Test af upadacitinib til børn med leddegigt for at undersøge sikkerhed og virkning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet polyartikulær juvenil idiopatisk artritis, som er en form for leddegigt, der påvirker børn og unge. Denne tilstand forårsager betændelse i flere led, hvilket kan medføre hævelse, smerte og bevægelsesindskrænkninger. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet upadacitinib, som er designet til at reducere betændelse i leddene og forbedre symptomerne hos børn og unge med denne tilstand.

Formålet med studiet er at evaluere, hvordan kroppen behandler upadacitinib, samt at vurdere lægemidlets sikkerhed og tolerabilitet hos børn og unge med polyartikulær juvenil idiopatisk artritis. Studiet vil også undersøge den langsigtede sikkerhed af lægemidlet og dets virkning på sygdomssymptomerne. Derudover vil forskerne evaluere, hvor godt børnene kan tåle smagen af lægemidlet i flydende form.

Studiet er opdelt i flere dele, hvor deltagerne vil modtage upadacitinib over en længere periode. Forskerne vil tage blodprøver for at måle, hvor meget af lægemidlet der er i kroppen på forskellige tidspunkter, og de vil overvåge deltagernes helbred og eventuelle bivirkninger. Nogle deltagere kan fortsætte med at tage andre lægemidler som methotrexat eller små doser af glukokortikoider, hvis de allerede får disse behandlinger. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilket lægemiddel der gives.

1 Indledende behandling – del 1

Du vil modtage upadacitinib som enten en tablet med modificeret frigivelse eller en oral opløsning. Medicinen gives gennem munden en gang dagligt.

Dosis vil blive fastsat baseret på din vægt og alder. Behandlingen fortsætter i en periode, der vil blive bestemt af lægen.

Du skal tage medicinen på samme tidspunkt hver dag for at opretholde et stabilt niveau i kroppen.

Hvis du tager methotrexat, vil du fortsætte med at tage det i en stabil dosis på højst 20 mg/m² i mindst 8 uger. Du skal også tage folinsyre eller folsyre som sædvanligt.

Hvis du tager glukokortikoider (steroid medicin) gennem munden, vil du fortsætte med at tage dem i en stabil dosis på højst 10 mg/dag eller 0,2 mg/kg/dag.

2 Blodprøvetagning og overvågning

Der vil blive taget blodprøver på dag 7 for at måle mængden af upadacitinib i dit blod.

Blodprøverne bruges til at forstå, hvordan din krop behandler medicinen – dette kaldes farmakokinetik.

Lægen vil måle forskellige værdier som Cmax (den højeste koncentration af medicin i blodet), Tmax (tiden det tager at nå den højeste koncentration), og AUCtau (den samlede mængde medicin i blodet over en doseringsperiode).

Din sikkerhed og tolerabilitet over for medicinen vil blive overvåget løbende gennem hele perioden.

3 Vurdering af smagbarhed

Hvis du får den flydende form af upadacitinib (oral opløsning), vil du blive bedt om at vurdere, hvordan medicinen smager.

Dette hjælper med at forstå, hvor acceptabelt medicinen er for børn og unge at tage.

4 Langtidsbehandling – del 2

Hvis du fuldfører del 1 af studiet, kan du fortsætte med at modtage upadacitinib i en længere periode.

Du vil fortsætte med at tage medicinen dagligt som i del 1.

Den langvarige sikkerhed og tolerabilitet af medicinen vil blive overvåget gennem hele denne periode.

Lægen vil også vurdere, hvor godt medicinen hjælper med at kontrollere dine ledsymptomer over tid.

5 Løbende sikkerhedsovervågning

Through hele studiet vil din sundhed blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger eller ændringer i din tilstand.

Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at sikre, at medicinen er sikker for dig.

Alle ændringer i din behandling eller tilstand vil blive dokumenteret og vurderet af lægen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 2 og 18 år gammel og veje mindst 10 kg ved undersøgelsen
  • Du skal have polyartikulær juvenil idiopatisk artritis (pcJIA) – det er en type ledbetændelse hos børn og unge, der påvirker mange led
  • Din type ledbetændelse kan være reumatoid faktor-positiv eller reumatoid faktor-negativ (forskellige blodprøveresultater), udvidet oligoartikulær (begynder med få led, men spreder sig), eller systemisk med aktiv ledbetændelse men uden andre kropslige symptomer
  • Din ledbetændelse skal have påvirket mindst 5 led inden for de første 6 måneder af sygdommen (for udvidet oligoartikulær type: højst 4 led i starten, derefter flere end 4 led)
  • Du må ikke have entesitis-relateret artritis (ledbetændelse der også påvirker sener og ledkapsler) eller juvenil psoriasisartritis (ledbetændelse forbundet med hudsygdommen psoriasis)
  • Du skal have 5 eller flere aktive led ved undersøgelsen – det betyder led der er hævede eller har begrænset bevægelighed sammen med smerte eller ømhed, hvor mindst 3 led har begrænset bevægelighed
  • Hvis du tager methotrexat (et lægemiddel mod ledbetændelse), skal du have taget det i mindst 12 uger før studiet starter, og i en fast dosis på højst 20 mg per kvadratmeter kropsflade i mindst 8 uger
  • Hvis du tager methotrexat, skal du også tage folinsyre eller folsyre (vitamintilskud der hjælper mod bivirkninger) som din læge anbefaler
  • Hvis du tager binyrebarkhormon gennem munden (kortisol-lignende medicin), skal du have taget en fast dosis på højst 10 mg om dagen eller 0,2 mg per kg kropsvægt (det laveste beløb) i mindst 1 uge før studiet
  • Du må aldrig tidligere have fået JAK-hæmmer medicin (en bestemt type lægemiddel mod ledbetændelse)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion eller en infektion, der kræver behandling med antibiotika gennem en vene
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft tuberkulose (lungesygdom) inden for de sidste 3 år, eller hvis du har tegn på aktiv tuberkulose
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, bortset fra visse hudkræfttyper
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har meget lave værdier af hvide blodlegemer (celler der bekæmper infektioner)
  • Du kan ikke deltage hvis du har meget lave værdier af blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne)
  • Du kan ikke deltage hvis du har meget lav værdi af røde blodlegemer (blodmangel)
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for medicin, der ligner det, der undersøges i studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået vaccination med levende vacciner inden for de sidste 6 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre autoimmune sygdomme (sygdomme hvor kroppens forsvar angriber sig selv)
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin, der undertrykker immunsystemet (kroppens forsvar mod sygdomme), bortset fra visse tilladte lægemidler
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerteproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
St.-Josef-Stift Sendenhorst Tyskland
Semmelweis University Budapest Ungarn
Asklepios Klinik Sankt Augustin GmbH Sankt Augustin Tyskland
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Sverige
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Hrzsgwoqf Zklewqa flry Keegwcz ucc Jxxynhmevlppocfaxtx Hamborg Tyskland
Fjensqfdm Pbbs Lq Imntpixvcitgy Bhwdhdmuo Dxp Huutjfwb Uraxodykdgxlq Lz Pba Madrid Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer ikke
11.09.2018
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
11.09.2018
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
11.09.2018
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
11.09.2018
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
11.09.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Upadacitinib er et lægemiddel, der tilhører en gruppe medicin kaldet JAK-hæmmere. Dette lægemiddel virker ved at blokere visse signaler i immunsystemet, der forårsager betændelse og skader på leddene. Upadacitinib er designet til at hjælpe med at reducere betændelse, smerter og hævelse i leddene hos børn med polyartikulær juvenil idiopatisk arthritis, som er en form for ledbetændelse, der påvirker flere led hos børn og unge.

Undersøgte sygdomme:

Polyartikulært forløb juvenil idiopatisk arthritis – Dette er en kronisk inflammatorisk ledsygdom, der rammer børn under 16 år og påvirker fem eller flere led inden for de første seks måneder af sygdommen. Tilstanden forårsager vedvarende betændelse i leddene, hvilket resulterer i hævelse, stivhed og smerter. Sygdommen kan påvirke både store og små led i kroppen, herunder håndled, knæ, ankler og fingerled. Over tid kan den vedvarende inflammation føre til ledskader og begrænsninger i bevægeligheden. Børn med denne tilstand oplever ofte morgensteifhed og kan have svært ved at udføre normale daglige aktiviteter. Sygdommen har et kronisk forløb med perioder af opblussen og remission.

Forsøgs-ID:
2023-505060-11-00
Protokolkode:
M15-340
NCT ID:
NCT03725007
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og effekt af filgotinib til børn og unge med leddegigt i flere led

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +4
  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af filgotinib hos børn og unge med ungdomsgigt

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland