Dette studie undersøger behandling af Multifokal Motorisk Neuropati, en sjælden nervesygdom der påvirker muskelstyrken. Undersøgelsen sammenligner to behandlinger: et nyt lægemiddel kaldet empasiprubart og den nuværende standardbehandling med immunglobulin, der gives gennem drop i en blodåre. Nogle patienter vil modtage placebo i stedet for en af behandlingerne.
Formålet med studiet er at undersøge, om empasiprubart er lige så effektivt som immunglobulin til at forbedre muskelstyrken hos voksne med multifokal motorisk neuropati. Studiet er opdelt i to dele, hvor den første del varer 24 uger.
Under studiet vil deltagerne modtage enten empasiprubart eller immunglobulin gennem intravenøs infusion (drop i en blodåre). Behandlingen gives regelmæssigt gennem hele studieperioden. Patienternes muskelstyrke og andre helbredsmæssige forhold vil blive fulgt nøje gennem hele forløbet for at vurdere, hvordan behandlingen virker.
1Indledende fase
Du vil blive bekræftet som deltager i et studie om multifocal motor neuropati, en sjælden nervesygdom.
Før start skal du være vaccineret mod meningitis og lungebetændelse. Hvis du ikke er blevet vaccineret inden for de sidste 5 år, skal du vaccineres mindst 14 dage før studiets start.
2Behandlingsfase del A
Studiet varer i 24 uger, hvor du vil modtage enten empasiprubart eller immunglobulin gennem drop i en blodåre.
Du vil blive tildelt en af to behandlingsgrupper tilfældigt. Hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du får.
Din muskelstyrke vil blive målt regelmæssigt, særligt i dine hænder.
Der vil blive taget blodprøver for at overvåge din krops reaktion på behandlingen.
3Opfølgning og målinger
Du skal gennemføre forskellige tests, herunder gribetest og håndkoordinationstest.
Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din tilstand og livskvalitet.
Læger vil vurdere dine muskler og nervefunktion gennem hele studieperioden.
4Sikkerhedsovervågning
Der vil blive foretaget regelmæssige hjerteundersøgelser (EKG).
Dine vitale tegn vil blive overvåget gennem hele studiet.
Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 18 år gammel og have nået den lokale myndighedsalder for at deltage i kliniske studier
Du skal have en bekræftet diagnose af definitiv eller sandsynlig MMN (Multifokal Motorisk Neuropati) ved screening i henhold til EFNS/PNS 2010 retningslinjerne
Du skal have reageret positivt på IVIg-behandling (intravenøs immunglobulin) inden for de seneste 5 år
Du skal modtage IVIg-behandling med et interval på hver 2., 3., 4. eller 5. uge, med en dosis på 0,4 til 2,0 g/kg kropsvægt per behandling
Du skal have været på en stabil vedligeholdelsesdosis af IVIg i mindst 8 uger før screening (eller mindst 10 uger for deltagere, der modtager IVIg hver 5. uge)
Du skal modtage en minimum ugentlig IVIg-dosis på mindst 0,125 g/kg
Du skal enten have dokumentation for vaccination mod indkapslede bakterielle patogener (N. meningitidis og S. pneumoniae) inden for de seneste 5 år, eller være villig til at blive vaccineret mindst 14 dage før første behandling med studiemedicinen
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Personer under 18 år eller over 65 år kan ikke deltage i undersøgelsen
Personer der har andre neurologiske sygdomme end Multifokal Motorisk Neuropati
Personer der er gravide eller ammer
Personer der har alvorlige hjerte-kar-sygdomme
Personer der har aktiv cancer eller har haft cancer inden for de sidste 5 år
Personer der har svær lever- eller nyresygdom
Personer der deltager i andre kliniske forsøg
Personer der har kendt allergi over for immunglobulin (antistoffer der bruges i behandlingen)
Personer der har aktive infektioner
Personer der har modtaget anden immunterapi inden for de sidste 3 måneder
Personer der har ukontrolleret diabetes
Personer der har psykiske lidelser der kan påvirke deres evne til at følge forsøgsprotokollen
Empasiprubart er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af multifokal motorisk neuropati, en sjælden neurologisk tilstand der påvirker muskelstyrken. Dette lægemiddel testes for at se, om det kan forbedre muskelstyrken hos patienter med denne sygdom.
Intravenøst immunglobulin (IVIg) er et etableret lægemiddel, der gives direkte i blodbanen. Det indeholder antistoffer, der hjælper immunsystemet med at bekæmpe sygdomme. Det bruges i øjeblikket som standardbehandling for patienter med multifokal motorisk neuropati og fungerer som sammenligningsgrundlag i denne undersøgelse for at vurdere effektiviteten af empasiprubart.
Multifocal Motor Neuropathy – En sjælden neurologisk lidelse, der påvirker nerverne, som kontrollerer musklerne. Sygdommen karakteriseres ved gradvis svækkelse af musklerne, primært i arme og hænder, men kan også påvirke ben og fødder. Tilstanden rammer typisk først den ene side af kroppen og udvikler sig asymmetrisk. Svækkelsen begynder ofte i hænderne og kan medføre problemer med at gribe og holde om ting. Sygdommen påvirker kun de motoriske nerver og ikke de sensoriske nerver, hvilket betyder at følelsessansen forbliver intakt. Det er en kronisk tilstand, der udvikler sig langsomt over tid.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.