Langtidsundersøgelse af lægemidlet ARGX-117 til behandling af multifokal motorisk neuropati hos voksne

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske studie undersøger en sygdom kaldet multifokal motorisk neuropati, som er en sjælden nervetilstand, der påvirker de nerver, som styrer musklerne. Når en person har denne sygdom, bliver nerverne beskadiget, hvilket fører til muskelsvaghed og problemer med at bevæge arme og hænder normalt. Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel med kodenavnet ARGX-117, som er designet til at hjælpe med at beskytte nerverne og forbedre muskelfunktionen.

Formålet med studiet er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af ARGX-117 hos voksne deltagere med multifokal motorisk neuropati. Dette studie er en forlængelse af et tidligere studie, hvilket betyder, at det følger deltagere over en længere periode for at se, hvordan behandlingen virker over tid. Deltagerne vil kun være dem, som allerede har gennemført det tidligere studie og har vist sig at være egnede til behandling med lægemidlet.

Under studiet vil deltagerne modtage løbende behandling med ARGX-117, mens læger overvåger deres helbred og måler forskellige aspekter af deres tilstand. Dette omfatter test af muskelstyrke, gribstyrke og evnen til at udføre dagligdagse aktiviteter som at bruge hænderne til præcisionsopgaver. Deltagerne vil også blive bedt om at besvare spørgeskemaer om, hvordan de føler sig, deres træthedsniveau og hvordan sygdommen påvirker deres daglige liv og arbejde. Læger vil tage blodprøver for at kontrollere lægemidlets sikkerhed og måle, hvordan kroppen reagerer på behandlingen over tid.

1 Opstart af langtidsforlængelse

Du starter i denne langtidsforlængelse af det tidligere ARGX-117-2002 forsøg, som du allerede har gennemført.

Dette forsøg fortsætter for at undersøge den langsigtede sikkerhed og virkning af ARGX-117 hos voksne med multifokal motorisk neuropati.

Multifokal motorisk neuropati er en tilstand, der påvirker nerverne, som styrer dine muskler, og som kan føre til muskelsvækkelse.

2 Behandling med ARGX-117

Du vil modtage ARGX-117, som er et lægemiddel, der gives som koncentrat til infusionsvæske.

Medicinen gives gennem en intravenøs infusion, hvilket betyder, at den går direkte ind i din blodstrøm gennem en slange i din arm.

Den specifikke dosering, hyppighed og varighed af behandlingen er ikke angivet i de tilgængelige oplysninger for dette forsøg.

3 Sikkerhedsovervågning

Under hele forsøget vil dit helbred blive nøje overvåget for at sikre din sikkerhed.

Der vil blive taget blodprøver regelmæssigt for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser vil blive registreret og vurderet af forskerteamet.

Du vil blive bedt om at rapportere eventuelle ændringer i, hvordan du har det.

4 Vurdering af muskelstyrke

Din muskelstyrke vil blive målt ved hjælp af Modified Medical Research Council skalaen (mMRC), som vurderer styrken i forskellige muskelgrupper.

Der vil blive foretaget målinger af både 10 og 14 specifikke muskelgrupper for at spore eventuelle ændringer.

Din gribstyrke vil også blive testet regelmæssigt for at se, om der sker ændringer i styrken i dine hænder.

5 Funktionstest og livskvalitetsvurderinger

Du vil gennemgå en 9-Hole Peg Test, som måler, hvor hurtigt du kan flytte små pinde med dine hænder og fingre.

Din overordnede funktionsevne vil blive vurderet ved hjælp af MMN-RODS skalaen, som er designet specifikt til personer med multifokal motorisk neuropati.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet, træthedsniveau og, hvordan din tilstand påvirker dit daglige liv og arbejde.

6 Blodprøveanalyser

Der vil blive taget blodprøver for at måle koncentrationen af ARGX-117 i dit blod.

Prøverne vil også undersøge dit komplementsystem, som er en del af dit immunsystem, specifikt komponenter kaldet C2 og CH50.

Forskerne vil kontrollere, om din krop udvikler antistoffer mod medicinen, hvilket kan påvirke dens virkning.

7 Patientrapporterede målinger

Du vil blive bedt om at vurdere dine egne oplevelser af sygdommens alvorlighed og eventuelle ændringer.

Dette inkluderer spørgeskemaer om, hvordan din tilstand påvirker dit arbejde og dine daglige aktiviteter i hjemmet.

Du vil også blive spurgt om tab af arbejdstimer på grund af fravær eller nedsat produktivitet.

8 Løbende opfølgning

Forsøget vil fortsætte over en længere periode for at vurdere den langsigtede sikkerhed og virkning af medicinen.

Du vil have regelmæssige besøg, hvor alle de ovennævnte tests og vurderinger gentages.

Forsøget forventes at afsluttes den 30. august 2027.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være i stand til at give dit informerede samtykke (dit skriftlige ja til at deltage) og følge studiets krav. Du skal kunne læse og skrive.
  • Du skal have gennemført hele den dobbeltblindede behandlingsperiode (en periode hvor hverken du eller lægen vidste, om du fik den rigtige medicin eller placebo) i det tidligere ARGX-117-2002 studie og være vurderet som egnet til behandling med ARGX-117.
  • Du skal acceptere at bruge prævention (svangerskabsforebyggende midler) i overensstemmelse med lokale regler og følgende krav:
    • Mænd skal bruge en acceptabel præventionsmetode, som skal fortsættes i mindst 15 måneder efter den sidste dosis af studiemedicinen (den medicin, der undersøges i studiet).
    • Kvinder i den fødedygtige alder (kvinder der kan blive gravide) skal have en negativ graviditetstest i urinen ved studiestart, før studiemedicinen kan gives.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage i studiet, hvis du er under 18 år eller over 80 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har deltaget i det tidligere ARGX-117 studie
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for studiebehandlingen tidligere
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har modtaget kræftbehandling inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner, herunder hepatitis B, hepatitis C eller HIV
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige nervesygdomme ud over Multifocal Motor Neuropathy
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med dit immunsystem, som er kroppens forsvarssystem mod sygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem på en måde, der kan påvirke studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper eller alvorlige blødninger inden for det sidste år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske lidelser, der kan påvirke din evne til at følge studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du misbruger alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske studier samtidig
  • Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at det ikke er sikkert for dig at deltage af andre sundhedsmæssige årsager

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
AZ Sint-Lucas & Volkskliniek Gent Belgien
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Hpwnkzgc Dw La Shxqm Corp I Snyi Pau Barcelona Spanien
Hywubbbo Vmhf dsmmhlyy Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
02.05.2023
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
02.05.2023
Holland Holland
rekrutterer ikke
02.05.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
02.05.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
02.05.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
02.05.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
02.05.2023
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
02.05.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ARGX-117 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for multifokale motoriske neuropati (MMN). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at beskytte nerverne og forbedre muskelfunktionen hos patienter med denne sjældne neurologiske sygdom. ARGX-117 virker ved at målrette specifikke dele af immunsystemet, som kan forårsage skade på nerverne hos personer med MMN. I denne langsigtede forlængelsesundersøgelse vil forskerne følge patienter over en længere periode for at se, hvor sikkert og effektivt lægemidlet er, når det bruges i længere tid.

Undersøgte sygdomme:

Multifocal Motor Neuropathy – En sjælden neurologisk sygdom, der primært påvirker de motoriske nerver, som styrer muskelbevægelser. Sygdommen forårsager progressive muskelsvaghed, der typisk begynder i hænderne og underarmene og gradvist spreder sig til andre muskelgrupper. Patienter oplever ofte asymmetrisk muskelsvaghed, hvilket betyder at den ene side af kroppen kan være mere påvirket end den anden. Nerverne bliver beskadiget på grund af en autoimmun reaktion, hvor kroppens eget immunsystem fejlagtigt angriber nervecellerne. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder eller år, og muskelsvækkelsen kan føre til vanskeligheder med finmotorik og gribefunktion. De sensoriske nerver, som er ansvarlige for følelsen, forbliver normalt upåvirkede i denne tilstand.

Forsøgs-ID:
2023-507052-69-00
Protokolkode:
ARGX-117-2003
NCT ID:
NCT05405361
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Afprøvning af lægemidlet DNTH103 til behandling af multifokal motorisk neuropati hos voksne

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig Italien Holland Polen Spanien
  • Undersøgelse af empasiprubart sammenlignet med immunglobulin hos voksne med multifokal motorisk neuropati

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Estland Frankrig +13