Dette studie undersøger cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet. Sygdommen forårsager at tykt, sejt slim opbygges i lungerne, hvilket kan føre til infektioner og åndedrætsbesvær. Studiet tester en ny behandling kaldet BI 3720931, som er en genbehandling der gives som inhalation direkte til lungerne. Denne behandling bruger en særlig type virus til at levere et sundt gen til lungecellerne. Deltagerne i dette studie er personer med cystisk fibrose, som ikke kan få gavn af de normale medicinske behandlinger kaldet CFTR-modulatorer på grund af deres specifikke gentype.
Formålet med studiet er at undersøge hvor sikkert og effektivt BI 3720931 er til at forbedre lungefunktionen hos personer med cystisk fibrose. Studiet er delt op i to dele. Den første del tester forskellige doser af medicinen for at finde den bedste og sikreste dosis. Den anden del sammenligner den bedste dosis med placebo for at se hvor godt behandlingen virker. Under studiet vil deltagernes lungefunktion blive målt ved hjælp af en test kaldet FEV1, som måler hvor meget luft en person kan puste ud på ét sekund. Dette er en vigtig måling for at se hvor godt lungerne fungerer.
Deltagerne vil få en enkelt dosis af BI 3720931 eller placebo gennem inhalation og vil derefter blive fulgt tæt i 24 uger. Under denne periode vil læger regelmæssigt kontrollere deltagernes helbred og lungefunktion for at se om behandlingen hjælper og for at overvåge eventuelle bivirkninger. Studiet vil hjælpe med at afgøre om denne nye genbehandling kan blive en mulighed for personer med cystisk fibrose, som ikke kan få gavn af de eksisterende behandlinger.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
