ARCT-032 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af cystisk fibrose. Dette er et nyt lægemiddel under udvikling, der testes for at se, hvordan det påvirker personer med cystisk fibrose. Formålet er at vurdere, hvor sikkert og tåleligt lægemidlet er for patienter med denne sygdom. Det gives i forskellige doser for at finde den mest effektive og sikre behandlingsmængde. Da dette er et åbent forsøg, vil alle deltagere modtage det aktive lægemiddel, og der anvendes ikke placebo i dette studie.

Cystic Fibrosis – En arvelig sygdom, der påvirker kroppens slimproducerende kirtler og organer. Sygdommen medfører, at der dannes tyk og klæbrig slim i luftvejene og andre organer. Dette påvirker især lungerne og fordøjelsessystemet, hvor den tykke slim gør det sværere at trække vejret og optage næring fra maden. Tilstanden er medfødt og viser sig ofte tidligt i barndommen med symptomer som vedvarende hoste, hyppige lungeinfektioner og problemer med at tage på i vægt. Sygdommen påvirker også bugspytkirtlen, hvilket kan føre til fordøjelsesproblemer. Personer med cystisk fibrose kan også opleve øget saltindhold i sveden.