Efruxifermin (EFX) er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for en leversygdom kaldet NASH (nonalkoholisk steatohepatitis) eller MASH (metabolisk dysfunktions-associeret steatohepatitis). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at reducere fedtophobning i leveren og forbedre leverens tilstand hos patienter med denne sygdom. Efruxifermin arbejder ved at påvirke kroppens stofskifte på en måde, der kan hjælpe leveren med at hele sig selv og reducere inflammation. I dette studie undersøger forskerne, om medicinen kan hjælpe med at løse NASH/MASH og forbedre leverens struktur ved at reducere ardannelse (fibrose).

Metabolisk dysfunktionsassocieret steatohepatitis (MASH) – Dette er en leversygdom, hvor der opstår betændelse og skade på levercellerne på grund af fedtophobning i leveren kombineret med metaboliske forstyrrelser. Sygdommen udvikler sig gradvist og er karakteriseret ved ophobning af fedt i levercellerne sammen med betændelsesreaktioner. Over tid kan betændelsen føre til dannelse af arvæv i leveren. Sygdommen er tæt forbundet med fedme, diabetes og andre metaboliske tilstande. Progressionen varierer mellem patienter, men sygdommen kan udvikle sig langsomt over flere år.

Fibrose – Dette er en tilstand, hvor der dannes overskydende bindevæv eller arvæv i organer som reaktion på skade eller langvarig betændelse. I leveren opstår fibrose når levercellerne gentagne gange bliver beskadiget og erstattet med bindevæv. Processen udvikler sig gradvist og kan begynde som små områder af arvæv, der over tid breder sig og kan påvirke leverens normale struktur. Fibrosen kan progrediere gennem forskellige stadier, fra mild til mere udbredt arvævsdannelse. Udviklingen afhænger af den underliggende årsag og hvor længe skaden har været til stede.

Non-alkoholisk steatohepatitis (NASH) – Dette er en form for leversygdom, der opstår uden forbindelse til alkoholforbrug og involverer fedtophobning i leveren kombineret med betændelse. Sygdommen begynder typisk med simpel fedtlever, men udvikler sig til at omfatte betændelsesreaktioner og levercelleskade. Over tid kan den kroniske betændelse føre til gradvis forværring af leverens struktur og funktion. NASH udvikler sig ofte langsomt over mange år og kan være asymptomatisk i de tidlige stadier. Sygdommen er ofte forbundet med fedme, insulinresistens og metabolisk syndrom.