Dette undersøgelsesstudie handler om non-dystrofiske myotonisygdomme, som er en gruppe af sjældne muskelsygdomme der giver muskelstivhed. De tre former der undersøges er myotonia congenita, paramyotonia congenita og natriumkanal myotoni. Ved disse sygdomme har musklerne svært ved at slappe af efter en sammentrækning, hvilket giver stivhed og problemer med at bevæge sig normalt. Undersøgelsen sammenligner to forskellige former af lægemidlet mexiletin. Den ene form kaldes mexiletin-PR og er en langtidsvirkende suspension som granulat, der blandes med vand og tages gennem munden. Den anden form kaldes mexiletin IR og er en hurtigtvirkende hård kapsel der også tages gennem munden. Begge former indeholder det samme aktive stof, men frigiver det på forskellige måder i kroppen.
Formålet med undersøgelsen er at sammenligne sikkerheden af de to former af mexiletin hos voksne patienter med disse muskelsygdomme. Undersøgelsen vil se på hvor mange bivirkninger der opstår med hver behandlingsform, og om der er forskel på hvor godt patienterne tåler de to forskellige former af medicinen. Derudover vil undersøgelsen også kigge på hvor godt de to behandlingsformer virker mod muskelstivheden ved at måle forskellige ting som hvor lang tid det tager at åbne hånden, livskvalitet, muskelstivhed i dagligdagen og evnen til at rejse sig og gå.
Undersøgelsen er et såkaldt cross-over studie, hvilket betyder at hver patient vil prøve begge behandlingsformer i en bestemt rækkefølge som bestemmes ved lodtrækning. Hver behandlingsperiode varer 12 uger, og den samlede behandlingstid for hver patient er 24 uger. Patienterne skal tage medicinen gennem munden dagligt med en maksimal dosis på 500 milligram per dag. Under undersøgelsen vil patienterne blive undersøgt regelmæssigt for at vurdere både sikkerheden og virkningen af behandlingerne gennem forskellige tests og spørgeskemaer.



Belgien
Frankrig
Italien
Tyskland
