Undersøgelse af forskellige doseringsmønstre af lægemidlet efgartigimod til behandling af generaliseret myastenia gravis

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger generaliseret myasthenia gravis, som er en sjælden sygdom, der påvirker muskler og nervesystem. Ved denne tilstand bliver musklerne svage og trætte hurtigt, hvilket kan påvirke daglige aktiviteter som at tale, synke, gå og bruge armene. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem ved en fejl angriber de steder, hvor nerver og muskler mødes. Behandlingen, der undersøges, hedder efgartigimod og gives som en infusion direkte i blodet. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe immunsystemet med at fungere mere normalt og dermed reducere muskelsvagheden.

Formålet med dette studie er at vurdere, hvilken dosering af efgartigimod der fungerer bedst for patienter med generaliseret myasthenia gravis. Studiet sammenligner to forskellige måder at give medicinen på: en kontinuerlig behandling, hvor medicinen gives hver anden uge uden pauser, og en cyklisk behandling med pauser mellem behandlingsperioderne. Alle deltagere i studiet vil vide, hvilken behandling de får, da dette er et åbent studie. Forskerne vil måle, hvor godt medicinen hjælper ved at se på, hvor meget lettere det bliver for patienterne at udføre deres daglige aktiviteter.

Under studiet vil deltagerne få efgartigimod ved regelmæssige besøg på hospitalet, hvor medicinen gives som en infusion over en periode på cirka en time. Behandlingsforløbet strækker sig over 21 uger, og deltagerne vil blive overvåget nøje for at se, hvordan de reagerer på behandlingen. De kan fortsætte med deres sædvanlige medicin for myasthenia gravis under studiet, hvis dosis har været stabil i mindst en måned før studiestart. Læger vil regelmæssigt vurdere patienternes symptomer og udføre tests for at sikre, at behandlingen er sikker og effektiv.

1 Baseline-vurdering og randomisering

Du vil gennemgå en grundig baseline-vurdering, hvor din nuværende tilstand med generaliseret myasthenia gravis bliver dokumenteret.

Du vil blive tildelt til en af to behandlingsgrupper gennem en tilfældig udvælgelsesproces kaldet randomisering. Du vil enten få efgartigimod i et kontinuerligt regime eller i et cyklisk regime.

Din MG-ADL score (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) vil blive målt. Dette er en skala, der vurderer, hvor meget din sygdom påvirker dine daglige aktiviteter.

2 Start på behandling – Uge 1

Du vil påbegynde behandling med efgartigimod, som gives som en infusion direkte i din blodåre.

Medicinen gives i en dosis på 10 mg pr. kg kropsvægt.

Hvis du er i den kontinuerlige gruppe, vil du få infusionen hver anden uge gennem hele studieperioden.

Hvis du er i den cykliske gruppe, vil du få 4 infusioner med en uges mellemrum, efterfulgt af en pause uden behandling.

3 Behandlingsperiode – Uge 1 til 7

I denne periode vil din tilstand blive overvåget tæt gennem regelmæssige besøg.

Din MG-ADL score vil blive vurderet ved hvert besøg for at se, hvordan du reagerer på behandlingen.

Der vil blive taget blodprøver for at tjekke din sikkerhed og se, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Du kan fortsætte med at tage din sædvanlige medicin for myasthenia gravis, hvis den har været stabil i mindst en måned før studiet.

4 Behandlingsperiode – Uge 8 til 14

Du vil fortsætte med at modtage efgartigimod-infusioner ifølge dit tildelte regime.

Hvis du er i den kontinuerlige gruppe, fortsætter du med infusioner hver anden uge.

Hvis du er i den cykliske gruppe, kan du være i en pauseperiode eller starte en ny cyklus af 4 infusioner, afhængigt af dit specifikke regime.

Dine symptomer og bivirkninger vil blive overvåget løbende gennem regelmæssige besøg.

5 Behandlingsperiode – Uge 15 til 21

Dette er den sidste fase af hovedbehandlingsperioden.

Du vil fortsætte med at modtage behandling ifølge dit tildelte regime.

Der vil blive foretaget detaljerede vurderinger af din tilstand og eventuelle forbedringer i dine daglige aktiviteter.

Forskerne vil måle, hvor meget tid du har haft en forbedring på mindst 2 point i din MG-ADL score fra uge 4 til uge 21.

6 Sikkerhedsovervågning gennem hele studiet

Gennem hele studieperioden vil du blive overvåget for bivirkninger og alvorlige bivirkninger.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at tjekke dine organers funktion.

Dit blodtryk, puls og andre vitale tegn vil blive målt ved hvert besøg.

Der kan blive taget elektrokardiogrammer (EKG) for at tjekke dit hjerte.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, vil der blive taget graviditetstest før hver infusion.

7 Vurdering af behandlingseffekt

Forskerne vil måle ændringer i din MG-ADL score fra baseline gennem hele studieperioden.

De vil beregne det gennemsnitlige område under kurven for forbedringer i forskellige tidsperioder.

Der vil blive registreret, hvor mange deltagere der opnår en forbedring på 2, 3, 4 eller 5 point i deres MG-ADL score.

Forskerne vil også måle, hvor mange deltagere der opnår minimal symptomudtryk, hvilket betyder en MG-ADL score på 0 eller 1.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal kunne give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen og være i stand til at følge studiets krav
  • Du skal være mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykkeerklæringen
  • Du skal have fået stillet diagnosen generaliseret myasthenia gravis (en sygdom hvor musklerne bliver svage) med bekræftet dokumentation og støttet af en fysisk undersøgelse og bekræftet tilstedeværelse af anti-acetylcholin receptor antistoffer (specielle antistoffer i blodet der forårsager sygdommen)
  • Du skal opfylde de kliniske kriterier som defineret af Myasthenia Gravis Foundation of America klasse II, III eller IV (disse klasser beskriver hvor alvorlig din sygdom er)
  • Du skal have en MG-ADL total score på mindst 5 (dette er en skala der måler hvor meget sygdommen påvirker dine daglige aktiviteter), hvor mere end 50% af scoren skyldes symptomer der ikke involverer øjnene
  • Du må gerne fortsætte med din nuværende behandling for myasthenia gravis. Tilladt samtidig behandling inkluderer ikke-steroid immunsuppressive lægemidler (medicin der dæmper immunsystemet), steroider (binyrebarkhormon der reducerer betændelse) og/eller acetylcholinesterase hæmmere (medicin der hjælper med muskelsignaler)
  • Hvis du får steroider og/eller ikke-steroid immunsuppressive lægemidler, skal du have været på en stabil dosis i mindst 1 måned før undersøgelsen starter
  • Du skal acceptere at bruge prævention i overensstemmelse med lokale regler, og kvinder i den fertile alder skal have en negativ graviditetstest i blodet ved screening og en negativ urinprøve for graviditet før de får studiemedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre autoimmune sygdomme (sygdomme hvor kroppens immunsystem angriber sig selv) ud over generaliseret myasthenia gravis
  • Du kan ikke deltage, hvis du har thymom (en type svulst i brystkassen) eller har fået fjernet thymus (et organ i brystkassen) inden for de sidste 12 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever-, nyre- eller lungesygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner som hepatitis B, hepatitis C eller HIV
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået vacciner med levende virus inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du bruger medicin, der svækker immunsystemet, som for eksempel immunsuppressive lægemidler eller høje doser kortikosteroider (binyrebarkhormoner)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået plasmaudveksling (behandling hvor blodet renses) eller immunoglobulin (antistofbehandling) inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme eller misbrug af alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske undersøgelser inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for nogen af stofferne i studiemedicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis din læge vurderer, at du ikke er i stand til at følge studiets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Galen Clinic Lublin Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Uyzdzewlruxvmtfzzvvdw Eookx Amh Essen Tyskland
Auiqwenllm Pezixmht Hdhmpnhs Dw Mqedjstwn Marseille Frankrig
Hbjkrduc Dq Ly Swhmo Cyqa I Sacb Pxz Barcelona Spanien
Mdleffnyv i Pzslvlniz Loohupu Sluqrw Pradaouhvia Krakow Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
25.10.2021
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
25.10.2021
Italien Italien
rekrutterer ikke
25.10.2021
Polen Polen
rekrutterer ikke
25.10.2021
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
25.10.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
25.10.2021
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
25.10.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efgartigimod er et lægemiddel, der gives som en infusion direkte i blodbanen gennem en vene. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe patienter med generaliseret myasthenia gravis, en sygdom hvor immunsystemet angriber nervesignalerne til musklerne, hvilket gør det svært at bevæge sig. Efgartigimod virker ved at reducere antallet af skadelige antistoffer i blodet, som forårsager muskelsvaghed og træthed hos patienter med denne tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Generaliseret myasthenia gravis – En kronisk autoimmun sygdom der påvirker kommunikationen mellem nerver og muskler. Sygdommen opstår når immunsystemet fejlagtigt angriber receptorer i musklernes nerveforbindelser, hvilket fører til muskelsvaghed og hurtig udtrætning. Symptomerne inkluderer typisk hængende øjenlåg, dobbeltsyn, talebesvær, synkebesvær og generel muskelsvaghed, der forværres ved aktivitet. Svaghedens grad kan variere betydeligt fra dag til dag og i løbet af dagen, hvor den ofte bliver værre senere på dagen. I modsætning til den okulære form af myasthenia gravis, påvirker den generaliserede type flere muskelgrupper i hele kroppen. Sygdommen kan påvirke både frivillige muskler og musklerne der styrer vejrtrækningen, hvilket kan give åndedrætsbesvær.

Forsøgs-ID:
2024-510932-36-00
Protokolkode:
ARGX-113-2003
NCT ID:
NCT04980495
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien