Undersøgelse af hvor godt BI 1291583 tåles af personer med cystisk fibrose bronkiektasi (ClairaflyTM)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger cystisk fibrose bronkiektasi, som er en lungesygdom hvor luftvejene bliver beskadigede og udvidede, hvilket fører til vedvarende hoste, slim i lungerne og gentagne lungeinfektioner. Sygdommen opstår hos personer med cystisk fibrose, en arvelig sygdom der påvirker flere organer, især lungerne. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet BI 1291583, som gives som en tablet én gang dagligt.

Formålet med studiet er at vurdere hvor sikkert og godt tålt BI 1291583 er hos voksne personer med denne sygdom. Studiet vil også undersøge hvordan medicinen virker i kroppen og dens effekt på lungefunktionen. Dette er et kontrolleret studie, hvilket betyder at nogle deltagere vil få den aktive medicin, mens andre vil få placebo.

Studiet varer 12 uger, hvor deltagerne skal tage én tablet dagligt. Under forløbet vil der blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at overvåge deltagernes helbred og måle hvordan medicinen påvirker lungerne. Deltagerne skal kunne give spytprøver, som bruges til at vurdere medicinens effekt på betændelse i lungerne. Efter behandlingsperioden vil deltagerne blive fulgt i yderligere nogle uger for at sikre deres sikkerhed.

1 Første besøg og screening

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder betingelserne for deltagelse i studiet.

Lægen vil kontrollere din cystisk fibrose bronkiektasi diagnose gennem din sygehistorie og tidligere undersøgelser.

Hvis der ikke findes en CT-scanning af dine lunger fra de seneste 5 år, vil du få taget en ny CT-scanning.

Du skal kunne afgive spontane eller inducerede spytprøver (slim fra lungerne).

Lægen vil gennemgå dine tidligere lungeforværringer, der har krævet antibiotikabehandling i de sidste 12 måneder.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage BI 1291583 medicin eller placebo (inactive tabletter).

Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får (dette kaldes et dobbeltblindt studie).

Du vil modtage tabletter til hjemmebrug sammen med instruktioner om, hvordan de skal tages.

3 Daglig medicinindtagelse

Du skal tage én tablet én gang dagligt i 12 uger.

Tabletten indeholder enten 5 mg BI 1291583 eller placebo.

Det er vigtigt at tage tabletten på samme tidspunkt hver dag.

Du skal fortsætte med at tage tabletten, selvom du føler dig bedre eller dårligere.

4 Regelmæssige kontrolbesøg

Du vil have planlagte besøg hos lægen gennem hele studieperioden på 12 uger.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig for bivirkninger og kontrollere dit helbred.

Du vil blive bedt om at afgive spytprøver ved specifikke tidspunkter.

Der vil blive taget blodprøver for at måle medicinens koncentration i dit blod.

Lægen vil registrere eventuelle nye symptomer eller ændringer i dit helbred.

5 Særligt kontrolbesøg efter 8 uger

Efter 8 ugers behandling vil der blive taget en særlig spytprøve.

Denne prøve vil blive analyseret for at måle neutrofil elastase aktivitet (et enzym, der kan påvirke lungefunktionen).

Resultatet vil blive sammenlignet med din startprøve for at se, om medicinen har haft nogen effekt.

6 Afslutning af behandling

Efter 12 uger stopper du med at tage tabletterne.

Du vil have et afsluttende besøg, hvor lægen vil foretage en grundig undersøgelse.

Der vil blive taget de sidste blodprøver og spytprøver.

Lægen vil registrere dit helbred og eventuelle bivirkninger på dette tidspunkt.

7 Opfølgningsperiode

Efter afslutning af behandlingen vil du blive fulgt i yderligere 4 uger.

Du vil blive kontaktet eller have besøg for at sikre, at dit helbred er stabilt.

Eventuelle sene bivirkninger vil blive registreret i denne periode.

Den samlede opfølgning varer 16 uger fra den første tabletindtagelse.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel når du skriver under på samtykkeerklæringen
Du skal have fået stillet en historisk klinisk diagnose af cystisk fibrose (dette betyder at læger tidligere har fastslået at du har denne arvelige sygdom gennem symptomer og tests som svedtest eller genetiske undersøgelser)
Du skal have fået bekræftet diagnosen bronkiektasi af en læge gennem en CT-scanning og sygehistorie der passer med sygdommen (som for eksempel hoste, vedvarende slim-produktion og gentagne luftvejsinfektioner). Hvis dine gamle CT-scanninger ikke er tilgængelige, skal du have taget en ny CT-scanning under screeningen. Gamle scanninger må ikke være ældre end 5 år
Du skal have en historie med lungeforværringer der krævede antibiotika-behandling. I de 12 måneder før dit første besøg skal du enten have haft mindst 2 forværringer, eller mindst 1 forværring og en SGRQ symptom-score på over 40 ved screening-besøget
Hvis du tager stabile mundtlige eller inhalerede antibiotika som kronisk behandling for bronkiektasi (vedvarende behandling for din lungesygdom), skal mindst én forværring være sket mens du var på stabile antibiotika
Du skal kunne levere spontane eller inducerede sputumprøver (dette betyder at du skal kunne hoste slim op enten naturligt eller ved hjælp af særlige teknikker)
Du skal have underskrevet og dateret et skriftligt samtykke i overensstemmelse med internationale retningslinjer før du kan deltage i undersøgelsen
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du være klar til at bruge meget effektive præventionsmetoder der har en fejlrate på mindre end 1% om året når de bruges korrekt, samt én barrieremetode. En liste over passende præventionsmetoder findes i patientinformationen
Hvis du er en mand der deltager i undersøgelsen, skal du bruge mandlig prævention (kondom eller seksuel afholdenhed) hvis din seksuelle partner er en kvinde i den fødedygtige alder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage i studiet hvis du er under 18 år gammel
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage hvis du har cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom der påvirker lunger og fordøjelsessystem
Du kan ikke deltage hvis du har bronkiektasi, som betyder at dine luftrør er unormalt udvidede og beskadigede
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion i lungerne på nuværende tidspunkt
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke dit immunsystem, såsom immunsuppressive lægemidler
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller nyresygdom
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet klinisk studie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for den medicin der testes i studiet
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at forstå eller følge instruktionerne i studiet
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil give dit skriftlige samtykke til at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.	Verona	Italien
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Vrije Universiteit Brussel	Jette	Belgien
Centre Hospitalier Universitaire Rouen	Rouen	Frankrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS	Firenze	Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum Am Universitaetsklinikum Essen gGmbH	Essen	Tyskland
Deutsches Herzzentrum Berlin	Berlin	Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Amznfxnoc Uax	Amsterdam	Holland
Agzlboxnir Pnrgnczf Hccnwxcf Dx Pzktv	Paris	Frankrig
Hxsusnal Vpwx dpisftcc	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	28.02.2024
Frankrig	rekrutterer ikke	28.02.2024
Holland	rekrutterer ikke	28.02.2024
Italien	rekrutterer ikke	28.02.2024
Spanien	rekrutterer ikke	28.02.2024
Tyskland	rekrutterer ikke	28.02.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

BI 1291583 er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles specifikt til behandling af cystisk fibrose bronkiektasi. Dette lægemiddel tages som én tablet én gang dagligt i 12 uger. Det er designet til at hjælpe patienter med cystisk fibrose bronkiektasi, som er en lungesygdom, der forårsager fortykkelse og udvidelse af luftvejene, hvilket kan føre til infektioner og vejrtrækningsbesvær.

Placebo er en inaktiv tablet, der ser ud som det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive ingredienser. Placebo bruges i kliniske forsøg til at sammenligne effekten af det eksperimentelle lægemiddel med ingen behandling. Patienter, der får placebo, vil tage én tablet én gang dagligt i samme periode som dem, der får det rigtige lægemiddel.

Undersøgte sygdomme:

Cystisk fibrose – En arvelig sygdom der påvirker flere organsystemer i kroppen, særligt lungerne og fordøjelsessystemet. Sygdommen opstår på grund af mutationer i et gen, der kontrollerer produktionen af et protein, som regulerer salt- og væsketransport i cellerne. Dette fører til, at kroppen producerer tykke og klistrede sekreter, som kan blokere luftvejene og fordøjelseskanaler. I lungerne ophobes disse sekreter og skaber grobund for bakterieinfektioner, som kan gentage sig ofte. Over tid kan dette føre til vedvarende betændelse og skade på lungevævet. Sygdommen er progressiv, hvilket betyder, at lungefunktionen typisk forværres gradvist over tid.

Bronkiektase – En kronisk lungesygdom, hvor luftvejene bliver unormalt udvidede og fortykkede. Tilstanden opstår som følge af gentagne infektioner og betændelse i bronkierne, som er de mindre luftveje i lungerne. De beskadigede luftveje mister deres normale evne til at rense sig selv for slim og bakterier, hvilket skaber en ond cirkel af infektioner. Patienter oplever ofte vedvarende hoste med opspyt, som kan indeholde bakterier. Luftvejene bliver gradvist mere udvidede og ar-dannede, hvilket forringer lungernes evne til at transportere luft effektivt. Sygdommen er progressiv og kan påvirke både en del af lungen eller begge lunger.

Forsøgs-ID:

2022-502835-21-00

Protokolkode:

1397-0013

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af hvor godt BI 1291583 tåles af personer med cystisk fibrose bronkiektasi (ClairaflyTM)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?