Dette studie undersøger en behandling for svær til dyb hørenedsættelse hos børn, der skyldes mutationer i Otoferlin-genet. Otoferlin er et protein, der er nødvendigt for normal hørelse, og når det mangler eller ikke fungerer korrekt på grund af genetiske forandringer, kan det føre til betydelig hørenedsættelse fra fødslen. Behandlingen kaldes SENS-501 og gives som en indsprøjtning direkte ind i cochlea, som er den del af det indre øre, der er ansvarlig for at omdanne lyde til signaler, som hjernen kan forstå.
Formålet med studiet er at undersøge, om SENS-501 kan forbedre hørelsen hos børn med denne genetiske form for hørenedsættelse. Studiet består af to dele, hvor den første del fokuserer på at vurdere, om behandlingen er sikker og kan tolereres godt, mens den anden del undersøger, hvor effektiv behandlingen er. Indsprøjtningen gives kun i det ene øre gennem et specialudviklet injektionssystem. Under studiet vil børnenes hørelse blive testet regelmæssigt for at se, om der sker forbedringer efter behandlingen.
Deltagerne i studiet vil blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger eller komplikationer relateret til behandlingen. Høretestene vil blive udført ved hjælp af forskellige metoder, der kan måle, hvor godt øret reagerer på lyde af forskellige styrker. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og familier ved, hvilken behandling der gives. Resultaterne fra dette studie vil hjælpe med at bestemme, om denne nye tilgang kan blive en fremtidig behandlingsmulighed for børn med Otoferlin-relateret hørenedsættelse.
Frankrig 
Italien 
Tyskland 
