Dette undersøgelse undersøger en sjælden og alvorlig form for hjernetumor kaldet diffuse midline gliomer, som inkluderer diffuse intrinsiske pontine gliomer. Disse tumorer opstår i den midterste del af hjernen og rygmarven og rammer primært børn og unge voksne. Undersøgelsen tester kombinationsbehandling med medicinen ONC201 sammen med andre nye lægemidler. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, hvor effektiv denne kombinationsbehandling er til at forsinke tumorens vækst eller forbedre overlevelse hos patienter med denne type hjernetumor.
Undersøgelsen er opdelt i forskellige grupper afhængigt af, hvornår patienten får behandling. Den første gruppe inkluderer patienter, der netop har fået diagnosen og endnu ikke har fået strålebehandling. Den anden gruppe omfatter patienter, der for nylig har afsluttet standardbehandling med strålebehandling. Den tredje gruppe består af patienter, hvis tumor er begyndt at vokse igen efter tidligere behandling. Alle deltagere vil få kombinationsbehandling med ONC201 og andre lægemidler som en vedligeholdelsesbehandling.
Under undersøgelsen vil deltagerne få regelmæssige MRI-scanninger for at overvåge tumorens respons på behandlingen. Læger vil også følge patienternes generelle helbred og eventuelle bivirkninger. For de første to grupper måler forskerne, hvor mange patienter der lever uden, at tumoren vokser efter 6 måneder. For den tredje gruppe måler de, hvor mange patienter der stadig lever efter 7 måneder. Behandlingen fortsætter, så længe den hjælper patienten og ikke forårsager for alvorlige bivirkninger.
Holland 