Test af ny medicin (NMS-03592088) til behandling af tilbagevendende eller modstandsdygtig akut myeloid leukæmi og kronisk myelomonocytær leukæmi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to typer blodkræft: akut myeloid leukæmi (AML) og kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML). Begge sygdomme påvirker knoglemarven, som er det væv inde i knoglerne, der producerer blodceller. Ved disse sygdomme producerer knoglemarven unormale hvide blodceller, som ikke fungerer korrekt og kan ophobes i blodet og andre organer. Studiet fokuserer på patienter, hvor sygdommen er vendt tilbage efter tidligere behandling eller ikke har responderet på standardbehandling.

Det eksperimentelle lægemiddel, der testes, hedder NMS-03592088 og tages som kapsler gennem munden. Dette medicin virker ved at blokere specifikke proteiner kaldet FLT3, KIT og CSF1R, som hjælper kræftcellerne med at vokse og overleve. Formålet med studiet er at finde den rigtige dosis af medicinen og undersøge, hvor godt den virker mod disse typer blodkræft. I den første del af studiet vil forskerne teste forskellige doser for at finde den bedste og sikreste mængde. I anden del vil de se nærmere på, hvor effektiv medicinen er hos patienter med en specifik type AML, der har en særlig genetisk ændring kaldet FLT3-ITD mutation.

Under studiet vil patienter tage NMS-03592088 kapsler dagligt i enten 21 dage efterfulgt af 7 dages pause, eller kontinuerligt i 28 dage. Denne periode gentages i cyklusser. Patienter vil have regelmæssige besøg på hospitalet for at blive overvåget for bivirkninger og for at vurdere, hvordan sygdommen reagerer på behandlingen. Der vil blive taget blodprøver og udført andre undersøgelser for at følge patientens tilstand. Nogle patienter kan også få placebo i stedet for det aktive lægemiddel som en del af sammenligningen.

1 Indledende evaluering og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige tests for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere din lever- og nyrefunktion.

Du skal have en ECOG performance status på 2 eller mindre. Dette er en skala, der måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter.

Du skal vente mindst 2 uger siden din sidste kræftbehandling, før du kan starte med det nye lægemiddel. Undtagelsen er hydroxyurea, som kan stoppes senere.

Alle bivirkninger fra tidligere behandlinger skal være forsvundet eller meget milde, før du kan begynde.

2 Prøvetagning og genetisk test

Der tages blodprøver eller knoglemarvsaspirat for at teste for specifikke genetiske forandringer kaldet FLT3-ITD mutation. Denne test udføres på et centralt laboratorium.

Hvis din sygdom udvikler sig meget hurtigt, kan din læge starte behandlingen baseret på en lokal test, mens de venter på resultaterne fra det centrale laboratorium.

Du skal have en allelisk ratio på 0,05 eller højere for at være kvalificeret til fase II af undersøgelsen.

3 Start på behandling – Fase I eller Fase II

Du vil modtage lægemidlet NMS-03592088 i form af hårde kapsler, som du skal sluge hele uden at tygge, knuse eller åbne dem.

I Schema A tager du lægemidlet en gang dagligt i 21 dage i træk, efterfulgt af 7 dages pause. Dette gentages i 28-dages cyklusser.

I Schema B tager du lægemidlet en gang dagligt i 28 dage i træk uden pause mellem cyklusser.

Den nøjagtige dosis af NMS-03592088 afhænger af, hvilken fase af undersøgelsen du deltager i.

4 Regelmæssige besøg og overvågning

Du skal møde op til planlagte besøg på hospitalet eller klinikken gennem hele behandlingsperioden.

Ved hvert besøg vil du få taget blodprøver og gennemgå undersøgelser for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Din læge vil regelmæssigt vurdere, hvordan du reagerer på behandlingen og justere dosis hvis nødvendigt.

5 Prævention under behandling

Du skal bruge højt effektiv prævention under hele behandlingsperioden.

Kvinder skal fortsætte prævention i 90-208 dage efter, at behandlingen er stoppet, afhængigt af dit land.

Mænd skal fortsætte prævention i 90-118 dage efter, at behandlingen er stoppet, afhængigt af dit land.

Da NMS-03592088 kan påvirke hormonbaseret prævention, skal kvinder bruge alternative former for højt effektiv prævention.

6 Evaluering af behandlingsrespons

Din læge vil regelmæssigt vurdere, om behandlingen virker ved at måle Sammensatt Komplet Remission (CRc).

Dette inkluderer Komplet Remission (CR) og Komplet Remission med Ukomplet Hæmatologisk Forbedring (CRi).

Disse målinger følger 2022 European LeukemiaNet anbefalinger for at vurdere behandlingens effekt.

7 Håndtering af bivirkninger

Din læge vil overvåge dig nøje for dosisbegrænsende toksiciteter (DLT), især i den første behandlingscyklus.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan din læge midlertidigt stoppe behandlingen eller reducere dosen.

Alle bivirkninger vil blive vurderet og håndteret i henhold til standardprocedurer for patientsikkerhed.

8 Fortsættelse eller afslutning af behandling

Du vil fortsætte med at modtage NMS-03592088 så længe behandlingen virker og du tolererer den godt.

Hvis din sygdom forværres eller du får alvorlige bivirkninger, kan behandlingen blive stoppet.

Efter at behandlingen er afsluttet, vil du blive fulgt op for at overvåge din tilstand og eventuelle sene effekter.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have akut myeloid leukæmi (AML) – en type blodkræft – eller kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) – en anden type blodkræft – som er vendt tilbage efter behandling eller ikke reagerer på behandling
Din kræft skal være bekræftet med en FLT3-ITD mutation – en specifik genetisk forandring i kræftcellerne – som påvises gennem en blodprøve eller knoglemarvsprøve
Du skal have prøvet standardbehandlinger, der inkluderer medicin kaldet venetoclax og gilteritinib, men disse behandlinger skal have virket dårligt eller slet ikke
Du skal være i stand til at synke kapsler hele uden at tygge, knuse eller åbne dem
Din ECOG performance status – et mål for hvor godt du kan klare daglige aktiviteter – skal være 2 eller lavere på en skala fra 0 til 5
Det skal være mindst 2 uger siden din sidste kræftbehandling, undtagen hvis du tager medicin kaldet hydroxyurea
Eventuelle bivirkninger fra tidligere behandlinger skal være forsvundet eller meget milde
Dine levertal – blodprøver der viser hvor godt din lever fungerer – skal være acceptable
Dine nyreværdier – blodprøver der viser hvor godt dine nyrer fungerer – skal være acceptable
Du skal bruge sikker prævention – beskyttelse mod graviditet. Kvinder skal fortsætte med dette i 90-208 dage efter behandlingen stopper, afhængigt af hvilket land du bor i. Mænd skal fortsætte i 90-118 dage efter behandlingen
Kvinder der kan blive gravide skal vide at p-piller måske ikke virker så godt under denne behandling og skal bruge andre former for sikker prævention
Du skal være villig og i stand til at møde op til alle besøg og følge behandlingsplanen
Du skal have underskrevet et informeret samtykke – et dokument der viser at du forstår studiet og er indforstået med at deltage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har fået kemoterapi, strålebehandling eller andre kræftbehandlinger inden for de sidste 2-4 uger før studiestart
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller feber, der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis dine nyrer ikke fungerer godt nok – nyrerne er de organer, der renser affaldsstoffer fra blodet
Du kan ikke deltage, hvis din lever ikke fungerer godt nok – leveren er det organ, der hjælper med at nedbryde medicin og giftstoffer
Du kan ikke deltage, hvis dit hjerte ikke fungerer normalt eller du har alvorlige hjerteproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke er villig til at bruge sikker prævention under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden kræfttype, der kræver aktiv behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en stamcelletransplantation inden for de sidste 100 dage – det er en behandling, hvor man får nye sunde blodceller
Du kan ikke deltage, hvis du har tegn på graft-versus-host sygdom – det er en komplikation efter stamcelletransplantation, hvor de nye celler angriber din krop
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der ikke kan stoppes eller ændres, og som kan påvirke studiemedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at sluge tabletter
Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom, der gør det svært at forstå og følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du har været allergisk over for lignende medicin tidligere

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hospital San Pedro De Alcantara	Cáceres	Spanien
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda	Milan	Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italien
Centre Hospitalier Le Mans	Le Mans	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Asjfeql Ouragzwuowo Posa Gvaoyalj Xasjc	Bergamo	Italien
Hkhhqsmx Utgmoaiwaqdfc Howeeixb Tcrph y Pgzniq Icvlkesn Cjucnx dwihtkdzzagqifokz (jjve	Badalona	Spanien
Alurkut Ozzumfjemdt Uuuzicfyldfzq Czdklyxcuxen Duvgd Sftvif E Dxtuv Smmvbyz Di Ttznrr	Turin	Italien
Akgwunw Udabk Sltoaxjqo Ljcpkf Di Bzudcff	Bologna	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	03.04.2019
Italien	rekrutterer ikke	03.04.2019
Spanien	rekrutterer ikke	03.04.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Nms-03592088

NMS-03592088 er et eksperimentelt lægemiddel, der tages som tablet gennem munden. Dette lægemiddel er designet til at blokere specifikke proteiner kaldet FLT3, KIT og CSF1R, som hjælper kræftceller med at vokse og overleve. Ved at blokere disse proteiner kan NMS-03592088 potentielt stoppe eller bremse væksten af kræftceller hos patienter med visse typer blodkræft. I dette studie undersøges lægemidlet hos patienter, hvor standard behandlinger ikke længere virker, eller hvor standard behandling ikke er egnet.

Undersøgte sygdomme:

Akut myeloid leukæmi

Akut myeloid leukæmi – En kræftform der påvirker blod og knoglemarv, hvor unormale hvide blodlegemer produceres hurtigt og ukontrolleret. Sygdommen udvikler sig meget hurtigt over få dage eller uger. De abnorme celler ophobes i knoglemarven og forhindrer produktionen af normale, sunde blodceller. Dette fører til mangel på røde blodlegemer, normale hvide blodlegemer og blodplader. Patienter oplever ofte træthed, infektioner og blødninger som følge af disse mangler.

Kronisk myelomonocytær leukæmi – En type blodkræft der primært påvirker monocytter, som er en type hvide blodlegemer. Sygdommen udvikler sig langsommere end akut leukæmi og karakteriseres ved en unormal stigning i antallet af monocytter i blodet og knoglemarven. Tilstanden medfører ofte en forstørrelse af milten og kan påvirke andre organer. De abnorme celler ophobes gradvist over måneder eller år. Patienter kan opleve træthed, vægttab og tendens til infektioner på grund af de defekte immunceller.

Forsøgs-ID:

2023-508655-39-00

Protokolkode:

MKIA-088-001

NCT ID:

NCT03922100

Forsøgsfase:

Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ny medicin (NMS-03592088) til behandling af tilbagevendende eller modstandsdygtig akut myeloid leukæmi og kronisk myelomonocytær leukæmi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?