Dette studie undersøger behandling af medfødt binyrebarkhyperplasi, også kendt som CAH, hos børn under 2 år. Dette er en medfødt tilstand, hvor binyrerne ikke producerer hormoner på normal vis. Behandlingen involverer et lægemiddel kaldet crinecerfont, som gives som en oral opløsning. Dette lægemiddel er blevet særligt udviklet til at hjælpe med at kontrollere hormonproduktionen hos personer med denne tilstand.

Formålet med undersøgelsen er at forstå, hvordan crinecerfont virker i kroppen hos små børn, og hvordan det påvirker deres hormonniveauer. Studiet vil også undersøge, om medicinen er sikker at bruge, og hvordan den bliver tålt af de små patienter. Børnene i studiet vil modtage medicinen i en periode på 14 dage, mens de fortsætter med deres normale behandling med hydrocortison.

Under studiet vil børnene blive nøje overvåget, og der vil blive taget blodprøver for at måle medicinens niveau i kroppen. Børnene vil fortsætte med deres almindelige binyrebarkhormon-behandling gennem hele studieperioden. Dette er et såkaldt åbent studie, hvilket betyder, at alle deltagere vil modtage den aktive behandling med crinecerfont.