Dette studie undersøger behandling af Paroksystisk Nokturn Hæmoglobinuri (PNH), som er en sjælden blodsygdom, hos unge patienter mellem 12 og 17 år. PNH er en tilstand, hvor kroppens immunsystem angriber og ødelægger de røde blodceller, hvilket kan føre til blodmangel og andre helbredsproblemer.
Undersøgelsen anvender lægemidlet pegcetacoplan (ASPAVELI), som gives som en indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at kontrollere den unormale nedbrydning af røde blodceller, som er karakteristisk for sygdommen. Formålet med studiet er at undersøge, hvordan medicinen virker i kroppen hos unge patienter, og hvor sikkert det er at bruge.
Behandlingsforløbet varer i 16 uger, hvor patienterne vil modtage regelmæssige doser af medicinen. Under forløbet vil lægerne følge forskellige blodværdier, særligt niveauerne af hæmoglobin og andre stoffer i blodet, for at se hvordan behandlingen virker. Patienterne vil blive overvåget nøje for at sikre, at behandlingen er sikker og effektiv.
Holland 
Spanien 
