Dette studie undersøger en sygdom kaldet akondroplasi, som er en genetisk lidelse der påvirker knoglevækst og fører til dværgvækst. Akondroplasi opstår på grund af ændringer i FGFR3-genet, som normalt hjælper med at regulere knogledannelse og vækst. Børn med denne tilstand har ofte kortere arme og ben i forhold til deres krop, samt andre karakteristiske fysiske træk. Studiet tester et eksperimentelt lægemiddel kaldet SAR442501, som gives som indsprøjtninger under huden.
Formålet med dette studie er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af SAR442501 hos børn med akondroplasi. Forskerne ønsker at finde ud af, om medicinen kan hjælpe med at forbedre væksthastighederne hos disse børn og samtidig være sikker at bruge. Studiet vil også undersøge, hvordan kroppen optager og behandler medicinen, samt hvordan den påvirker forskellige markører i blodet, der er relateret til knoglevækst og udvikling.
Under studiet vil deltagerne få regelmæssige indsprøjtninger med medicinen og deltage i forskellige undersøgelser for at måle deres vækst, livskvalitet og generelle helbred. Dette inkluderer målinger af højde, kropsproportioner, hovedomfang og forskellige blodprøver. Læger vil også overvåge deltagerne nøje for eventuelle bivirkninger. Studiet er designet til at give forskerne værdifuld information om, hvorvidt denne nye behandling kan hjælpe børn med akondroplasi med at vokse bedre og leve sundere liv.
Italien 
Spanien 
Tjekkiet 
