immunforsvaret
Dit barn kan ikke være med, hvis de har fået vaccination inden for de sidste 4 uger
Hvis dit barn har andre alvorlige psykiatriske sygdomme som ikke er relateret til PANS
Dit barn kan ikke deltage, hvis de har alvorlige neurologiske sygdomme – det betyder sygdomme der påvirker nervesystemet og hjernen
Hvis dit barn har andre alvorlige medicinske tilstande som kan påvirke studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
Azienda Socio Sanitaria Locale N. 8 Di Cagliari	Cagliari	Italien
A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina	Messina	Italien
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Upvmcugjsy Domus Swqii Dn Rucd Li Szmggvrr	Rom	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer ikke	07.06.2023
Sverige	rekrutterer ikke	07.06.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Human Normal Immunoglobulin

Panzyga er et lægemiddel, der indeholder immunglobuliner, som er naturlige antistoffer fra raske bloddonorer. Dette lægemiddel gives som en infusion direkte ind i blodåren og bruges til at styrke immunsystemet. I dette studie undersøges det, om Panzyga kan hjælpe med at reducere alvorligheden af symptomer hos børn og unge med PANS (pediatrisk akut-onset neuropsykiatrisk syndrom). PANS er en tilstand, hvor børn pludselig udvikler tvangstanker, tvangssymptomer og andre adfærdsmæssige ændringer. Panzyga virker ved at give patientens immunsystem ekstra antistoffer, som kan hjælpe med at bekæmpe eventuelle infektioner eller immunreaktioner, der kan være årsag til symptomerne.

Pædiatrisk akut-onset neuropsykiatrisk syndrom (PANS) – PANS er en tilstand, der rammer børn og karakteriseres ved pludselig opstået tvangstanker og tvangssymptomer. Sygdommen udvikler sig hurtigt og kan opstå inden for få dage eller uger. Børn med PANS oplever ofte dramatiske ændringer i adfærd, herunder angst, humørsvingninger og spiseforstyrrelser. Tilstanden kan også medføre problemer med opmærksomhed og koncentration. Symptomerne kan komme og gå i perioder, hvor barnet kan opleve både forværring og forbedring. PANS menes at være relateret til immunsystemets reaktion på infektioner eller andre udløsende faktorer.

Forsøgs-ID:

2024-511673-30-00

Protokolkode:

NGAM-13

NCT ID:

NCT04508530

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet Panzyga til behandling af børn med PANS – en akut neuropsykiatrisk sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?