Dette studie undersøger behandling af biallelisk ABCA4-mutations-associeret retinal dystrofi, som er en arvelig øjensygdom der påvirker nethinden og kan føre til synstab. Sygdommen skyldes ændringer i ABCA4-genet, som spiller en vigtig rolle for synets funktion. Studiet vil afprøve et nyt lægemiddel kaldet VG801, som gives ved en enkelt injektion under nethinden.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og den foreløbige virkning af VG801 hos patienter med denne form for nethindedystrofi. Lægemidlet er en steril opløsning, der indeholder to aktive stoffer (VG801-1 og VG801-2), som gives direkte i øjet gennem en subretinal injektion – hvilket betyder, at medicinen sprøjtes ind under nethinden.

Under studiet vil deltagerne få én behandling med VG801 og derefter blive fulgt nøje for at vurdere, hvordan deres syn udvikler sig. Der vil blive foretaget forskellige undersøgelser af øjnene, herunder test af synsskarphed og billeddannelse af nethinden. Deltagerne vil også gennemgå en særlig test i virtual reality for at vurdere deres evne til at bevæge sig rundt. Derudover vil der blive taget blodprøver og andre prøver for at overvåge sikkerheden ved behandlingen.