Dette studie undersøger cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet. Sygdommen forårsager, at kroppen producerer tyk og klistret slim, der kan blokere luftvejene og gøre det svært at trække vejret. Studiet fokuserer specifikt på patienter med en bestemt genetisk mutation kaldet 3849+10 Kb C->T mutationen. Det medicinske produkt, der testes, hedder SPL84 og gives som inhalation direkte til lungerne.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af flere stigende doser af SPL84 hos patienter med cystisk fibrose. Studiet er designet som et fase 2a studie, hvilket betyder, at det er et tidligt stadie i testningen af medicinen. Det er et randomiseret, dobbeltblindt studie med placebo-kontrol, hvor deltagerne tilfældigt bliver tildelt enten SPL84 eller placebo. Forskerne vil også undersøge, hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen, hvilket kaldes farmakokinetik.
Under studiet vil deltagerne modtage flere stigende doser af SPL84 gennem inhalation for at finde den maksimalt tolererbare dosis. Forskerne vil nøje overvåge deltagernes sikkerhed gennem regelmæssige undersøgelser, herunder lungefunktionstests som spirometri, der måler hvor meget luft man kan puste ud på et sekund. Der vil også blive taget blod- og urinprøver for at måle niveauet af medicin i kroppen, og deltagerne vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres symptomer og livskvalitet. Studiet vil følge deltagerne over en periode for at vurdere både øjeblikkelige og længerevarende effekter af behandlingen.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Litauen 
Polen 
Slovakiet 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 