Undersøgelse af kombinationsbehandling med azacitidin og gilteritinib hos voksne med tilbagevendende akut myeloid leukæmi (AML) med FLT3-mutation

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger akut myeloid leukæmi, som er en type blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer og udvikler sig hurtigt. Studiet fokuserer specifikt på patienter, hvis sygdom er vendt tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på den første behandling, og som har en bestemt genetisk ændring kaldet FLT3-mutation. Behandlingen består af en kombination af to lægemidler: oral-azacitidine, som indtages gennem munden, og gilteritinib, som også gives oralt. Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt denne kombinationsbehandling virker ved at måle antallet af patienter, der opnår fuldstændig remission, hvilket betyder, at kræftcellerne ikke længere kan påvises i knoglemarven.

Under studiet vil patienterne modtage begge lægemidler gennem de første tre måneder, og lægen vil regelmæssigt kontrollere, hvordan behandlingen virker. Dette sker gennem blodprøver og knoglemarvsprøver for at se, om kræftcellerne forsvinder. Fuldstændig remission betyder, at der er mindre end 5% kræftceller i knoglemarven, og at de normale blodceller begynder at komme tilbage. Studiet vil også overvåge patienternes helbred nøje for at sikre, at behandlingen er sikker, og vil registrere eventuelle bivirkninger, der måtte opstå.

Studiet fortsætter i op til seks måneder for at se den samlede effekt af behandlingen. Lægen vil vurdere forskellige typer af respons på behandlingen, herunder forskellige grader af remission og forbedring i blodværdierne. For nogle patienter, der responderer godt på behandlingen, kan der være mulighed for en knoglemarvstransplantation senere i forløbet. Gennem hele studieperioden vil patienternes tilstand blive nøje overvåget for at sikre både sikkerhed og effektivitet af denne kombinationsbehandling.

1 Påbegyndelse af behandling

Du vil påbegynde behandling med to lægemidler: azacitidin (et lægemiddel der hjælper med at kontrollere unormale celler) og gilteritinib (et lægemiddel der blokerer specifikke proteiner i kræftceller).

Du vil modtage azacitidin som tabletter til oral indtagelse. Tabletterne findes i to styrker: 200 mg og 300 mg.

Du vil også modtage gilteritinib som filmovertrukne tabletter på 40 mg (kaldet Xospata).

Alle lægemidler indtages gennem munden.

2 Første 3 måneders behandling

I løbet af de første 3 måneder af behandlingen vil lægen overvåge dit respons på medicinen meget tæt.

Målet er at opnå sammensat komplet remission (CRc), hvilket betyder at kræftcellerne i din knoglemarv reduceres betydeligt eller forsvinder helt.

Der findes forskellige typer af respons: komplet remission (CR), komplet remission med ufuldstændig hæmatologisk bedring (CRi), og komplet remission med ufuldstændig trombocytbedring (CRp).

Du vil få regelmæssige blodprøver og knoglemarvsundersøgelser for at vurdere behandlingens effekt.

3 Løbende overvågning af sikkerhed

Lægen vil overvåge dig for eventuelle bivirkninger og komplikationer fra behandlingen.

Særlig opmærksomhed vil blive givet til risikoen for tidlige dødsfald inden for de første 30 dage.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet i forhold til behandlingen.

Du vil blive bedt om at rapportere enhver ny eller forværrede symptomer.

4 Første 6 måneders vurdering

I løbet af de første 6 måneder vil lægen vurdere dit bedste respons på behandlingen.

Dette kan omfatte forskellige typer af respons som komplet hæmatologisk bedring (CRh), delvis remission (PR), eller morfologisk leukæmifri tilstand (MLFS).

Komplet hæmatologisk bedring betyder at knoglemarvsblaster er under 5% med delvis bedring af blodtal.

Delvis remission betyder at antallet af kræftceller i knoglemarven er reduceret med mindst 50%.

Morfologisk leukæmifri tilstand betyder at knoglemarvsblaster er under 5% uden hæmatologisk bedring.

5 Vurdering af knoglemarvstransplantation

Hvis du opnår en god respons på behandlingen, vil lægen vurdere om du er kandidat til knoglemarvstransplantation.

Dette vil afhænge af dit respons på behandlingen og din generelle helbredstilstand.

Hvis du gennemgår transplantation, kan du muligvis fortsætte med at modtage gilteritinib efter transplantationen.

Lægen vil overvåge dig tæt, hvis du modtager gilteritinib efter transplantation.

6 Langvarig opfølgning

Lægen vil følge dit helbred over en længere periode for at vurdere langvarige resultater.

Dette omfatter overvågning af samlet overlevelse (hvor længe du lever), hændelsesfri overlevelse (tid uden tilbagefald eller andre komplikationer), og tilbagefaldsfri overlevelse (tid uden tilbagefald af sygdommen).

Du vil få regelmæssige kontroller for at opdage eventuelle tegn på tilbagefald af sygdommen.

Lægen vil også overvåge for senkomplikationer fra behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en bekræftet diagnose af akut myeloid leukæmi (en type blodkræft) ifølge WHO 2016-klassifikation
  • Din leukæmi skal have en specifik genetisk forandring kaldet FLT3-mutation. Hvis du har FLT3-ITD type, skal forholdet være over 0,05. Hvis du har FLT3-TKD type, skal mutationen være på bestemte positioner med mindst 5% hyppighed
  • Din leukæmi skal enten ikke have reageret på den første behandling (primær refraktær) eller være vendt tilbage efter behandling (recidiv). Dette betyder at behandlingen ikke virkede godt nok første gang eller at sygdommen kom tilbage
  • Din første behandling må gerne have inkluderet visse typer medicin kaldet tyrosinkinasehæmmere, men ikke specifikt gilteritinib
  • Du må aldrig tidligere have fået mundtlig azacitidin
  • Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt med en kreatininclearance på mindst 50 ml/min (et mål for nyrefunktion)
  • Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt med normale værdier af leverenzymer (AST og ALT højest 2,5 gange det normale) og bilirubin højest 1,5 gange det normale
  • Dit hjerte skal pumpe tilstrækkeligt godt med en venstre ventrikels ejektionsfraktion på mindst 45% (et mål for hjertets pumpefunktion)
  • Du skal have en ECOG-score under 3 (et mål for hvor godt du kan klare daglige aktiviteter)
  • Du skal være i stand til at tage medicin gennem munden
  • Du må ikke have psykologiske, familiemæssige eller geografiske forhold, der kan forhindre dig i at følge behandlingsplanen
  • Du skal være tilknyttet det fransk sociale sikringssystem
  • Du skal underskrive et informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention fra screeningsbesøget og indtil 180 dage efter sidste dosis studiebehandling
  • Hvis du er kvinde, må du ikke amme under studiet og i 60 dage efter sidste behandling
  • Hvis du er kvinde, må du ikke donere æg under studiet og i 180 dage efter sidste behandling
  • Hvis du er mand med kvindelig partner i den fødedygtige alder, skal du bruge prævention under studiet og i 120 dage efter sidste behandling
  • Hvis du er mand, må du ikke donere sæd under studiet og i 120 dage efter sidste behandling

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må være mindst 18 år gammel for at deltage i dette studie
  • Du skal have akut myeloid leukæmi (en type blodkræft hvor de hvide blodlegemer ikke fungerer normalt) som enten er kommet tilbage efter behandling eller ikke har reageret på tidligere behandling
  • Din kræft skal have en bestemt genetisk forandring kaldet FLT3 mutation (en ændring i cellernes DNA som påvirker hvordan kræftcellerne vokser)
  • Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år
  • Du kan ikke deltage hvis din akut myeloid leukæmi ikke har FLT3 mutationen
  • Du kan ikke deltage hvis din sygdom er nydiagnosticeret og ikke tidligere har været behandlet
  • Du kan ikke deltage hvis din kræft har reageret godt på den nuværende behandling

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Institut De Cancerologie Strasbourg Europe Strasbourg Frankrig
Centre Henri Becquerel Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Hopital D’Instruction Des Armees Percy Clamart Frankrig
Centre Hospitalier De Versailles Le Chesnay Rocquencourt Frankrig
Centre Hospitalier De La Cote Basque Bayonne Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hôpital Pontchaillou-CHU Rennes Rennes Frankrig
Czlznz Hafsfejwnic Ujjfzuozdphad Aiirmp Phpgbdof Amiens Frankrig
Cgrq Ds Nieua Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Cwcper Hijdwvmtfhf Eq Uzepgivhlrquf Do Lrksrll Limoges Frankrig
Ckluxp Hboxfzkuxed Rpkeymar Ditmkekuvhmicc Angers Frankrig
Abutndsfjs Pirbposb Hvrkpahx Dw Pzadi Paris Frankrig
Hmekfex Hdac Lnzbcxs &txuthq Gt Sdw &rlqzyz Crs da Bigvqiff Pessac Frankrig
Huymzxu Hvxrm Mtwcob &hqhvwa 1 rhe Gasoryc Exwyhg Créteil Frankrig
Ibaixkfk Pomuezvfawllerv Cvgzdc Cellny Marseille Frankrig
Hsftkvmz Urdgnbmeyqvsox Srobkyqjvb &bmtgxa Hseqczo db Hnzcmibjduc Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.06.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Oral-azacitidine

Oral-azacitidine er et lægemiddel, der tilhører en gruppe kaldet hypomethyleringsmidler. Dette lægemiddel hjælper med at genoprette normal funktion af gener, der er blevet “slukket” på grund af sygdom. Det virker ved at påvirke DNA i kræftceller, så de ikke kan vokse og dele sig så hurtigt. Oral-azacitidine tages som tabletter gennem munden og bruges til at behandle visse typer blodkræft. I dette studie bruges det sammen med et andet lægemiddel for at hjælpe patienter, hvis leukæmi er kommet tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandlinger.

Gilteritinib

Gilteritinib er et målrettet kræftlægemiddel, der blokerer specifikke signaler inde i kræftceller. Det virker ved at stoppe et protein kaldet FLT3, som hjælper kræftceller med at vokse og overleve. Når dette protein blokeres, kan kræftcellerne ikke længere dele sig så effektivt, og de begynder at dø. Gilteritinib er specielt designet til at behandle en bestemt type leukæmi, hvor patienternes kræftceller har mutationer i FLT3-genet. Dette lægemiddel tages som tabletter og bruges som redningsbehandling for patienter, hvis sygdom ikke har reageret på standardbehandlinger.

Undersøgte sygdomme:

Akut myeloid leukæmi – Akut myeloid leukæmi er en kræftform, der påvirker blodets hvide blodlegemer og knoglemarven. Sygdommen opstår, når umodne hvide blodlegemer, kaldet blaster, formerer sig ukontrolleret i knoglemarven. Disse unormale celler fortrænger normale blodceller og spreder sig hurtigt gennem blodbanen. Knoglemarven mister sin evne til at producere sunde blodceller, hvilket fører til mangel på normale hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader. Sygdommen kan udvikle sig meget hurtigt over få uger eller måneder. FLT3-muterede former af sygdommen har specifikke genetiske forandringer, der påvirker cellernes vækst og overlevelse.

Forsøgs-ID:
2022-501372-25-00
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien