Dette er en undersøgelse af generaliseret myasthenia gravis, som er en sygdom hvor musklerne bliver svage, fordi nervesystemet og musklerne ikke fungerer sammen på den rigtige måde. Undersøgelsen omfatter børn fra 2 år til under 18 år. Den medicin der bliver brugt i undersøgelsen hedder inebilizumab og gives som en infusion direkte i blodet. Medicinen virker ved at påvirke bestemte celler i kroppens immunsystem som kaldes B-celler. Børn der deltager i undersøgelsen kan fortsætte med deres sædvanlige behandling, som kan omfatte binyrebarkhormoner, visse andre lægemidler der dæmper immunsystemet som azathioprin, mycophenolat mofetil eller mycophenolsyre, samt pyridostigmin som hjælper med at forbedre signalerne mellem nerver og muskler.
Formålet med undersøgelsen er at se hvordan medicinen optages og fordeles i kroppen hos børn, hvordan den påvirker antallet af B-celler, og om den er sikker og kan tåles godt. Under undersøgelsen vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i blodet og antallet af B-celler. Lægerne vil også undersøge om der opstår bivirkninger, og om der sker ændringer i laboratorieprøver og vitale tegn som blodtryk og puls. Derudover vil der blive brugt særlige skemaer til at vurdere hvor svære symptomerne på myasthenia gravis er, både når det gælder muskelstyrke og evnen til at klare daglige aktiviteter.
Undersøgelsen er åben, hvilket betyder at både deltagerne og lægerne ved hvilken behandling der gives. Behandlingen med inebilizumab kan vare op til 83 uger. Under hele forløbet vil der være regelmæssige besøg hos lægen hvor barnets tilstand bliver vurderet, og hvor der bliver taget forskellige prøver. Der vil også blive undersøgt om kroppen danner antistoffer mod medicinen, hvilket kan påvirke hvordan den virker.



Frankrig
Italien
Polen
Spanien 