Tabel over indhold
- Oversigt over forsøget
- Hvem forsøget er lavet til
- Hvad forskerne undersøger
- Hvilke resultater der måles
- Deltagelse, fase og størrelse
- Vigtige begreber i forsøget
Oversigt over forsøget
Dette er et interventionsstudie, hvor deltagerne får VG801-1 som en behandling under nethinden.[1] Forsøget er autoriseret og er planlagt som et fase 1/2-studie, som både ser på sikkerhed og på tidlige tegn på effekt.[1]
Hvem forsøget er lavet til
Forsøget er lavet til personer med biallelisk ABCA4-mutationsrelateret nethindedystrofi.[1] Det betyder, at sygdommen skyldes ændringer i begge kopier af ABCA4-genet, og at nethinden er påvirket.[1]
Der er planlagt 18 deltagere i forsøget.[1] Det gør studiet lille og tidligt, hvilket er normalt, når man først skal vurdere en ny behandling.
Hvad forskerne undersøger
Forskerne vil først og fremmest se på sikkerhed og tålelighed ved VG801-1 givet som subretinal behandling.[1] De vil blandt andet undersøge, hvor mange og hvilke øjenrelaterede og generelle hændelser der opstår, og hvor alvorlige de er.[1]
De vil også se på, om der dannes et humoralt immunrespons mod AAV-kapsidet.[1] Det er en måde at måle, om kroppens antistoffer reagerer på den virusbaserede del af behandlingen.[1]
Et andet vigtigt mål er at undersøge vector shedding, altså om spor af vektoren kan findes i blod, tårer eller spyt, indtil der er opnået to negative prøver.[1] Forsøget omfatter også blodprøver, kemi i blodet og urinprøver for at følge kroppens generelle reaktion.[1]
Hvilke resultater der måles
Forskerne måler flere former for synsresultater for at få et tidligt billede af mulig effekt.[1] Dette omfatter BCVA, som er det bedst mulige syn med korrekt brille- eller linsekorrektion, samt Pelli Robson-kontrasttest, der viser, hvor godt man kan skelne svage kontraster.[1]
Der måles også billeder af nethinden med OCT, fundusfotografering og fundus autofluorescens.[1] Disse undersøgelser hjælper med at se nethindens struktur og eventuelle forandringer over tid.[1]
For at vurdere nethindens funktion bruges flere synsfelt- og følsomhedstests, blandt andet Goldmann kinetiske synsfelter, skotopisk og fotopisk mikroperimetri samt full-field stimulus threshold testing.[1] Kort sagt tester disse undersøgelser, hvordan nethinden reagerer på lys under forskellige forhold.[1]
Forsøget måler også mobilitetsfunktion med en ny virtuel virkelighedstest.[1] Denne test skal vise, hvordan synsændringer påvirker evnen til at bevæge sig sikkert i omgivelserne.[1]
Deltagelse, fase og størrelse
Studiet er i fase 1/2, hvilket betyder, at det er et tidligt forsøg med fokus på både sikkerhed og foreløbig effekt.[1] Det er særligt vigtigt i små studier, hvor forskerne vil lære så meget som muligt om behandlingen, før større forsøg eventuelt planlægges.[1]
Der er planlagt 18 deltagere.[1] Den lille størrelse passer til et tidligt forsøg, hvor man ønsker detaljerede målinger hos hver deltager.[1]
Vigtige begreber i forsøget
Ocular betyder noget, der har med øjet at gøre.[1] Systemiske hændelser betyder påvirkninger i resten af kroppen og ikke kun i øjet.[1]
Laboratorieabnormiteter betyder, at blod- eller urinprøver viser værdier, som ligger uden for det normale område.[1] Tolerabilitet betyder, hvor godt en behandling kan tåles af deltagerne.[1]
Fundus er den bageste del af øjet, hvor nethinden sidder.[1] Autofluorescens er en billedteknik, der kan vise ændringer i nethindens væv.[1]
Scotopisk syn betyder syn i svagt lys, mens fotopisk syn betyder syn i normalt eller stærkt lys.[1] Begge dele er vigtige, når man undersøger funktion i nethinden.[1]
